I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Dati sulla salute, diritti delle donne e LGBT sotto i riflettori al Consiglio dei Diritti Umani

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IL Relatore speciale sul diritto alla saluteTlaleng Mofokeng, ha avvertito che la tecnologia abilitato condivisione facile di dati sanitari sensibili di adolescenti, migranti e persone il cui orientamento sessuale o stato di salute fosse oggetto di discriminazione.

“Accessibilità delle informazioni attraverso strumenti digitali non dovrebbe pregiudicare il diritto alla riservatezza dei dati sanitari personali”, ha insistito la signora Mofokeng.

Tecnologia utilizzata per perseguire i richiedenti l’aborto

La signora Mofokeng ha evidenziato l’uso pericoloso da parte di attori statali e non statali di dati di comunicazione mobile, geo-mappatura e cronologia delle ricerche contro le persone che cercano contraccezione o aborti in giurisdizioni – come alcuni stati degli Stati Uniti – che criminalizzano questi servizi sanitaricon conseguente processo, arresto e ulteriore stigma.

Il relatore speciale ha anche sottolineato che mentre la tecnologia può consentire un accesso più ampio all’assistenza sanitaria attraverso soluzioni come la telemedicina, il divario digitale globale si traduce in grandi disuguaglianze in quest’area tra paesi, generi e gruppi sociali e di età.

Relatori Speciali e altri esperti indipendenti nominati dal Consiglio dei diritti umani servire a titolo individuale; non sono personale delle Nazioni Unite e non ricevono compenso per il loro lavoro.

La povertà un ostacolo ai diritti delle donne

In una discussione correlata al Consiglio dei diritti umani (HRC) a Ginevra, il effetti disastrosi della povertà e della disuguaglianza socio-economica sulla salute femminile erano tra le evidenti ingiustizie evidenziate dal Gruppo di lavoro sulla discriminazione contro le donne e le ragazze. La presidente del gruppo, Dorothy Estrada-Tanck, ha presentato una relazione al Consiglio che mostra che a livello globale le donne e le ragazze sono rappresentate in modo sproporzionato tra coloro che vivono in condizioni di povertà.

Ha sottolineato che loro spesso affrontano lo stigma e la criminalizzazione quando si cercano cure e servizi per la riproduzione, compreso l’aborto.

“Quando le donne e le ragazze non possono accedere all’educazione alla salute sessuale e riproduttiva, informazioni, beni e servizi, servizi di pianificazione familiare, le disuguaglianze di genere e la povertà sono ulteriormente radicate e possono essere trasmesse alle generazioni future”, ha avvertito la signora Estrada-Tanck.

Esclusione LGBT in nome della religione

La discriminazione contro le persone lesbiche, gay, bisessuali, trans e di genere (LGBT) figurava all’ordine del giorno del Consiglio, che mercoledì ha sentito che i diritti LGBT sono stati non incompatibile con la libertà di religione – come hanno insistito alcuni Stati membri.

Presentando il suo ultimo rapporto al Consiglio, Victor Madrigal-Borloz, il Esperto indipendente in materia di protezione contro la violenza e la discriminazione basata sull’orientamento sessuale e l’identità di genereha affermato che le persone LGBT sono spesso emarginate, stigmatizzate ed escluse dalle comunità religiose “semplicemente per quello che sono”.

Ha messo in guardia contro l’uso di narrazioni religiose per giustificare la negazione dei diritti umani alle persone LGBT e ha affermato che abbracciare la spiritualità e la fede è una via che deve essere a disposizione di tutticompresi quelli con diversi orientamenti sessuali e identità di genere.

Le questioni di diritti più urgenti al mondo

In tutto il suo 53rd sessione, il Consiglio continuerà ad affrontare le emergenze più urgenti in materia di diritti umani nel mondo. Dall’inizio della sessione di lunedì, gli Stati membri hanno discusso della situazione in Afghanistan, Eritrea, Iran, Israele e Territorio palestinese occupato, Myanmar, Nicaragua, Sri Lanka e Sudan.

Guardando al futuro, i punti salienti includeranno una revisione dell’impatto del cambiamento climatico sui diritti umani, nonché un focus su Bielorussia, Burundi, Repubblica Centrafricana, Siria, Ucraina e Venezuela.

Prima di chiudere la sua sessione il 14 luglio, il Consiglio agirà anche su una serie di risoluzioni risultanti da queste discussioni, presentate dai suoi 47 Stati membri.



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