I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’esperto di diritti accoglie con favore il rifiuto del Vaticano della “Dottrina della scoperta”

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José Francisco Cali Tzay, Relatore speciale delle Nazioni Unite sui diritti dei popoli indigeniha espresso la speranza che i governi seguano l’esempio della Santa Sede, osservando che il suo impatto si fa ancora sentire oggi.

‘Ferita aperta’

“La dottrina della scoperta è ancora una ferita aperta per molti popoli indigeni in tutto il mondo”, ha affermato disse. “Deve essere affrontato come parte di un processo di riconciliazione tra Popoli Indigeni e Stati coloniali”.

La dottrina papale è stata utilizzata per rivendicare territori indigeni nelle Americhe, in Africa e in altre parti del mondo.

Il Sig. Calí Tzay ha elogiato il riconoscimento da parte del Vaticano degli effetti dannosi della colonizzazione, compreso il dolore sofferto dalle popolazioni indigene. Ha accolto l’appello di Papa Francesco ad abbandonare la mentalità colonizzatrice e promuovere il rispetto reciproco e il dialogo.

‘Passo importante’

“La Santa Sede ha preso un passo importante verso la riconciliazione e la guarigione con le popolazioni indigene rifiutando tutti i concetti che non riconoscono i loro diritti umani intrinseci”, ha affermato.

“La dottrina è stata riconosciuta come un diritto unilaterale delle potenze coloniali europee di rivendicare sovranità e diritti superiori sulle terre e le risorse dei popoli indigeni, sulla base della loro presunta mancanza di civiltà e religione”.

Ha aggiunto che continua ad avere un impatto negativo sui diritti degli indigeni in alcuni paesi.

Strumento di privazione

Ha detto che la Dottrina della Scoperta fornisce una base legale privare unilateralmente le popolazioni indigene dei loro diritti al titolo e alla proprietà delle loro terre e territori tradizionali da Stati che continuano a utilizzare questa teoria giuridica come parte del loro diritto, legislazione e giurisprudenza nazionale, in particolare in relazione alle controversie sulla terra.

L’esperto delle Nazioni Unite ha osservato che questa era tra le cause profonde del trauma intergenerazionale subito dalle popolazioni indigene, come attualmente si manifesta in alti tassi di suicidio tra i giovani, sovrarappresentazione nel sistema di giustizia penale, violenza sproporzionata contro donne e ragazze e discriminazione razziale.

Rivedi e ripudia

Ha esortato tutti gli Stati che ancora sostengono la “Dottrina della scoperta” a seguire l’esempio del Vaticano ripudiando formalmente il decreto e rivedere tutta la giurisprudenza e la legislazione che si basa su di esso.

Relatori speciali come Cali Tzay e altri ONU Consiglio dei diritti umani-esperti indipendenti nominati, sono incaricati di monitorare e riferire su specifiche questioni tematiche o situazioni nazionali, nell’ambito delle procedure speciali del Consiglio.

Non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono alcun compenso per il loro lavoro.



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