I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Alexander De Croo si rivolge ai giovani durante il suo discorso alla COP27: “Sii parte della soluzione con noi”

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Alexander De Croo ha invitato le giovani generazioni, martedì alla COP27 a Sharm el-Sheikh, “a far parte della soluzione” nella lotta contro il riscaldamento globale, mentre le azioni degli attivisti per il clima si moltiplicano in tutto il mondo. o opere d’arte.

Immagine

Il 8/11/2022 alle 15:31 Aggiornato il 08/11/2022 alle 22:05

Nel suo intervento, martedì pomeriggio, in occasione del vertice dei Capi di Stato e di Governo alla COP27, De Croo si è rivolto in particolare ai giovani: “Siate parte della soluzione con noi. Abbiamo bisogno di te. Vai a studiare scienze e soprattutto: costruisci coalizioni, costruisci partenariati. Entra in contatto con persone con idee diverse, perché è lì che avviene il vero cambiamento”, ha suggerito il primo ministro belga.

Chiudi il video mobile per riprendere la riproduzione qui.

Costruire ponti tra imprese e società civile

Alexander de Croo ha incontrato lunedì alla COP27 i giovani attivisti belgi “che sanno di dover guardare oltre gli slogan”, ha spiegato. Giovani che capiscono che il governo non può agire da solo. “Quel progresso non è imposto dall’alto verso il basso, ma co-creato tra i partner. Tra governi e settore privato. Tra impresa e società civile. »

Inoltre, il Belgio è venuto a questa COP “con un’ampia delegazione del settore privato” perché le aziende “stanno mettendo sul tavolo grandi soluzioni”, in termini di energia eolica offshore, energia verde, “per proteggerci dall’innalzamento del livello del mare” e persino “per trasformare il deserto più arido in un’oasi”, ha proseguito il presidente del Consiglio.

“Combatti per la nostra sopravvivenza”

Secondo De Croo, la lotta al cambiamento climatico è “una lotta per la nostra sopravvivenza ma anche per la salvaguardia della coesione sociale”. “L’ultima cosa di cui abbiamo bisogno nella lotta al cambiamento climatico è una maggiore polarizzazione”, ha affermato, ritenendo necessario essere ambiziosi ma anche “tenere tutti d’accordo” poiché le conseguenze del cambiamento climatico e le politiche per affrontarlo influenzano alcune categorie della popolazione in più, come gli agricoltori, i locatari meno isolati o le piccole imprese familiari.

“È sempre facile da distruggere. Costruire e custodire è molto più difficile”, ha concluso il primo ministro belga, citando la defunta regina Elisabetta II.

FonteBelga

Da Almouwatin BXL Media group, una testata giornalistica de www.almouwatin.com

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