I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli Stati concordano un trattato per proteggere l’alto mare, dopo più di 15 anni di discussioni

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Sabato 4 marzo gli Stati membri delle Nazioni Unite hanno raggiunto un accordo sul primo trattato internazionale per la protezione dell’alto mare, progettato per contrastare le minacce agli ecosistemi vitali per l’umanità.

Nel 1982, gli Stati membri delle Nazioni Unite hanno deciso di firmare una Convenzione sul diritto del mare. I negoziati sul nuovo trattato dureranno quasi vent’anni e il loro esito positivo è una buona notizia perché nulla prevedeva che i paesi membri sarebbero finalmente d’accordo.

Dopo due settimane di intense discussioni, inclusa una sessione notturna di venerdì, i delegati hanno finalizzato un testo che non può più essere modificato in modo significativo. “Non ci saranno riaperture o discussioni sostanziali” su questo tema, ha assicurato ai negoziatori la presidente della conferenza Rena Lee.

Oltre al riconoscimento di un patrimonio comune dell’umanità, il testo di cinquantaquattro pagine dovrebbe gettare le basi per un piano di salvaguardia dell’oceano. Tra l’altro, prevede la creazione di aree marine protette che coprano una superficie pari al 30% dell’alto mare. Un modo per dare concretezza alle promesse fatte all’ultima COP per la biodiversità siglata a Montreal all’inizio dell’inverno.

“La delimitazione di queste aree sarà basata sul consenso e caso per caso”, afferma Frédéric Le Manach, direttore scientifico di Bloom, un’associazione impegnata nella lotta contro la distruzione degli ecosistemi marini. “C’è il rischio di ritrovarsi in aree protette dove le attività umane distruttive sono ancora autorizzate, come accade in Francia…

L’altro pilastro del nuovo trattato? Una condivisione più equa delle risorse genetiche marine. Il nuovo accordo dovrebbe quindi portare alla creazione di un fondo comune a cui verrebbe versata una parte dei proventi dell’alto mare, circa il 2%. Quello che resta da fare è “trovare il meccanismo giusto per attuare tutto questo al di là della semplice promessa”, afferma Frédéric Le Manach.

Il contenuto esatto del testo non è stato immediatamente rilasciato, ma gli attivisti lo hanno salutato come un momento di svolta per la protezione della biodiversità. “Questo è un giorno storico per la conservazione e un segno che in un mondo diviso, la protezione della natura e delle persone può trionfare sulla geopolitica”, ha dichiarato Laura Meller di Greenpeace.

In un comunicato congiunto del ministero degli Esteri e del segretario di Stato per il Mare, anche la Francia ha accolto con favore un “accordo storico”. Il segretario generale delle Nazioni Unite Antonio Guterres si è congratulato con i delegati, secondo un portavoce: l’accordo è una “vittoria per il multilateralismo e per gli sforzi globali per contrastare le tendenze distruttive che minacciano la salute degli oceani, ora e per le generazioni a venire. Unione Europea Il commissario per l’Ambiente Virginijus Sinkevicius si è detto “molto orgoglioso” del trattato, definendolo “un momento storico per i nostri oceani”.

L’Ong Bloom, invece, teme “processi morbidi che non nominano le cose” e un Trattato “che rimarrà vento” in assenza di “volontà politica di compiere azioni concrete”, afferma Frédéric Le Manach.

Il nuovo trattato internazionale sulla protezione dell’alto mare deve ora essere tradotto nelle sei lingue ufficiali delle Nazioni Unite nelle prossime settimane, prima di essere inviato a ciascuno dei paesi membri dell’organizzazione per la convalida da parte dei parlamenti nazionali. Per entrare in vigore sarà necessario il consenso di almeno sessanta paesi.

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