I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

7.2 C
Rome
domenica, Aprile 6, 2025
- Pubblicità -
NewsAllerta UNICEF sui livelli "spaventosi" di violenza sessuale nell'est della Repubblica Democratica...

Allerta UNICEF sui livelli “spaventosi” di violenza sessuale nell’est della Repubblica Democratica del Congo

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

Le denunce di violenza di genere (GBV) contro ragazze e donne sono aumentate del 37% durante i primi tre mesi dell’anno, rispetto allo stesso periodo di un anno fa, secondo il gruppo di coordinamento GBV per il Nord Kivu.

Più di 38.000 casi di GBV sono stati segnalati per tutto il 2022 solo nel Nord Kivu. Nella maggior parte dei casi, i sopravvissuti hanno riferito di essere stati attaccato da uomini armati e sfollati dentro e intorno ai campi.

Attaccati dove dovrebbero essere al sicuro

“Bambini e donne profondamente vulnerabili, cercando rifugio nei campi si stanno invece ritrovando affrontare più abusi e dolore,” disse UNICEFRappresentante in RDC, Grant Leaity.

“L’ondata di violenze sessuali contro i bambini è terrificante, con segnalazioni di casi di sfruttamento sessuale di bambini di appena tre anni. Questo campanello d’allarme dovrebbe scioccare, ammalare e spingerci tutti all’azione.”

Dall’inizio di marzo 2022, oltre 1,16 milioni di persone sono state sfollate a causa degli scontri tra le parti in conflitto nel Nord Kivu.

Quasi il 60 per cento degli sfollati vive siti sovraffollati e rifugi collettivi appena fuori Goma, capoluogo di provincia, dove i rischi di violenza sessuale sono altissimi.

Sfruttamento in centinaia di siti

L’UNICEF è anche consapevole degli altissimi livelli di sfruttamento sessuale dei bambini a più di 1.000 siti dentro e intorno ai campi profughi.

L’impatto sulla salute fisica e mentale delle ragazze e delle donne è incommensurabile e duraturo, ha affermato l’agenzia. Circa uno su quattro sopravvissuto alla violenza sessuale hanno bisogno di un supporto medico e psicologico specializzatosecondo il gruppo di coordinamento GBV.

Le forze di pace delle Nazioni Unite ferite nella RDC dal Marocco venivano trasportate per essere curate dopo essere state attaccate a Kiwanja, Rutshuru, nel nord Kivu, dal gruppo armato M23.

UNICEF e partner aumentano il sostegno

L’UNICEF ha intensificato le sue attività per prevenire e rispondere, ha affermato l’agenzia, fornendo servizi medici e psicosociali essenziali alle ragazze e alle donne colpite nei quattro campi profughi più grandi vicino a Goma.

In collaborazione con la Divisione Provinciale per gli Affari Sociali e in partenariato con Guarisci l’Africal’agenzia ha anche istituito spazi sicuri per ragazze e donne all’interno dei campi profughi, dove psicologi, assistenti sociali professionisti e assistenti parasociali qualificati della comunità identificano e si prendono cura di bambini e donne bisognosi, indirizzandoli a servizi aggiuntivi secondo necessità.

Per proteggere le ragazze e le donne, l’UNICEF chiede urgentemente un significativo potenziamento dei servizi per prevenire e rispondere alla violenza sessuale dentro e intorno ai campi profughi; l’arresto dello sfruttamento sessuale su larga scala di ragazze e donne; e lo smantellamento dei siti individuati all’interno e intorno ai campi dove avviene lo sfruttamento sessuale.

L’UNICEF fa anche appello ai donatori affinché possano essere forniti più aiuti diretti a coloro che sono bloccati nei campi profughi.

“Chiediamo al governo, alle autorità locali, ai partner e ai donatori di intraprendere tutte le azioni necessarie per porre immediatamente fine a questa situazione, chiudere siti noti di sfruttamento sessuale e proteggere le donne e le ragazze che ne sono già state vittime di sfollamento”, ha aggiunto Leaity.

© UNICEF/Arlette Bashizi

Le Nazioni Unite continuano a fornire aiuti umanitari alle persone sfollate a causa degli scontri armati nella provincia del Nord Kivu, nella parte orientale della RDC.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.