I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

4.6 C
Rome
domenica, Aprile 6, 2025
- Pubblicità -
notiziediritti umaniL'esperto delle Nazioni Unite esorta il Giappone a "aumentare la pressione" sulla...

L’esperto delle Nazioni Unite esorta il Giappone a “aumentare la pressione” sulla giunta birmana – europeantimes.news

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

“La comunità internazionale la risposta alla crisi in Myanmar sta fallendoe quel fallimento ha contribuito a una letale spirale discendente che sta devastando la vita di milioni di persone”, Tom Andrews, Relatore speciale sulla situazione dei diritti umani in Myanmarha dichiarato al termine di una visita ufficiale di 10 giorni in Giappone.

Riferendosi al peggioramento della situazione nel Paese, ha affermato il generale senior Min Aung Hlaing, che ha guidato la giunta sin dal Colpo di stato del febbraio 2021aveva risposto alla diffusa opposizione al loro governo con “barbarie e oppressione” contro il popolo del Myanmar.

“I segni distintivi della giunta”

Detenzioni arbitrarie, torture e attacchi sistematici ai villaggi sono diventati i tratti distintivi della giunta”, ha detto disse. “I militari attaccano ripetutamente le popolazioni civili in tutto il paese e ce l’hanno fatta letteralmente guerra al popolo birmano.”

La leadership del Giappone sarà “vitale” nel ricalibrare una risposta internazionale fallimentare alla crisi, ha affermato, invitando Tokyo a lavorare con alleati regionali e globali per indebolire la capacità della giunta militare del Myanmar di attaccare i suoi cittadini.

‘Questa è un ‘emergenza’

Il relatore speciale ha anche lanciato allarmi su un imminente disastro umanitario nei campi profughi Rohingya in Bangladesh. Senza finanziamenti aggiuntivi immediati, nelle prossime settimane verrà presa la decisione di tagliare le razioni alimentari di un ulteriore 20%, riducendo le razioni alimentari giornaliere a 27 centesimi a persona. Anche i tagli lo farebbero potenzialmente eliminare le razioni di cibo completamente per centinaia di migliaia.

Questa è un ‘emergenza”, ha avvertito, aggiungendo di aver visitato il Giappone sulla base della sua convinzione che Tokyo abbia un ruolo “essenziale” da svolgere nella risoluzione della crisi. “Ulteriori tagli lasceranno il RohingyaGià vittime di attacchi genocidi in Birmania, a rischio di fame e guidare migliaia di persone su barche e pericolose rotte terrestri nella più totale disperazione.

Imporre sanzioni

In quanto tale, ha invitato il governo del Giappone e tutti gli Stati membri a farlo immediatamente aumentare i contributi umanitari, anche reindirizzando i fondi dai programmi di sviluppo in Myanmar. Ha anche esortato il Giappone a farlo imporre sanzioni economiche mirate sull’esercito birmano e sulle sue principali fonti di finanziamento, proprio come sta facendo in risposta alla crisi in Ucraina.

“Le sanzioni economiche che privano la giunta delle risorse necessarie per far funzionare la sua macchina bellica lo farebbero indebolire la capacità della giunta di attaccare il suo popolo”, ha detto il relatore speciale.

Rinuncia alle elezioni ‘fraudolente’

Inoltre, ha esortato il Giappone a farlo terminare un programma di formazione del Ministero della Difesa per il personale militare del Myanmar, facendo riferimento a rapporti credibili che collegano ex tirocinanti a unità militari che hanno commesso atrocità contro i civili.

Ha anche invitato il governo del Giappone in modo chiaro e coerente rinunciare al piano della giunta di organizzare elezioni nazionali fraudolentes come mezzo per legittimarsi.

“Non è possibile tenere una vera elezione quando i leader dell’opposizione vengono arrestati, detenuti, torturati e giustiziati, quando è fondamentale i partiti politici sono stati scioltiquando è illegale criticare la giuntae quando i giornalisti vengono incarcerati per aver svolto il proprio lavoro”, ha affermato.

L’imminente vertice del Gruppo dei Sette (G7) delle principali economie a Hiroshima rappresenta un’opportunità per il Giappone di farlo fare luce sulla situazione in Myanmar davanti al mondo, ha detto, esortando il Primo Ministro a garantire che la crisi sia in cima all’ordine del giorno e che emergano un messaggio e un’azione forti e unificati.

Unsplash/Harish Shivaraman

La pagoda di Sule nel centro di Yangon, Myanmar.

Relatori Speciali

I relatori speciali e altri esperti di diritti sono nominati dalle Nazioni Unite Consiglio dei diritti umanisono incaricati di monitorare e riferire su questioni tematiche o situazioni nazionali, non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono uno stipendio per il loro lavoro.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.