I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.
Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.
Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.
Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.
I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.
Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine necessarie per la vista.
L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.
Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.
“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.
“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.
Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.
La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.
“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.
Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza. DOI: 10.1126/sciadv.add4623
Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.
Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news
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La persecuzione dei cristiani in Iran è stata al centro della presentazione della World Watch List 2023 dell’Ong protestante Open Doors ieri, giovedì 25 gennaio, al Parlamento Europeo (PE). Secondo il loro rapporto, 360 milioni di cristiani in tutto il mondo subiscono alti livelli di persecuzione e discriminazione per la loro fede, 5621 cristiani sono stati assassinati e 2110 chiese sono state attaccate l’anno scorso.
L’evento è stato ospitato da L’eurodeputato Peter Van Dalen e l’eurodeputata Miriam Lexmann (gruppo PPE).
Peter Van Dalen ha commentato il dannoso rapporto di Open Doors come segue:
Eurodeputato Nicola Birra (Gruppo Renew Europe), uno dei vicepresidenti del PE, ha tenuto un discorso speciale incentrato sul ruolo positivo e costruttivo delle comunità religiose nelle società democratiche e, di conseguenza, sulla necessità di difendere la libertà di religione o di credo.
Signora Dabrina Bet-Tamraz, una protestante della minoranza etnica assira in Iran, ora residente in Svizzera, era stata invitata a testimoniare sulla persecuzione dei cristiani in Iran, attraverso l’esempio della sua stessa famiglia.
Per molti anni, il padre di Dabrina, Il pastore Victor Bet-Tamraze sua madre, Shamiran Issavi Khabizeh condividevano la loro fede con i musulmani di lingua farsi, cosa proibita in Iran, e formavano i convertiti.
Il pastore Victor Bet-Tamraz è stato ufficialmente riconosciuto come ministro dal governo iraniano e ha guidato la Shahrara Assyrian Pentecostal Church a Teheran per molti anni fino a quando il ministero dell’Interno l’ha chiusa nel marzo 2009 per lo svolgimento di servizi in farsi – era allora l’ultima chiesa in L’Iran terrà servizi nella lingua dei musulmani iraniani. La chiesa è stata successivamente autorizzata a riaprire sotto una nuova guida, con servizi condotti solo in assiro. Il pastore Victor Bet-Tamraz e sua moglie si sono poi trasferiti nel ministero della chiesa domestica, ospitando riunioni a casa loro.
I genitori di Dabrina sono stati arrestati nel 2014 ma sono stati rilasciati su cauzione. Nel 2016 sono stati condannati a dieci anni di carcere. La loro udienza d’appello è stata rinviata più volte fino al 2020. Quando è stato ovvio che la pena detentiva sarebbe stata mantenuta, hanno deciso di lasciare l’Iran. Ora vivono con la loro figlia, fuggita in Svizzera nel 2010.
Nel frattempo aveva studiato teologia evangelica nel Regno Unito e ora è pastora in una chiesa di lingua tedesca in Svizzera. La sua campagna per la libertà religiosa in Iran l’ha portata al Consiglio per i diritti umani delle Nazioni Unite a Ginevra, alla seconda riunione ministeriale annuale per il progresso della libertà religiosa a Washington DC e all’Assemblea generale delle Nazioni Unite, oltre a molti altri eventi.
Al Parlamento europeo a Bruxelles, ha invitato le autorità iraniane a farlo
Ha chiesto alla comunità internazionale, compresa l’Unione Europea, di ritenere l’Iran responsabile del maltrattamento delle minoranze religiose. Ha esortato le autorità iraniane a mantenere il loro obbligo di garantire la libertà di religione e di credo a tutti i loro cittadini in conformità con gli strumenti internazionali che hanno firmato e ratificato.
L’eurodeputata Miriam Lexmann, dalla Slovacchia, ex paese comunista, ha sottolineato la natura antireligiosa dell’ideologia marxista imposta al suo paese per decenni dopo la seconda guerra mondiale. Ha lanciato un vibrante appello per la libertà di coscienza e di credo, dicendo:
Eurodeputato Nicola Birradalla Germania, ha sottolineato che le comunità religiose svolgono un ruolo importante nei nostri paesi democratici, contribuiscono alla stabilità delle nostre società e forniscono assistenza alle persone più vulnerabili attraverso le loro organizzazioni caritative.
Durante il dibattito con il numeroso pubblico, L’eurodeputato Peter Van Dalen è stato contestato sull’efficacia delle sanzioni adottate dall’Unione europea. La sua risposta è stata molto convincente:
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