I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il capo dell’OMS mette in guardia contro la disinformazione sull’accordo globale sulla pandemia

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Informando i corrispondenti a Ginevra durante la sua regolare conferenza stampa settimanale, Tedros Adhanom Ghebreyesus ha affermato che “l’affermazione che l’accordo cederà il potere a CHI è semplicemente falso. È una notizia falsa.”

I paesi decideranno

Lo ha chiarito i paesi stessi decideranno la formulazione e la portata di qualsiasi accordo globale su come affrontare la prossima pandemia, “e paesi da soli”.

Nessun paese cederà alcuna sovranità all’OMS”, ha sottolineato il direttore generale.

I notiziari hanno evidenziato diversi casi di fonti di notizie e commentatori online nelle ultime settimane, affermando falsamente che l’amministrazione Biden negli Stati Uniti stava negoziando un accordo per consentire all’OMS di “controllare” le leggi di emergenza in caso di un’altra pandemia, come COVID 19.

Trattative internazionali in corso

All’inizio di questo mese, gli Stati membri dell’OMS hanno iniziato negoziati su un progetto di accordo globale sulla prevenzione, la preparazione e la risposta alle pandemielavorando da una “bozza zero” concordata, progettata per proteggere paesi e comunità da future emergenze pandemiche.

L’Intergovernmental Negotiating Body (INB) che sta redigendo e negoziando l’auspicato accordo dell’OMS, dovrebbe riunirsi nuovamente all’inizio del mese prossimo, in vista di produrre una prima bozza.

Il co-presidente dell’INB, Precious Matsoso del Sud Africa, ha dichiarato alla riunione di marzo che la riunione è stata “una passo fondamentale per garantire che non si ripetano gli errori della risposta al COVID-19anche nella condivisione di vaccini salvavita, nella fornitura di informazioni e nello sviluppo delle capacità locali.”

Tedros ha detto giovedì che se un politico, un dirigente d’azienda “o chiunque fosse confuso su cosa sia e cosa non sia l’accordo sulla pandemia, saremmo più che felici di discuterne e spiegarlo.”

Chiave del laboratorio mobile dell’OMS per la risposta al virus Marburg in Tanzania

Affrontando la rapida risposta al primo focolaio di malattia da virus Marburg in Tanzania, Tedros ha affermato che i soccorritori nazionali addestrati congiuntamente dall’OMS e dai Centri statunitensi per il controllo delle malattie sono stati schierati nella regione colpita per svolgere ulteriori indagini e fornire assistenza.

Finora sono stati confermati otto casi, inclusi cinque decessi, ha detto ai giornalisti, mentre sono stati identificati più di 160 contatti.

“La Tanzania è stata in grado di confermare l’epidemia perché il i primi campioni sono stati testati in un laboratorio mobile che è stato istituito come risultato del lavoro sostenuto dall’OMS lo scorso anno per prepararsi a focolai di febbre emorragica virale, incluso Ebola e Marburg”, ha aggiunto il capo dell’OMS.

L’OMS ha offerto ulteriore sostegno al governo della Tanzania.

Focolaio in Guinea Equatoriale

Un mese fa, anche la Guinea Equatoriale ha segnalato un focolaio della malattia da virus Marburg e da allora sono stati segnalati altri otto casi confermati in laboratorio, portando il totale a nove casi confermati e 20 probabili.

“L’OMS ha inviato esperti nella Guinea Equatoriale per sostenere la risposta del governo e per rafforzare l’impegno della comunità”, ha continuato Tedros.

Marburg appartiene al stessa famiglia di virus dell’Ebolae provoca sintomi simili, trasmettendosi tra esseri umani allo stesso modo con un alto tasso di decessi.

“Anche se non ci sono vaccini o terapie approvati per Marburg L’OMS sta conducendo uno sforzo per valutare vaccini e terapie candidatinel contesto dell’epidemia”, ha concluso Tedros.

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