I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le vittorie inaspettate sia negli umani che nelle scimmie aumentano l’assunzione di rischi — ScienceDaily

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In che modo gli esseri umani prendono decisioni quando i risultati sono incerti? Un modo possibile sarebbe quello di calcolare il valore atteso di ciascuna opzione moltiplicando ogni possibile importo del risultato per la sua probabilità e quindi scegliendo l’opzione con il valore atteso più alto. Mentre questa strategia massimizzerebbe il guadagno in aspettativa, questo non è ciò che le persone tendono a fare. In particolare, le persone sembrano essere irrazionalmente influenzate dai risultati passati delle loro decisioni quando fanno scelte successive.

I ricercatori dell’Università di Tsukuba hanno sviluppato e convalidato un modello (“teoria del prospetto dinamico”) che integra il modello più popolare nell’economia comportamentale per descrivere il processo decisionale in condizioni di incertezza: la teoria del prospetto e un modello consolidato di apprendimento dalle neuroscienze — Teoria dell’apprendimento per rinforzo. Questo modello descriveva in modo più accurato le decisioni che le persone e le scimmie prendevano mentre affrontavano il rischio rispetto alla teoria del prospetto o alla sola teoria dell’apprendimento per rinforzo.

Nello specifico, i ricercatori hanno chiesto a 70 persone di scegliere ripetutamente tra due lotterie in cui avrebbero potuto ottenere qualche ricompensa con una certa probabilità. Le lotterie variavano in base all’entità della ricompensa, alla probabilità di riceverla e all’entità del rischio coinvolto. I risultati hanno mostrato che subito dopo aver sperimentato un risultato superiore al valore atteso dell’opzione selezionata, i partecipanti si sono comportati come se la probabilità di vincere alla lotteria successiva aumentasse. L’autore senior dello studio, il professore assistente Hiroshi Yamada, afferma “Questo comportamento è sorprendente perché le probabilità di vincita erano chiaramente descritte ai partecipanti (i partecipanti non dovevano impararle dall’esperienza) e queste probabilità erano anche completamente indipendenti dai risultati precedenti.” Utilizzando il loro modello di teoria del prospetto dinamico, i ricercatori sono stati in grado di determinare che il cambiamento nel comportamento è guidato da un cambiamento nella percezione delle probabilità piuttosto che da un cambiamento nella valutazione delle ricompense.

Yamada dice anche: “Tale apprendimento da eventi inaspettati è alla base della teoria dell’apprendimento per rinforzo ed è un algoritmo ben noto che si verifica quando le persone hanno bisogno di apprendere le ricompense dall’esperienza. È interessante che si verifichi anche se l’apprendimento non è necessario”.

In esperimenti simili con scimmie macaco, i cui cervelli somigliano molto a quelli umani, sono stati osservati essenzialmente gli stessi risultati. I ricercatori hanno commentato che la somiglianza nel comportamento umano e scimmia era notevole in questo studio.

Sulla base dei risultati di questa ricerca, si prevede che l’indagine sul cervello delle scimmie porterà a una comprensione dei meccanismi cerebrali coinvolti nella percezione delle ricompense e delle probabilità che tutti noi usiamo quando prendiamo decisioni rischiose, così come la gioia ci sentiamo quando ci riusciamo.

Questo studio è stato supportato da JSPS KAKENHI Grant Numbers JP:15H05374 e 21H02797, Takeda Science Foundation, Council for Addiction Behavior Studies, Narishige Neuroscience Research Foundation, Moonshot R&D JPMJMS2294 (HY) e ARC DP190100489 (AT).



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