I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Afghanistan: il Consiglio di sicurezza condanna il divieto dei talebani alle donne di lavorare per le Nazioni Unite

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La risoluzione approvata all’unanimità dal corpo di 15 membri a New York, chiede il “partecipazione piena, paritaria, significativa e sicura delle donne e delle ragazze in Afghanistan”e sollecita tutti i Paesi e le organizzazioni che hanno influenza sui governanti fondamentalisti del Paese, “a promuovere un’urgente inversione” delle politiche che hanno di fatto cancellato le donne dalla vita pubblica.

Dall’acquisizione del potere da parte dei talebani nel luglio 2021, quando le sue forze hanno rovesciato il governo democraticamente eletto, ha revocato un’ampia gamma di diritti umani delle donne e delle ragazze, tra cui il divieto di frequentare la scuola superiore e l’università, restrizioni alla circolazione e al lavoro e a dicembre, un decreto che vieta alle donne cittadine di lavorare dalla maggior parte delle ONG.

All’inizio di questo mese i talebani hanno esteso il divieto alle donne che lavorano per le Nazioni Unite.

Le ragazze afgane arrivano in Ruanda per continuare la loro istruzione.

Le ragazze afgane arrivano in Ruanda per continuare la loro istruzione.

L’Onu lo ha sottolineato “condanna inequivocabile” della mossa all’inizio di aprile, osservando che contravviene al diritto internazionale, incluso il Carta delle Nazioni Unite. A tutto il personale delle Nazioni Unite è stato detto di non presentarsi all’ufficio, ad eccezione di alcuni compiti critici, mentre viene effettuata una revisione operativa, che si concluderà il 5 maggio.

UN record di 28,3 milioni di persone in Afghanistan hanno bisogno di assistenza quest’anno, rendendo l’Afghanistan la più grande operazione di aiuto al mondo, con le Nazioni Unite che chiedono 4,6 miliardi di dollari per finanziare interamente i soccorsi di quest’anno. Il coordinatore umanitario delle Nazioni Unite ha avvertito questo mese che l’Afghanistan è anche l’operazione meno ben finanziata al mondo, con meno del cinque per cento dei fondi promessi finora.

“Profonda preoccupazione”

IL Consiglio di Sicurezza risoluzione esprime la “profonda preoccupazione” degli ambasciatori per il divieto alle donne di lavorare alle Nazioni Unite, affermando che – insieme alle altre erosioni dei diritti fondamentali – “sarà avere un impatto negativo e grave” sulle operazioni di aiuto delle Nazioni Unite in tutto il paese“compresa la fornitura di assistenza salvavita e servizi di base ai più vulnerabili”.

Il Consiglio di sicurezza si riunisce sulla situazione in Afghanistan

Il Consiglio di sicurezza si riunisce sulla situazione in Afghanistan

Sottolinea che la Missione di assistenza delle Nazioni Unite nel Paese, UNAMA, non sarà inoltre in grado di attuare il suo mandato umanitario fino alla fine del divieto. La delibera sottolinea che il divieto “è senza precedenti nella storia delle Nazioni Unite.”

Condizioni economiche e umanitarie ‘disperate’

La risoluzione sottolinea inoltre l’urgente necessità di continuare ad affrontare la “deplorevole situazione economica e umanitaria” dell’Afghanistan e aiutare il paese a ripristinare l’autosufficienza, riconoscendo l’importanza di consentire alla Banca centrale di utilizzare i beni che sono attualmente congelati al di fuori del paese, “a beneficio del popolo afghano.”

Il Consiglio ha sostenuto il proseguimento dei lavori dell’UNAMA ribadendo il suo “pieno sostegno”e ha invitato tutti coloro che hanno interesse in Afghanistan, comprese le autorità talebane, “a garantire la sicurezza, la protezione e la libertà di movimento delle Nazioni Unite e del personale associato in tutto il paese”.



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