I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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WorldEuropaI revisori chiedono un'ulteriore semplificazione del complesso panorama finanziario dell'UE

I revisori chiedono un’ulteriore semplificazione del complesso panorama finanziario dell’UE

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Nel corso di decenni, secondo un nuovo rapporto della Corte dei conti europea (ECA), l’approccio frammentario adottato per creare il panorama finanziario dell’UE ha portato a una struttura frammentaria eccessivamente complessa e non pienamente responsabile pubblicamente. Il suo fulcro è il bilancio dell’UE, ma include un numero crescente di strumenti fuori bilancio e ibridi. Il numero di questi strumenti di nuova creazione si è moltiplicato negli ultimi 15 anni e la Corte raccomanda di compiere ulteriori sforzi per consolidarli.

“L’attuale panorama finanziario dell’UE è stato descritto dal Parlamento europeo come una galassia di fondi e strumenti che circondano il bilancio dell’UE”, ha affermato François-Roger Cazala, il membro della Corte dei conti europea che ha guidato l’audit. “Anche se ci sono state ragioni per la loro creazione, riteniamo che siano necessarie ulteriore semplificazione e responsabilità per migliorare l’efficienza e la trasparenza”.

I revisori hanno valutato il motivo per cui il numero di strumenti diversificati non è stato pienamente integrato nel Unione Europea il budget era aumentato. Hanno rilevato che, nella maggior parte dei casi, le circostanze giuridiche, politiche o economiche al momento della creazione di ciascuno strumento avevano giustificato la separazione dello strumento dal bilancio dell’UE. Ad esempio, gli strumenti basati su prestiti e mutui per fornire assistenza finanziaria dovevano essere sviluppati al di fuori del bilancio dell’UE, poiché non è possibile ottenere prestiti al suo interno. Questi strumenti sono stati creati principalmente per rispondere il più rapidamente possibile alle crisi (vale a dire la necessità immediata di fornire finanziamenti alla Grecia e di rispondere alla crisi del debito sovrano nel 2010).

Anche se esisteva una giustificazione per la loro creazione, molti strumenti mancavano di adeguate valutazioni preliminari: nella maggior parte dei casi il progetto selezionato (compresa la loro natura fuori bilancio) non era supportato da valutazioni d’impatto o simili valutazioni preliminari. Secondo i revisori, ciò rende anche impossibile dimostrare che la creazione di uno strumento fuori bilancio fosse migliore rispetto all’utilizzo del bilancio dell’UE e che lo strumento proposto fosse il più efficiente.

Altri elementi degli strumenti variano notevolmente, aumentando il livello di complessità: i dispositivi di governance, ad esempio, anche laddove vi fossero pochi motivi per farlo, come per strumenti simili di assunzione e concessione di prestiti. Inoltre, le fonti di finanziamento e il modo in cui le potenziali passività sono coperte sono diverse.

Il controllo pubblico garantisce che gli strumenti di finanziamento siano legittimi, giustificati e responsabili, ma il panorama finanziario dell’UE non è completamente controllato. Dovrebbe essere compilato e pubblicato un insieme consolidato e completo di informazioni su tutti gli strumenti, raccomandano i revisori. Sebbene la relazione sulla trasparenza di bilancio della Commissione europea, introdotta di recente, sia considerata un passo positivo, non copre tutti gli strumenti. Inoltre, vi è una lacuna nell’audit della performance degli strumenti non coperti dai diritti di audit della Corte dei conti, e anche la supervisione del Parlamento europeo è incompleta. Ciò crea un divario, poiché la natura o il grado di controllo pubblico – e quindi di responsabilità – possono variare a seconda del tipo di strumento di finanziamento utilizzato.

La Corte rileva che le disposizioni in materia di flessibilità del bilancio dell’UE sono aumentate nell’ambito del quadro finanziario 2021-2027, il che dovrebbe consentire al bilancio dell’UE di far fronte meglio a esigenze particolari e imprevedibili e ridurre la necessità di creare strumenti dedicati. Sono stati compiuti progressi anche nel consolidamento di diversi strumenti nel bilancio dell’UE. Tuttavia, la risposta alla crisi della Covid-19 ha portato alla creazione di due nuovi strumenti (SURE e NextGenerationEU) e il potenziale di semplificazione non è stato ancora sfruttato appieno, in particolare per gli strumenti che forniscono assistenza finanziaria agli Stati membri o ad alcune parti non -Paesi UE. La Corte raccomanda alla Commissione europea di proporre l’integrazione del Fondo per la modernizzazione nel bilancio dell’UE e l’integrazione e il consolidamento degli strumenti di assistenza finanziaria esistenti.

Informazioni di base

La stragrande maggioranza del bilancio dell’UE viene utilizzata per finanziare programmi di spesa finanziati o forniti nell’ambito della pianificazione del bilancio dell’UE (il cosiddetto quadro finanziario pluriennale o QFP). La Corte dei conti ha pieno diritto di controllare tutto ciò che rientra nel bilancio dell’UE. La presente relazione riguarda gli strumenti che si trovano principalmente al di fuori del bilancio dell’UE che possono condurre nuove operazioni nel periodo 2021-2027 o che continuano a generare attività significative o passività potenziali per l’UE o gli Stati membri. La Corte dei conti ha inoltre diritti di audit per molti degli strumenti analizzati dalla presente relazione, non per tutti. Il MES, il FESF e la BEI si avvalgono di un revisore esterno privato, così come lo European Peace Facility e il Fondo per la modernizzazione, che non hanno ancora avuto una relazione di audit da quando sono stati creati di recente. Nel caso dello strumento di prestito greco, sono le istituzioni superiori di controllo degli Stati membri dell’UE prestatori ad avere diritti di revisione contabile. La Corte dei conti ha suggerito in precedenza
pubblicazioni e ribadisce nella presente relazione che dovrebbero essere stabiliti mandati di audit pubblico per tutti i tipi di finanziamento delle politiche dell’UE e che la Corte dei conti europea dovrebbe essere invitata a controllare tutti gli organismi creati mediante accordi al di fuori dell’ordinamento giuridico dell’UE per attuare le politiche dell’UE. Analogamente, il Parlamento europeo ha chiesto un maggiore coinvolgimento esplicito della Corte dei conti nell’audit di questi strumenti e la Corte ha chiesto una maggiore supervisione da parte del Parlamento europeo.

La relazione speciale n. Sito web della Corte dei conti europea.

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