I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Terremoto in Turchia e Siria

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In Turchia e Siria, migliaia di edifici sono crollati in due terremoti, uccidendo più di 33.000 persone secondo le ultime stime e ferendone più di 66.000. Gli innumerevoli danni causati da questi terremoti sollevano interrogativi.

In Giappone, che ha più terremoti di qualsiasi altro luogo sulla terra con circa 1500 all’anno, l’ultimo nel marzo 2022, con una magnitudo di 7,3, ha ucciso 4 persone e ferito circa 100.

In Siria, dopo più di un decennio di guerra con bombardamenti e un governo civile inesistente, non sorprende che gli edifici siano crollati. Ma in Tacchino si sarebbe sperato che dopo il terremoto del 1999 le norme sismiche sarebbero state seguite scrupolosamente.

Infatti, dal 2000 in poi, le autorità turche avevano moltiplicato le misure di prevenzione dei rischi: avevano creato l’AFAD, allestito ospedali in grado di resistere a scosse violente e previsto meccanismi per il taglio automatico delle reti del gas. E negli ultimi anni, la Turchia ha registrato un’enorme crescita nel settore delle costruzioni. Grazie ai massicci investimenti e al sostegno del governo turco, il settore è cresciuto in modo esponenziale. Ciò ha portato a una proliferazione di progetti abitativi, edifici per uffici e impianti di produzione.

Ma gli standard sono applicati così male che anche gli edifici più recenti non sono necessariamente conformi ai regolamenti. Inoltre, alcuni costruttori hanno utilizzato materiali di scarsa qualità e i controlli sulla resistenza antisismica degli edifici sono stati insufficienti e svolti da ditte private.

Questa negligenza e avidità di alcuni costruttori è stata denunciata da lunedì da una popolazione inferocita e dai media turchi.

Venerdì, il committente di un lussuoso condominio di 250 unità con piscina nella provincia meridionale di Hatay è stato arrestato all’aeroporto di Istanbul mentre cercava di fuggire con una grossa somma di denaro addosso. La torre che aveva costruito crollò completamente sui suoi abitanti durante il terremoto.

Le ministère turc de la Justice a ordonné aux procureurs des dix provinces d’ouvrir des “bureaux d’enquête sur les crimes liés aux tremblements de terre”.

“Les enquêtes à propos des bâtiments effondrés sont en cours. Les responsables seront désignés et devront rendre comptes devant la Justice”, a prévenu vendredi le ministre turc de la Justice, Bekir Bozdag.

Aussi, en Turquie, 48 personnes ont été arretées pour saccheggio dans huit province sinistrées. È stato messo in detenzione nel quadro delle indagini sui saccheggi commis dopo il tremore de terre.

Translation of the tweet
Under this tweet, I will list the people responsible for the buildings that were destroyed in the earthquake, that were destroyed in three seconds and became graves for people because they were made inappropriately even though they were new.
1-) Hasan Can Alpargün, the owner of the 14-storey Alpargün apartment in Adana, from which almost no one survived.
2-) Güçlü Bahçe City, built by Servet Altaş, the owner of Ser-Al İnşaat company, which has done many constructions in Hatay, was destroyed in the earthquake. Luxury apartments were said to be earthquake resistant and sold for 2 million 900 thousand TL. The ads were removed after the earthquake.



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