I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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La schiavitù ha lasciato un’eredità profonda e duratura nel paese, affermano gli esperti delle Nazioni Unite – europeantimes.news

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Durante la visita il Il meccanismo ha visitato Washington DC, Atlanta, Los Angeles, Chicago, Minneapolis e New York City affermando in un comunicato stampa di essere stato lieto di apprendere varie iniziative promettenti che le autorità hanno sviluppato per combattere la discriminazione razziale che colpisce le persone di origine africana.

Sollecitare responsabilità e sostegno

Membri dell’ONU Consiglio dei diritti umani-la delegazione nominata ha detto che “sentiva l’urgenza e la responsabilità morale di fare eco al dolore straziante delle vittime” e le loro clamorose richieste di responsabilità e supporto

“Abbiamo visto alcune iniziative promettenti centrando le voci delle vittime e dei sopravvissutinonché iniziative delle forze dell’ordine che potrebbero essere replicate in tutti gli Stati Uniti.

Ben vengano le ‘iniziative di riparazione’

“Accogliamo con favore le misure riparatrici finora adottate, compresi gli ordini esecutivi firmati nel 2021 e nel 2022, nonché singole iniziative di riparazione a titolo di risarcimento civile per i danni”, ha affermato Tracie Keesee, un membro esperto del Meccanismo.

“Ma crediamo fermamente che sia necessaria un’azione più decisa, anche da parte delle autorità federali per portare a forti misure di responsabilità per violazioni passate e future”.

“Ciò include il potenziamento dei meccanismi di supervisione con potere irresistibile”, fornendo risorse sufficienti e una riparazione “robusta e olistica”, insieme al sostegno e alla riabilitazione delle vittime, tra cui “accesso alla giustizia e alla salute, compresi i servizi di salute mentale.”

L’eredità del razzismo strutturale

La schiavitù ha lasciato un’eredità profonda e duratura nel paese, che può essere percepita attraverso il trauma generazionale, hanno osservato gli esperti indipendenti.

La discriminazione razziale permea tutti i contatti con le forze dell’ordine, dal primo contatto – spesso durante i primi anni scolastici – attraverso la profilazione razziale, l’arresto, la detenzione, la condanna e la privazione dei diritti civili in alcuni stati degli Stati Uniti, ha detto.

“In ciascuno di questi aspetti, i dati disponibili indicano un chiaro impatto sproporzionato sulle persone di origine africana”.

Transizione verso una risposta incentrata sui diritti umani

Gli esperti hanno affermato che dovrebbe essere una “priorità imperativa” affrontare e disimballare il problema della povertà in quanto colpisce le persone di origine africana, passando da una risposta di giustizia penale a una risposta incentrata sui diritti umani a povertà, senzatetto, abuso di sostanze e problemi mentali malattia.

“Pur riconoscendo che la maggior parte di questi sforzi dovrebbe avvenire a livello statale e locale, chiediamo al governo federale e al Congresso di continuare a dimostrare leadership, in particolare assegnazione di finanziamenti federali a iniziative politiche a livello statale, adozione di standard nazionali sull’uso della forza e svolgimento di indagini penali federali su casi di uso eccessivo della forza dalle forze dell’ordine”, ha detto Juan Méndez, un altro degli esperti del Meccanismo.

Il Meccanismo ha condiviso i suoi risultati preliminari con la Casa Bianca e redigerà un rapporto completo che sarà pubblicato nei prossimi mesi e presentato al Consiglio dei diritti umani nella sua prossima sessione completa.

Esperti indipendenti in materia di diritti umani sono incaricati di monitorare e riferire su specifiche questioni tematiche o situazioni nazionali. Non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono uno stipendio per il loro lavoro.

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