I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Invertire la tendenza alla crisi idrica con impegni rivoluzionari, sollecitano i co-organizzatori della conferenza delle Nazioni Unite

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

Water is life, yet this vital natural resource is being depleted, polluted and mismanaged. Disruption to the hydrological cycle is also causing more water-related disasters. To tackle the challenges of this water crisis, the United Nations will convene from 22 to 24 March  March one of the most important water events in history at its Headquarters in New York. 

Riunendo governi, istituzioni, banche, imprese, organizzazioni non governative (ONG), giovani, donne, popolazioni indigene e molte altre parti interessate di tutto il mondo, il Conferenza ONU 2023 sull’acqua (dal 22 al 24 marzo) cercherà di trovare soluzioni rivoluzionarie alla multiforme crisi globale della “troppa acqua”, come tempeste e inondazioni; “troppo poca acqua”, come la siccità e la scarsità di acque sotterranee; e “acqua troppo sporca”, come l’acqua potabile inquinata.

Gli ambasciatori dei co-ospiti della Conferenza, Yoka Brandt, Rappresentante permanente del Regno dei Paesi Bassi presso le Nazioni Unite, e Jonibek Ismoil Hikmat, Rappresentante permanente della Repubblica del Tagikistan presso le Nazioni Unite, hanno parlato delle questioni in gioco e discusso di come il mondo può unirsi per azione dell’acqua.

Questa intervista è stata modificata per lunghezza e chiarezza.

Notizie ONU: Perché l’acqua è una questione così importante per il tuo paese e per il resto del mondo mondo?

Yoka Brandt: Per noi l’acqua è, è sempre stata e rimarrà sempre un tema prioritario. Il nostro paese, con il suo delta fluviale basso sul Mare del Nord e le piccole isole dei Caraibi, è stato letteralmente modellato dall’acqua. Negli ultimi secoli abbiamo acquisito molta esperienza nel trattare e vivere con l’acqua. E come altri, affrontiamo continuamente nuove sfide, come siccità e inondazioni, e le conseguenze dell’innalzamento del livello del mare sia in Europa che nei Caraibi.

Nonostante queste sfide, l’acqua può essere un fattore di aggregazione e connettore e, se gestita bene, anche un catalizzatore di equità, prosperità e sostenibilità. Più di 900 anni fa, il nostro paese ha riconosciuto la capacità dell’acqua di essere una piattaforma per unirci attraverso divisioni, interessi acquisiti e oltre i confini e le barriere che abbiamo creato. Ciò è stato istituzionalizzato attraverso il nostro modello di governance dell’acqua e la cooperazione con le autorità idriche regionali. La sicurezza idrica è stata saldamente radicata nelle nostre leggi, politiche e budget. E continuiamo a esplorare con altri nuove strade e approcci su come preparare e rivalutare l’acqua a beneficio di tutti e per il nostro pianeta.

Jonibek Hikmat: L’acqua è vicina al nostro cuore. Il Tagikistan è un paese montuoso benedetto da abbondanti risorse idriche. Da oltre due decenni sostiene attivamente questa nobile causa attraverso le sue iniziative legate all’acqua. Ad oggi, il nostro governo ha avviato otto risoluzioni dell’Assemblea generale delle Nazioni Unite relative all’acqua. Le nostre iniziative globali sull’acqua dolce, la cooperazione internazionale, l’acqua per la vita e ora l’acqua per lo sviluppo sostenibile hanno contribuito immensamente al progresso degli obiettivi legati all’acqua. In effetti, il partenariato e la cooperazione sono due grandi ricette per il nostro successo in questo viaggio, che ha portato sia i paesi a monte che quelli a valle come co-ospiti a guidare questa importante e ambiziosa conferenza.

Notizie ONU: Il mondo è sulla buona strada per raggiungere gli obiettivi relativi all’acqua concordati a livello internazionale entro il 2030?

Jonibek Hikmat: I progressi sul Obiettivo di sviluppo sostenibile (SDG) 6 e altri obiettivi sono in ritardo a causa dell’impatto del COVID 19 pandemia, crisi climatiche e conflitti. Dobbiamo lavorare fino a quattro volte più velocemente per metterci in pista per incontrarci SDG 6 – garantire la disponibilità e la gestione sostenibile dell’acqua e dei servizi igienico-sanitari per tutti entro il 2030. Il Conferenza sull’acqua è una buona opportunità per tutti noi di rivedere e valutare i progressi compiuti e le lacune e i vincoli che abbiamo dovuto affrontare nell’attuazione di questi obiettivi. È anche una buona opportunità per rafforzare la cooperazione e il partenariato per catalizzare e accelerare le azioni idriche.

© OMS/Rob Holden

Notizie ONU: Nella tua dichiarazione di visione per la Conferenza, hai descritto l’acqua come un “affare” per un mondo più sostenibile e inclusivo. Puoi spiegare i collegamenti tra l’acqua e il raggiungimento del Obiettivi di sviluppo sostenibile?

Yoka Brandt: Senza acqua non c’è vita. L’acqua è fondamentale per la nostra vita quotidiana e ha collegamenti diretti con la salute, il clima, lo sviluppo economico e così via. La scarsità d’acqua mina la sicurezza alimentare e sanitaria e ha un impatto negativo sul nostro approvvigionamento energetico e sui nostri obiettivi climatici. Troppa acqua costringe le nostre comunità ad affrontare tempeste, piogge e inondazioni. Inoltre, l’inquinamento e la mancanza di accesso all’acqua potabile e alle strutture igienico-sanitarie ostacolano gravemente le opportunità, soprattutto per le donne e le ragazze, e mettono a rischio la vita. Trovare soluzioni per l’acqua può quindi dare un contributo sostanziale al raggiungimento di tutti gli SDGs.

L’acqua collega tutte le gravi sfide del nostro tempo, dalla sicurezza alimentare ed energetica alla salute e al cambiamento climatico. Le inondazioni dello scorso anno, in Pakistan e Nigeria, o le enormi siccità e gli incendi boschivi nella foresta pluviale amazzonica e in Australia sono un promemoria del potere dell’acqua di capovolgere le vite e minacciare la nostra salute, la nostra sicurezza, il nostro cibo e il nostro ambiente di vita. La pandemia di COVID-19 ci ha anche ricordato che la mancanza di accesso all’acqua potabile e alle strutture igienico-sanitarie sta creando rischi e vulnerabilità senza precedenti, con donne e ragazze che non hanno l’opportunità di partecipare equamente alla società.

image770x420cropped 8 - INTERVISTA: invertire la tendenza alla crisi idrica con impegni rivoluzionari, esortare i co-ospiti della conferenza delle Nazioni Unite
OCHA/Trond Jensen

Notizie ONU: Quali sono le principali aspettative per la Conferenza?

Yoka Brandt: Abbiamo bisogno di un momento parigino per l’acqua. Un sole Segretario generale António Guterres recentemente affermato, dobbiamo agire con decisione prima che sia troppo tardi. E dobbiamo agire con impegni trasformativi. Questo è ciò che ci proponiamo di fare alla Water Conference perché abbiamo bisogno di più partenariati, più investimenti e più azione. Abbiamo bisogno di un’agenda d’azione per l’acqua piena di impegni coraggiosi per accelerare l’attuazione del Decennio dell’azione per l’acqua e del Agenda 2030.

Jonibek Hikmat: Una Conferenza di successo deve essere inclusiva sia in termini di processo che di risultati, senza lasciare indietro nessuno, con una forte partecipazione del Sud del mondo e di gruppi di parti interessate come donne, giovani e gruppi indigeni. Una conferenza di successo deve anche essere intersettoriale, mobilitando tutti gli altri settori per migliorare il modo in cui gestiscono e utilizzano le risorse idriche. Una conferenza di successo deve essere orientata all’azione. Il 24 marzo presenteremo a Programma d’azione per l’acqua, pieno di impegni trasformativi e rivoluzionari che possono veramente accelerare il progresso verso gli obiettivi legati all’acqua. Non abbiamo bisogno di una Conferenza con dichiarazioni audaci. Abbiamo bisogno di una conferenza con impegni audaci e l’audacia di mettere in pratica questi impegni. Servono impegni da parte dei Governi, della società civile e del settore privato di tutto il mondo.

image770x420cropped 9 - INTERVISTA: invertire la tendenza alla crisi idrica con impegni rivoluzionari, esortare i co-ospiti della conferenza delle Nazioni Unite
© UNICEF/Sebastian Rich

Notizie delle Nazioni Unite: Cosa è necessario per garantire a tutti un mondo sicuro dall’acqua?

Yoka Brandt: Il business as usual non è sufficiente per raggiungere gli SDG per l’acqua, gli obiettivi relativi all’acqua e la sicurezza idrica globale. Alla vigilia della conferenza, i governi, le Nazioni Unite, le organizzazioni della società civile, le imprese, gli investitori, le comunità locali, i giovani e tanti altri soggetti interessati si stanno unendo per fare la differenza avviando impegni per il Programma d’azione per l’acqua. In qualità di Stato membro delle Nazioni Unite, stiamo anche intensificando i nostri sforzi nazionali e internazionali. Ad esempio, abbiamo avviato la Global Commission on the Economics of Water che esaminerà nuove politiche, approcci e collaborazione che vanno oltre il tradizionale pensiero economico per cambiare radicalmente il modo in cui comprendiamo, valutiamo e gestiamo l’acqua come bene comune. Investiremo anche in dati migliori per migliorare le nostre risposte ai disastri legati all’acqua, aumenteremo l’accesso all’acqua e ai servizi igienico-sanitari per raggiungere coloro che sono rimasti indietro e investiremo di più in soluzioni per affrontare il cambiamento climatico, la fame e la perdita di biodiversità.

Jonibek Hikmat: Abbiamo avviato entrambi i decenni internazionali “Acqua per la vita”, 2002-2015 e “Acqua per lo sviluppo sostenibile”, 2018-2028. Abbiamo anche lanciato il Dushanbe Water Process – conferenze internazionali biennali sull’acqua. La seconda conferenza di questo tipo tenutasi nel nostro Paese nel giugno 2022 ha adottato la Dichiarazione di Dushanbe, che include messaggi importanti per unire gli sforzi globali, assumere nuovi impegni e intensificare e accelerare le azioni e le partnership per raggiungere gli obiettivi del Decennio dell’azione sull’acqua.

image770x420cropped 10 - INTERVISTA: invertire la tendenza alla crisi idrica con impegni rivoluzionari, sollecitare i co-conduttori della conferenza delle Nazioni Unite
OMM

Notizie ONU: Qual è il ruolo dei giovani nell’affrontare le sfide legate all’acqua?

Yoka Brandt: La Water Conference offre un’opportunità unica per unire il mondo per l’acqua. Il nostro obiettivo è riunire tutti e far sentire tutte le voci diverse. I giovani giocano un ruolo molto importante in questo. Le loro voci, idee e soluzioni sono cruciali per risolvere le odierne sfide legate all’acqua. I co-conduttori sono pienamente impegnati a includere i giovani nell’intero processo: dalla preparazione al follow-up.

Notizie ONU: Con le Nazioni Unite Vertice SDG in vista di settembre 2023 e del Vertice del futuro nel 2024, quali sono i prossimi passi per far avanzare l’agenda globale sull’acqua dopo la Conferenza sull’acqua?

Jonibek Hikmat: L’agenda d’azione per l’acqua è un mezzo per raggiungere un fine, non un fine in sé. Vogliamo utilizzare il più possibile le strutture esistenti, sia in termini di attuazione che di monitoraggio e rendicontazione. Pertanto, il follow-up di questi impegni dovrebbe essere integrato nelle strutture esistenti, come il Vertice SDG a settembre e il vertice del futuro nel 2024.

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