I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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315.000 gravi violazioni contro i bambini in conflitto di età superiore ai 18 anni: UNICEF

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I dati verificati dalle Nazioni Unite sono stati riportati dall’agenzia in occasione dell’incontro tra Stati, donatori e comunità umanitaria in Norvegia, per la Conferenza di Oslo sulla protezione dei bambini nei conflitti armati.

I 315.000 incidenti sono stati registrati in più di 30 situazioni di conflitto in Africa, Asia, Medio Oriente e America Latina.

Loro includono più di 120.000 bambini uccisi o mutilati; almeno 105.000 bambini reclutati o utilizzati da forze armate o gruppi armati; oltre 32.500 bambini rapiti; e più di 16.000 bambini sottoposto a violenza sessuale.

L’ONU ha anche verificato più di 16.000 attacchi a scuole e ospedalie più di 22.000 casi in cui è stato negato l’accesso umanitario ai bambini.

È probabile che il vero prezzo sia molto più alto, UNICEF stressato. Inoltre, molti altri milioni di bambini sono stati sfollati dalle loro case e comunità, hanno perso amici o familiari o sono stati separati dai genitori o da chi si prende cura di loro.

‘Guerra ai bambini’

Ogni guerra è in definitiva una guerra contro i bambini”, ha affermato il direttore esecutivo dell’UNICEF Catherine Russell.

“L’esposizione ai conflitti ha effetti catastrofici che cambiano la vita dei bambini. Anche se sappiamo cosa bisogna fare per proteggere i bambini dalla guerra, il mondo non sta facendo abbastanza. Anno dopo anno, le Nazioni Unite documentano i modi viscerali, tragici e fin troppo prevedibili in cui le vite dei bambini vengono lacerate”.

Il capo dell’UNICEF ha affermato che spetta a tutti nella comunità internazionale garantire che i bambini “non paghino il prezzo delle guerre degli adulti e intraprendere le azioni coraggiose e concrete necessarie per migliorare la protezione di alcuni dei bambini più vulnerabili del mondo. “

Il Fondo ha sostenuto la cura e la protezione di milioni di bambini colpiti in situazioni di conflitto, anche attraverso la fornitura di salute mentale e supporto psicosociale, gestione dei casi di protezione dei minori, ricerca e ricongiungimento familiare e servizi per i bambini sopravvissuti alla violenza di genere.

Riabilitare i bambini soldato

Solo l’anno scorso, l’UNICEF ha raggiunto quasi 12.500 ex bambini soldato con il reinserimento o altro sostegno alla protezione, e più di nove milioni di bambini con informazioni progettate per aiutarli a evitare residuati bellici esplosivi come le mine antiuomo.

L’agenzia ha affermato che la portata dei rischi di protezione sta tuttavia superando di gran lunga i finanziamenti disponibili.

Nuova analisi di Previsione del finanziamento umanitario, commissionato da UNICEF, Save the Children, Alliance for Child Protection in Humanitarian Action e Global Child Protection Area of ​​Responsibility, rivela che entro il 2024 il settore della protezione dell’infanzia richiederà 1,05 miliardi di dollari, che aumenteranno a 1,37 miliardi di dollari entro il 2026, per affrontare il problema esigenze di protezione dei bambini nei conflitti armati.

Se il ritmo attuale dei finanziamenti umanitari continua, il deficit previsto ammonterebbe a 835 milioni di dollari nel 2024, crescendo fino a 941 milioni di dollari entro il 2026.

Questo divario potrebbe lasciare i bambini colpiti dal conflitto esposti agli impatti immediati e duraturi della guerra, del lavoro minorile, della tratta e della violenza, ha avvertito l’UNICEF.

Una ragazzina si trova tra le macerie della sua scuola danneggiata a Horenka, nella regione ucraina di Kiev.

Una ragazzina si trova tra le macerie della sua scuola danneggiata a Horenka, nella regione ucraina di Kiev.

Bando per nuovi impegni a Oslo

Alla conferenza di Oslo, l’agenzia chiede al governo di assumere nuovi e coraggiosi impegni, tra cui:

  • A sostenere e rendere operative le leggi e le norme internazionali già in atto per proteggere i bambini in guerra – anche per proteggere da attacchi le scuole, gli ospedali e altri oggetti protetti come l’acqua e le strutture igienico-sanitarie, per fermare il reclutamento e l’uso di bambini da parte di gruppi e forze armate, per fermare l’uso di armi esplosive in aree popolate le zone.
  • Ritenere responsabili gli autori quando i diritti dei bambini vengono violati.
  • Aumenta le risorse critiche per finanziare la protezione dei bambini in conflitto alla portata e alla velocità richieste, in linea con le crescenti necessità. Ciò deve includere investimenti nella risposta umanitaria e nella forza lavoro nazionale per la protezione dell’infanzia.

“Dobbiamo fornire una risposta di protezione dell’infanzia che sia all’altezza delle sfide che dobbiamo affrontare”, ha detto la signora Russell. “Dobbiamo fare tutto il possibile per raggiungere tutti i bambini bisognosi, in particolare i più vulnerabili”.



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