I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I deputati approvano il piano per fornire più munizioni all’Ucraina

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Giovedì, il Parlamento ha appoggiato un disegno di legge per aumentare la produzione europea di missili e munizioni per l’Ucraina.

IL Agire a sostegno della produzione di munizioni (ASAP) mira ad accelerare la consegna di munizioni e missili all’Ucraina e ad aiutare gli Stati membri a rifornire i loro arsenali. Con l’introduzione di misure mirate, tra cui un finanziamento di 500 milioni di euro, l’ASAP intende aumentare la capacità produttiva dell’UE per far fronte all’attuale carenza di prodotti per la difesa, in particolare munizioni terra-terra e di artiglieria, missili e loro componenti.

La Commissione europea identificherà, mapperà e monitorerà continuamente la disponibilità di questi prodotti per la difesa, dei loro componenti e dei corrispondenti input di materie prime. La proposta stabilisce meccanismi, principi e norme temporanee per garantire la disponibilità tempestiva e duratura di questi prodotti per la difesa per i loro acquirenti all’interno del europeo Unione.

L’efficacia di questo regolamento sarà valutata entro la metà del 2024, tenendo conto dell’evoluzione del contesto di sicurezza. Sulla base dei risultati, si potrà prendere in considerazione l’estensione di queste misure e l’assegnazione di un budget aggiuntivo.

La Commissione europea ha presentato la legislazione ASAP il 3 maggio 2023 e gli eurodeputati concordato lo stesso mese per innescare il Parlamento procedimento urgente processo per accelerare l’approvazione del disegno di legge.

Citazione

Il leader della squadra negoziale del Parlamento europeo Cristian Busoi (PPE, RO) ha dichiarato: “La decisione odierna segna un significativo passo avanti per la sicurezza e la difesa della nostra Unione, e in particolare per il nostro fermo sostegno all’Ucraina di fronte all’aggressione russa in corso. Aumenterà la nostra capacità di rispondere alle sfide in materia di sicurezza. È una vittoria per l’Europa e per la nostra sicurezza collettiva. Il Parlamento è ora pronto a negoziare con il Consiglio e speriamo di raggiungere un accordo il prima possibile”.

Prossimi passi

La legge è stata adottata con 446 voti favorevoli, 67 contrari e 112 astenuti. I deputati inizieranno ora i negoziati con il Consiglio, con l’obiettivo di raggiungere un accordo politico, che i deputati voteranno poi in plenaria a luglio.

Parallelamente, lo sono gli eurodeputati lavorando al rafforzamento industriale europeo della difesa attraverso la legge comune sugli appalti (EDIRPA) per sostenere la collaborazione tra Stati membri nella fase degli appalti della difesa per colmare le lacune più urgenti e critiche.

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