I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I flussi turbolenti assumono una svolta sorprendente in un esperimento ispirato al nucleo della Terra — ScienceDaily

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Un team di fisici ha scoperto un nuovo ruolo per un tipo specifico di turbolenza, una scoperta che fa luce sui flussi di fluidi che vanno dal nucleo liquido della Terra all’acqua bollente.

La ricerca, che appare sulla rivista Atti dell’Accademia Nazionale delle Scienzecentrato sulla convezione turbolenta – il movimento del fluido quando viene riscaldato dal basso.

“I nostri esperimenti rivelano movimenti intricati tra un corpo in movimento libero e flussi termici convettivi”, afferma Jun Zhang, professore di matematica e fisica alla New York University e alla NYU Shanghai, autore senior del documento.

Lo studio, che ha coinvolto anche Kaizhe Wang, un ricercatore del Dipartimento di Fisica della New York University, si è concentrato in particolare sulla convezione di Rayleigh-Bénard, un tipo di convezione guidata dalle differenze di temperatura.

Nei loro esperimenti, condotti presso il Joint Research Institute della NYU Shanghai, gli autori dell’articolo hanno utilizzato un contenitore cilindrico riempito d’acqua, poi l’hanno riscaldato dal fondo, creando flussi convettivi. I flussi turbolenti risultanti hanno interagito con un solido sospeso (un pannello rettangolare) che si muoveva liberamente all’interno del contenitore, un ambiente che ha permesso ai ricercatori di studiare meglio come i flussi turbolenti interagiscono con le strutture solide all’interno.

“Sorprendentemente, il sistema diventa in qualche modo ben educato”, osserva Zhang. “Abbiamo osservato una rotazione regolare dei flussi e del solido libero”.

I loro risultati hanno mostrato che i flussi turbolenti alimentati dalla convezione, insieme al solido, possono muoversi in due direzioni – una in senso orario e l’altra in senso antiorario – con la velocità co-rotazionale che aumenta con l’intensità della convezione. Inoltre, la loro rotazione a volte può cambiare direzione, a causa della turbolenza.

“La ricerca, ispirata dalla rotazione del nucleo interno della Terra mentre interagisce con il nucleo liquido convettivo, cattura l’interazione tra un flusso turbolento e un corpo che si muove liberamente all’interno del flusso”, spiega Zhang. “I risultati confermano che la turbolenza può essere domata interagendo con i solidi. Ci ricorda anche che il potere della convezione termica potrebbe svolgere ruoli più importanti all’interno del nostro pianeta Terra”.



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