I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il rapporto faro delle Nazioni Unite esalta le partnership idriche vantaggiose per tutti per evitare la crisi globale

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Lanciato prima del Conferenza ONU 2023 sull’acqua, la nuova edizione del World Water Development Report delle Nazioni Unite si concentra sui temi gemelli dei partenariati e della cooperazione. Pubblicato dall’Organizzazione delle Nazioni Unite per l’educazione, la scienza e la cultura (UNESCO), la relazione evidenzia i modi collaborativi in ​​cui gli attori possono lavorare insieme per superare le sfide comuni.

“C’è un urgente bisogno di istituire forti meccanismi internazionali per evitare che la crisi idrica globale vada fuori controllo”, ha affermato il Direttore Generale dell’UNESCO Audrey Azoulay. “L’acqua è il nostro futuro comuneed è essenziale agire insieme per condividerlo equamente e gestirlo in modo sostenibile”.

Secondo il rapporto, a livello globale, due miliardi di persone non dispongono di acqua potabile sicura e 3,6 miliardi non hanno accesso a servizi igienici gestiti in modo sicuro.

La popolazione urbana globale che affronta la scarsità d’acqua lo è destinato a raddoppiare potenzialmente da 930 milioni nel 2016 a tra 1,7 e 2,4 miliardi di persone nel 2050.

La crescente incidenza di siccità estreme e prolungate sta anche stressando gli ecosistemi, con conseguenze disastrose sia per le specie vegetali che per quelle animali, afferma il rapporto.

La “crisi globale” incombe

Richard Connor, redattore capo del rapporto, ha detto ai giornalisti in una conferenza stampa presso la sede delle Nazioni Unite prima del lancio che “le incertezze stanno aumentando”.

Se non lo affrontiamo, ci sarà sicuramente una crisi globale”, ha affermato, indicando la crescente scarsità che riflette la ridotta disponibilità e l’aumento della domanda, dalla crescita urbana e industriale all’agricoltura, che da sola consuma il 70% dell’offerta mondiale.

Costruire partenariati e cooperazione sono fondamentali per la realizzazione diritti umani all’acqua e superare le sfide esistenti, ha affermato.

Spiegando il panorama di tali carenze, ha detto scarsità idrica economica è un grosso problema, dove i governi non riescono a fornire un accesso sicuro, come nel mezzo dell’Africa, dove scorre l’acqua. Nel frattempo, scarsità fisica è peggiore nelle aree desertiche, compresa l’India settentrionale e attraverso il Medio Oriente.

Rispondendo alle domande dei giornalisti su possibili “guerre per l’acqua” di fronte a una crisi globale, il signor Connor ha affermato che la risorsa naturale essenziale “tende a portare alla pace e alla cooperazione piuttosto che al conflitto”.

Rafforzare la cooperazione transfrontaliera è lo strumento principale per evitare conflitti e tensioni crescenti, ha affermato, osservando questo 153 paesi condividono quasi 900 fiumi, laghi e sistemi acquiferi, e più della metà ha firmato accordi.

UNEP/Lisa Murray – Un ragazzo raccoglie l’acqua da un bacino idrografico riabilitato nello stato del Nilo Bianco, nel sud del Sudan.

A monte ea valle

Descrivendo nel dettaglio le esperienze, sia positive che negative, degli sforzi dei partner per collaborare, il rapporto spiega in che modo l’accelerazione dei progressi nel raggiungimento dei risultati è correlata Agenda 2030 gli obiettivi dipendono dal rafforzamento di una cooperazione positiva e significativa tra acqua, servizi igienico-sanitari e comunità di sviluppo più ampie.

Innovazioni durante l’inizio del COVID 19 La pandemia ha visto la formazione di partenariati tra le autorità sanitarie e delle acque reflue, che insieme sono state in grado di monitorare la malattia e fornire dati critici in tempo reale, ha affermato.

Dagli abitanti delle città ai piccoli agricoltori, partenariati hanno prodotto risultati reciprocamente vantaggiosi. Investendo nelle comunità agricole a monte, gli agricoltori possono trarre vantaggio in modi che aiutano le città a valle che alimentano, ha affermato.

A secco

Gli Stati e le parti interessate possono cooperare in aree come controllo delle inondazioni e dell’inquinamento, condivisione dei dati e cofinanziamento. Dai sistemi di trattamento delle acque reflue alla protezione delle zone umide, gli sforzi contribuiscono a riduzione delle emissioni di gas serra dovrebbe “aprire la porta a un’ulteriore collaborazione e aumentare l’accesso ai fondi per l’acqua”, ha affermato.

“Comunque, il la comunità dell’acqua non attinge a quelle risorse”, ha affermato, esprimendo la speranza che il rapporto e la conferenza possano innescare discussioni produttive e risultati sul campo.

Johannes Cullmann, consulente scientifico speciale del presidente dell’Organizzazione meteorologica mondiale (OMM), ha detto “è una questione di investendo con saggezza”.

Mentre le risorse idriche e il modo in cui vengono gestite hanno un impatto su quasi tutti gli aspetti dello sviluppo sostenibile, inclusi i 17 SDGha affermato che gli attuali investimenti devono essere quadruplicati per soddisfare la stima annuale di $ 600 miliardi a $ 1 trilione necessaria per realizzare SDG 6su acqua e servizi igienico-sanitari.

La cooperazione è il cuore dello sviluppo sostenibile, e l’acqua è un connettore immensamente potente “, ha affermato. “Non dovremmo negoziare l’acqua; dovremmo deliberare su di esso.

L’acqua, dopo tutto, è un diritto umano, ha detto.

Bene comune, non merce

In effetti, l’acqua dovrebbe essere “gestita come un bene comune, non come una merce”, ha affermato martedì un gruppo di 18 esperti indipendenti delle Nazioni Unite e relatori speciali in una dichiarazione congiunta.

“Considerare l’acqua come una merce o un’opportunità di business lascerà indietro coloro che non possono accedere o permettersi i prezzi di mercato”, hanno dichiarato, aggiungendo che progressi sull’SDG 6 può avvenire in modo efficace solo se le comunità ei loro diritti umani sono al centro di discussioni.

“È tempo di fermare un approccio tecnocratico all’acqua e considerare le idee, le conoscenze e le soluzioni delle popolazioni indigene e delle comunità locali che comprendono gli ecosistemi acquatici locali per garantire la sostenibilità dell’agenda dell’acqua”, hanno affermato.

IL la mercificazione dell’acqua “far deragliare il raggiungimento degli SDGs e ostacolare gli sforzi per risolvere la crisi idrica globale”, hanno affermato gli esperti.

I relatori speciali sono nominati dalle Nazioni Unite Consiglio dei diritti umaninon fanno parte del personale delle Nazioni Unite e operano in modo indipendente.

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