I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Comprendendo come si verificano le mutazioni, i ricercatori possono comprendere meglio e sviluppare terapie per combattere le infezioni resistenti – ScienceDaily

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I batteri si adattano naturalmente a vari stimoli ambientali e mentre mutano, questi cambiamenti possono renderli resistenti ai farmaci che ne ucciderebbero o rallenterebbero la crescita.

In un recente articolo pubblicato su Genetica PLoS, Il microbiologo dell’UCF College of Medicine Dr. Salvador Almagro-Moreno scopre le origini evolutive della resistenza antimicrobica (AMR) nei batteri. I suoi studi sul batterio che causa il colera, Vibrio cholerae, fornire informazioni per decifrare quali condizioni devono verificarsi affinché gli agenti infettivi diventino resistenti.

“Il modo in cui l’AMR si verifica nelle popolazioni batteriche e i percorsi che portano a questi nuovi tratti sono ancora poco conosciuti”, ha affermato. “Ciò rappresenta una grave minaccia per la salute pubblica poiché la resistenza antimicrobica è in aumento”.

Il dottor Almagro-Moreno ha studiato le varianti genetiche di una proteina presente nelle membrane batteriche chiamata OmpU. Utilizzando approcci computazionali e molecolari, il suo team ha scoperto che diverse mutazioni OmpU nei batteri del colera hanno portato alla resistenza a numerosi agenti antimicrobici. Questa resistenza includeva peptidi antimicrobici che agiscono come difese nell’intestino umano. I ricercatori hanno scoperto che altre varianti di OmpU non fornivano queste proprietà, rendendo la proteina un sistema ideale per decifrare i processi specifici che si verificano per rendere alcuni batteri resistenti agli antimicrobici.

Confrontando varianti resistenti e sensibili agli antibiotici, i ricercatori sono stati in grado di identificare parti specifiche di OmpU associate all’emergere della resistenza agli antibiotici. Hanno anche scoperto che il materiale genetico che codifica queste varianti, insieme ai tratti associati, può essere trasmesso tra le cellule batteriche, aumentando il rischio di diffusione dell’AMR nelle popolazioni sotto pressione antibiotica.

Comprendendo come si verificano le mutazioni, i ricercatori possono comprendere meglio e sviluppare terapie per combattere le infezioni resistenti. Il dottor Almagro-Moreno sta anche esaminando fattori ambientali come l’inquinamento e il riscaldamento degli oceani, come possibili cause di batteri resistenti. “Stiamo studiando la diversità genetica delle popolazioni ambientali, compresi gli isolati costieri della Florida, per sviluppare un nuovo approccio per capire come si evolve la resistenza antimicrobica”, ha spiegato.

Comprendere i batteri che causano il colera, una malattia diarroica acuta legata all’acqua e agli alimenti infetti, ha implicazioni globali. La malattia colpisce fino a 4 milioni di persone in tutto il mondo e casi gravi possono causare la morte in poche ore.



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