I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Proteggere i civili in tempi di crisi

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Nel 2022, le Nazioni Unite hanno registrato un aumento del 53% nel numero di civili uccisi attraverso 12 conflitti armati, da Sudan A Ucraina.

Ecco cinque motivi per cui è imperativo rafforzare la protezione dei civili.

1. Ridurre al minimo i danni civili

I conflitti armati provocano morti civili, feriti e ferite psicologiche. Nel 2022, quasi il 94% delle vittime di armi esplosive utilizzate nelle aree popolate erano civili in 17 paesi e territori colpiti da conflitti.

I conflitti portano alla distruzione di case, scuole, strutture sanitarie, impianti idrici e altre infrastrutture essenziali. Quando le infrastrutture critiche vengono distrutte o danneggiate, ciò interrompe i servizi essenziali come l’acqua, l’elettricità e l’assistenza sanitaria, causando ancora più sofferenze. Le popolazioni fuggono, impossibilitate a tornare a casa per anni.

2. Prevenire e affrontare la fame e la carestia

I conflitti e l’insicurezza sono stati i fattori più significativi degli alti livelli di insicurezza alimentare acuta per circa 117 milioni di persone in 19 paesi e territori nel 2022.

I raccolti furono distrutti, il bestiame rubato, la terra depredata, le strade bloccate e gli agricoltori cacciati dai loro campi. I mezzi di sussistenza sono stati persi mentre i prezzi del cibo sono aumentati notevolmente.

Ahmed Mohammed, un anno, viene sottoposto a un controllo della malnutrizione presso un programma ambulatoriale di alimentazione terapeutica supportato da partner umanitari nello stato di Jubaland, in Somalia, un paese in cui si stima che 1,8 milioni di bambini sotto i cinque anni saranno gravemente...

© OCHA/Adedeji Ademigbuji

Ahmed Mohammed, un anno, viene sottoposto a un controllo della malnutrizione presso un programma ambulatoriale di alimentazione terapeutica supportato da partner umanitari nello stato di Jubaland, in Somalia, un paese in cui si stima che 1,8 milioni di bambini sotto i cinque anni soffriranno di malnutrizione acuta fino a dicembre 2023.

3. Proteggere i gruppi vulnerabili

Le donne, i bambini e le persone con disabilità sono colpite dai conflitti in modi diversi e garantire la loro protezione è fondamentale.

Nel 2022, le donne e le ragazze rappresentavano almeno il 95% delle vittime di violenza sessuale documentata. I bambini venivano rapiti, reclutati e usati nelle ostilità e privati ​​dell’istruzione. Le persone con disabilità sono rimaste intrappolate nelle ostilità e impossibilitate ad accedere a cibo, acqua, assistenza sanitaria o assistenza umanitaria.

Una ragazza aiuta sua sorella a tornare a casa da scuola a Idlib, in Siria.

© UNOCHA/Ali Haji Suleiman

Una ragazza aiuta sua sorella a tornare a casa da scuola a Idlib, in Siria.

4. Garantire un accesso sicuro per gli operatori umanitari

Gli operatori umanitari hanno dovuto affrontare molte sfide sovrapposte nei loro sforzi per raggiungere le popolazioni più bisognose.

Ostilità, ordigni esplosivi, impedimenti burocratici, sanzioni statali e misure antiterrorismo hanno rallentato o bloccato le attività umanitarie, lasciando le persone prive degli elementi essenziali di cui avevano bisogno.

Inoltre, affrontano attacchi contro di loro. I rapporti mostrano che gli operatori umanitari sono stati uccisi o feriti e hanno affrontato altre minacce, tra cui saccheggi e rapimenti. Anche la cattiva informazione e la disinformazione hanno minato la fiducia e creato rischi per la sicurezza degli operatori umanitari.

USG Griffiths visita il Sudan – 3 maggio 2023

5. Prevenire lo spostamento forzato e trovare soluzioni durevoli

L’anno scorso, il numero di persone sfollate con la forza a causa di conflitti, violenze, violazioni dei diritti umani e persecuzioni ha superato l’allarmante cifra di 100 milioni.

Anche dopo essere fuggite dalla violenza, le persone non erano ancora al sicuro. Hanno affrontato più violenza, pericoli esplosivi e accesso limitato ai servizi essenziali. Gli sfollati hanno incontrato maggiori difficoltà nell’accedere al cibo, una difficoltà che è aumentata con il numero di volte in cui sono stati sfollati.

Cosa bisogna fare?

OCHA afferma che le misure di protezione devono essere migliorate e ha sottolineato la necessità che tutti gli Stati e le parti in conflitto incorporino il diritto umanitario internazionale nella loro legislazione, nei manuali militari e nella formazione.

Devono inoltre adottare protezioni specifiche per le persone vulnerabili, come i bambini e le persone con disabilità, e dovrebbero aderire alla nuova Dichiarazione politica sulle armi esplosive nelle aree popolate.

Invitando gli Stati a garantire un accesso umanitario senza ostacoli e la protezione di tutti gli operatori umanitari e le forniture, l’OCHA ha affermato che dovrebbero anche garantire che le loro sanzioni e misure antiterrorismo non abbiano un impatto negativo sulla fornitura di assistenza.

La Protection of Civilians Week è una piattaforma per portare le voci delle vittime di conflitti armati a New York e ascoltare attivamente ciò che hanno da dire e di cui hanno bisogno, offrendo un’opportunità per creare connessioni e condividere conoscenze e soluzioni.

Scopri di più sulla Settimana della protezione dei civili 2023 Qui.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

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