I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Annunciando nuovi consulenti per i giovani, Guterres elogia la loro spinta “inesorabile” per la giustizia climatica

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Il segretario generale delle Nazioni Unite António Guterres ha annunciato questa settimana i nomi di sette giovani leader climatici selezionati per far parte del suo gruppo consultivo per i giovani sui cambiamenti climatici.

Il loro ruolo è quello di agire come consulenti per la giustizia climatica e spingere per l’accelerazione di audaci obiettivi climatici sulla base delle loro diverse competenze e del lavoro di base, nei diversi paesi che rappresentano.

L’annuncio è stato dato dal gruppo intergovernativo sui cambiamenti climatici (IPCC) si riunisce in Svizzera per concludere il suo fondamentale rapporto di sintesi, il primo da quando l’accordo di Parigi è stato firmato nel 2015 da 193 paesi.

Ci si aspetta che confermi che il mondo non è sulla buona strada per mitigare il cambiamento climatico, ma alcuni dei risultati lo dimostrano può ancora mantenere il riscaldamento globale al di sotto di 1,5 gradi Celsius, se è possibile effettuare drastici tagli alle emissioni in diversi settori.

Il cambiamento climatico è la battaglia della nostra vita e i giovani sono stati in prima linea a guidare la battaglia per la giustizia climatica. L’inesorabile convinzione dei giovani è fondamentale per mantenere gli obiettivi climatici a portata di mano, eliminare la dipendenza del mondo dai combustibili fossili e garantire giustizia climatica “, ha affermato il Segretario generale.

Magnifici Sette: chi sono i nuovi consiglieri?

ONU/Azione per il clima

Ayisha Siddiqa (Stati Uniti) è un pakistano-americano diritti umani e difensore della terra tribale. È la co-fondatrice di Polluters Out e Fossil Free University. Il suo lavoro si concentra sull’elevazione dei diritti delle comunità emarginate, ritenendo responsabili le aziende inquinanti a livello internazionale. Attualmente è ricercatrice presso la NYU School of Law. Ayisha è stata recentemente nominata donna dell’anno dalla rivista Time.

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ONU/Azione per il clima

Beniamin Strzelecki (Polonia) è un sostenitore dell’azione per il clima e della transizione energetica. Ha coordinato una rete globale di organizzazioni energetiche guidate da giovani e ha lavorato con entità intergovernative, tra cui l’Agenzia internazionale per le energie rinnovabili, Energia sostenibile per tutti e l’Organizzazione per lo sviluppo industriale delle Nazioni Unite (UNIDO) per creare opportunità per i giovani nel campo della transizione energetica. Attualmente copresiede lo Student Energy Summit 2023 e sta continuando i suoi studi presso la New York University Abu Dhabi.

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ONU/Azione per il clima

Fatou Jeng (Gambia) è dedicato alla mobilitazione di base, nazionale e internazionale come educatore climatico, attivista in prima linea e attivista. Fatou ha fondato Clean Earth Gambia nel 2017, un’organizzazione locale per il clima guidata dai giovani che ha mobilitato migliaia di giovani gambiani per aiutare le comunità emarginate e vulnerabili a costruire la resilienza ai cambiamenti climatici.

Fatou ha conseguito un master in ambiente, sviluppo e politica presso l’Università del Sussex nel Regno Unito. È anche una negoziatrice del clima di genere per il Gambia UNFCCC ed è stato riconosciuto come TOP 100 Young African Conservation Leader dal WWF, nel 2022.

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ONU/Azione per il clima

Jevanic Henry (Santa Lucia) è un professionista e sostenitore del clima e dello sviluppo. In precedenza è stato inviato speciale sui cambiamenti climatici per il Caribbean Youth Environment Network ed è stato membro della Fondazione Next Generation Fellow delle Nazioni Unite. Jevanic ha lavorato come funzionario dei servizi esteri con il governo di Santa Lucia, nonché con l’unità sui cambiamenti climatici del Segretariato del Commonwealth ed è coautore di una guida pratica per migliorare l’accesso ai finanziamenti per il clima.

Attualmente è un Alliance of Small Island States (AOSIS) Fellow, assegnato alla Permanent Mission of Saint Lucia presso le Nazioni Unite a New York.

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ONU/Azione per il clima

Josefa Tauli (Filippine) è un attivista giovanile indigeno Ibaloi-Kankanaey Igorot. È coordinatrice politica del Global Youth Biodiversity Network (GYBN), che funge da collegio elettorale dei giovani della Convenzione delle Nazioni Unite sulla diversità biologica (CBD). Sostenitore di una significativa partecipazione dei giovani, diritti umanie i diritti e la conoscenza delle popolazioni indigene, ha coordinato l’impegno delle delegazioni giovanili in più di 10 round di negoziati CBD durante lo sviluppo del Kunming-Montreal Global Biodiversity Framework.

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ONU/Azione per il clima

Joice Mendez (Colombia/Paraguay) è un migrante, imprenditore sociale e sostenitore del clima focalizzato sul nesso tra giustizia idrica, alimentare ed energetica. Joice ha co-fondato diverse organizzazioni giovanili locali e regionali, tra cui l’Osservatorio di educazione ambientale Moema Viezzer, l’Osservatorio latinoamericano di geopolitica dell’energia e il collettivo giovanile binazionale del bacino del Paranà 3 della Cultivating Good Water Initiative – un beneficiario dell’ONU – Premio Water Best Practice nel 2015.

Joice ha anche sostenuto la Conferenza Nazionale dei Giovani del Paraguay dal 2016 e il Forum Nazionale dell’Acqua e dei Giovani, e continua ad essere attivo in YOUNGO, il Climate Reality Project América Latina.

image300x180cropped 6 - Annunciando nuovi consulenti per i giovani, Guterres elogia la loro spinta
ONU/Azione per il clima

Saoirse Exton (Irlanda) è un attivista per la giustizia climatica con Fridays for Future. In qualità di orgoglioso oratore gaelico irlandese, Saoirse crede che la ricchezza di conoscenza contenuta nelle lingue tradizionali e nella narrazione possa ristabilire il concetto vitale della Terra come sacra all’interno delle mentalità imposte dal capitalismo. Saoirse è un membro del C40 Cities Global Youth and Mayors’ Forum, un liceale e un forte sostenitore della decrescita.

Giovani e ambizione climatica

“Come organizzatore e attivista giovanile, Ho lavorato per spingere ulteriormente lo spazio intergovernativo sull’ambizione climatica. È un grande onore continuare a svolgere questo lavoro come consigliere del Segretario generale”, ha affermato Ayisha Siddiqa.

Un altro elemento chiave per i giovani è che spesso fanno parte delle conversazioni locali e regionali sul cambiamento climatico, ma le questioni locali possono sembrare estranee alle conversazioni sulle soluzioni globali.

“Provenendo da un piccolo stato insulare in via di sviluppo, la crisi climatica continua ad avere un impatto negativo sulle vite e sui mezzi di sussistenza. La nostra sopravvivenza ora dipende da una comunità globale unita nel portare avanti con urgenza l’agenda climaticacon il potere dei giovani come catalizzatore per guidare questa azione accelerata tanto necessaria “, ha affermato Jevanic Henry.

I membri del gruppo consultivo per i giovani lavoreranno ampiamente in collaborazione con altri giovani leader e si consulteranno con i movimenti e i leader giovanili per il clima in tutto il mondo, per incorporare diverse prospettive sulle soluzioni climatiche e riferire i risultati direttamente al Segretario generale.

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