I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Età dei delfini, salute del branco rivelata con fotografie di droni – ScienceDaily

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Utilizzando un sistema aereo non occupato (UAS), o drone, fotografie, i ricercatori dell’Università delle Hawaii (UH) presso la Manoa School of Ocean and Earth Science and Technology (SOEST) sono ora in grado di determinare la struttura per età di gruppi di delfini. Questo lavoro aiuterà a monitorare la salute delle popolazioni di delfini e informerà gli sforzi di conservazione tempestivi. I risultati dello studio che ha sviluppato e applicato questa nuova tecnica sono stati recentemente pubblicati in Ecologia ed Evoluzione.

Quando i delfini vengono in superficie per respirare, espongono lo sfiatatoio e la pinna dorsale. Misurando la distanza tra i due, i ricercatori possono stimare la loro lunghezza totale del corpo. Poiché la lunghezza totale è correlata all’età, il team internazionale di ricercatori, guidato da scienziati dell’Hawai’i Institute of Marine Biology (HIMB) di SOEST, ha sviluppato una tecnica per dedurre l’età in base alla lunghezza di ogni delfino misurato all’interno di un gruppo.

“Questo metodo può aiutarci a quantificare la struttura per età delle popolazioni in libertà”, ha affermato Fabien Vivier, autore principale dello studio e candidato al dottorato in biologia marina nel programma di ricerca sui mammiferi marini presso l’HIMB. “Le popolazioni di delfini sani di solito contengono una certa proporzione di animali appena nati, immaturi e maturi, mentre le deviazioni da questa distribuzione possono essere interpretate come una crescita o un declino della popolazione”.

Studi precedenti hanno documentato risultati incoraggianti dell’utilizzo della fotografia con droni per studiare e misurare le dimensioni e le condizioni corporee delle grandi balene. Tuttavia, nessuno studio aveva applicato questo approccio alla valutazione dei piccoli delfini, come i tursiopi.

“Poiché è difficile lavorare con animali in libertà, non potevamo essere sicuri che avrebbe funzionato come previsto”, ha detto Vivier.

Per capire se l’analisi delle foto UAS sarebbe affidabile per stimare la lunghezza dei delfini che nuotano liberamente, i ricercatori hanno collaborato con Dolphin Quest O’ahu e hanno testato il metodo sui loro delfini tursiopi. Hanno quindi testato l’approccio per stimare la classe di età dei delfini in libertà collaborando con il Sarasota Dolphin Research Program in Florida, il progetto di ricerca sui delfini più longevo al mondo.

Il Sarasota Dolphin Research Program ha fornito l’età, la lunghezza totale del corpo e la distanza tra lo sfiatatoio e la pinna dorsale per molti individui nella loro comunità di studio. Ciò ha offerto l’opportunità unica di calibrare e testare l’accuratezza delle stime sull’età del team e la classe di età dedotta in base alla lunghezza per gli individui liberi.

“La nostra speranza nello sviluppo e nell’utilizzo di questo metodo è di poter monitorare rapidamente la salute delle popolazioni di delfini in libertà”, ha affermato Vivier. “Ciò può facilitare l’individuazione dei primi segni di cambiamenti della popolazione, ad esempio una diminuzione del numero di vitelli, e fornire importanti spunti per decisioni di gestione tempestive”.

Sebbene questo metodo sia stato sviluppato sui delfini tursiopi, può essere applicato ad altre specie di delfini che ne aiuteranno il monitoraggio e la conservazione. L’attuale ricerca del team si concentra sui delfini spinner nelle principali isole hawaiane.



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