I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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La sicurezza nella parte orientale della Repubblica Democratica del Congo continua a peggiorare, ha sentito il Consiglio di sicurezza

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“Finora, il cessate il fuoco tra M23 e FARDC ha retto relativamente bene e vi ha contribuito alcuni guadagni di sicurezza”, ha affermato l’Assistente del Segretario generale delle Nazioni Unite per l’Africa Marta Pobee.

“La relativa calma nel territorio di Rutshuru, ad esempio, ha permesso a più di 45.000 persone del gruppo Bishusha di tornare a casa”, ha detto.

Ha notato, tuttavia, che il ritiro di M23 dal territorio è stato “frammentario, tattico e politico”, mentre il gruppo armato controlla ancora gran parte di Masisi e Rutshuru, insieme al movimento di persone e merci in queste aree.

Inoltre, il suo “riposizionamento offensivo nelle ultime settimane” fa temere che le ostilità possano riprendere in qualsiasi momento.

Disinserimento M23

Ha applaudito gli sforzi dei leader regionali per coinvolgere le parti interessate nell’attuazione delle decisioni della Luanda Road Map e del processo di Nairobi. Ha ribadito la disponibilità della missione delle Nazioni Unite in RDC, MONUSCOper sostenere le autorità congolesi con il “pre-accantonamento e disarmo” della potente forza ribelle.

La sig.ra Pobee si è detta lieta di notare che la scorsa settimana MONUSCO, la forza regionale della comunità dell’Africa orientale e il meccanismo di verifica congiunta ampliato hanno intrapreso un missione di ricognizione alla base di Rumangabo, per valutare le condizioni per avviare concretamente il processo di disarmo e smobilitazione dell’M23.

“Perché questi sforzi diano frutti, è urgente che l’M23 si ritiri completamente dai territori occupati, deporre le armi senza condizioni e aderire al programma di smobilitazione, disarmo, ripresa e stabilizzazione della comunità”, ha aggiunto.

Ha notato che i miglioramenti della sicurezza nel Nord Kivu sono fragili e offuscati dal deterioramento della situazione nella provincia di Ituri, che ha sofferto del vuoto di sicurezza creato dalla ridistribuzione delle FARDC nel Nord Kivu.

Più di 600 persone sono state uccise da gruppi armati negli ultimi tre mesi, con il CODECO, la milizia zairese e l’ADF, i principali autori di queste atrocità.

L’alto funzionario delle Nazioni Unite ha esortato tutti i gruppi armati a “cessare le ostilità” e ha chiesto il ridispiegamento delle forze di sicurezza nazionale, in particolare nell’Ituri, per ripristinare l’autorità dello Stato.

In risposta all’insicurezza in corso nella parte orientale della RDC, MONUSCO continua a “fare tutto il possibile per adempiere al suo mandato di proteggere i civili”. A Beni, Bunia, Bukavu e Goma, i seminari sostenuti dalla Missione hanno allentato le tensioni e rafforzato la capacità locale di rispondere meglio alle sfide alla sicurezza, inclusa la disinformazione. Allo stesso tempo, la Missione ha fornito protezione fisica diretta ai civili.

Ad oggi, tra i 50.000 ei 70.000 sfollati sono protetti dalle forze MONUSCO nel sito di Roe, situato nel territorio di Djugu, Ituri.

Martha Ama Akyaa Pobee, Segretario generale aggiunto per l'Africa nei Dipartimenti per gli affari politici e di consolidamento della pace e per le operazioni di pace, informa i membri del Consiglio di sicurezza delle Nazioni Unite.

Martha Ama Akyaa Pobee, Segretario generale aggiunto per l’Africa nei Dipartimenti per gli affari politici e di consolidamento della pace e per le operazioni di pace, informa i membri del Consiglio di sicurezza delle Nazioni Unite.

Crisi spesso ignorata

L’insicurezza nella parte orientale della RDC ha continuato ad alimentare a crisi umanitaria di lunga data spesso ignorata dalla comunità internazionaleha detto la signora Pobee.

Si stima che circa 6,3 milioni di persone siano state sfollate all’interno del paese e dal marzo 2022 più di 2,8 milioni sono fuggite dalle loro case nelle province di Ituri, Nord Kivu e Sud Kivu a causa dell’insicurezza.

Attualmente, circa il 28% della popolazione del Nord Kivu e il 39% della popolazione regolare dell’Ituri sono sfollati.

Questa situazione è stata ulteriormente aggravata dall’inflazione, dalle epidemie e dai disastri naturali, comprese le inondazioni del mese scorso nel territorio di Kahele nel Sud Kivu, che hanno ucciso più di 470 persone e lasciato migliaia di dispersi. Allo stesso tempo, quasi 26 milioni di persone, più di un quarto della popolazione, affrontano l’insicurezza alimentare nella RDC.

L’alto funzionario africano ha espresso particolare preoccupazione per il crescente numero di donne e ragazze che stanno diventando vittime di violenza di genere e sfruttamento sessuale. La violenza di genere è aumentata del 2,3% in tutto il paese e di 73 per cento nella sola provincia del Nord Kivurispetto allo stesso periodo dello scorso anno.

Ha affermato che la risposta umanitaria è ben al di sotto del livello di necessità senza precedenti, accogliendo con favore l’inizio di una risposta su larga scala a livello di sistema nella parte orientale della RDC per un periodo iniziale di tre mesi.

Sacche di instabilità

Oltre alle sfide umanitarie e alla sicurezza nell’est, sacche di instabilità sono riemerse a ovest ea sud del paese. La violenza è persistita nelle province di Mai-Ndombe, Kwilu e Kwango, e si è diffusa a Maluku nella provincia di Kinshasa, ha detto la signora Pobee. Tensioni e violenze sono state segnalate anche a Kindu, Tshopo e Katanga.

Ha esortato le autorità a chiedere conto degli autori e ad adottare misure per rafforzare la coesione sociale al fine di preservare la stabilità in queste aree.

L’incitamento all’odio continua

Ha affermato di essere particolarmente allarmata dalla “ristrezione dello spazio civico e dall’aumento dell’incitamento all’odio” e ha espresso preoccupazione per le notizie di un aumento della violenza contro donne leader politiche e attiviste.

Per quanto riguarda il partenza programmata della missione di mantenimento della pace MONUSCO, ha detto che era necessario “mantenere la rotta per un transizione ordinata, graduale e responsabile“.

“La partenza di MONUSCO è prevista e si stanno compiendo i primi passi in diverse aree. Tuttavia, il ritiro di MONUSCO non deve compromettere la protezione dei civili. Dobbiamo evitare di creare vuoti di sicurezza”, ha affermato.

“Una transizione ordinata e responsabile dipende dalla capacità delle forze di sicurezza nazionale di dispiegarsi e rispondere efficacemente ovunque la situazione della sicurezza lo richieda”, ha insistito.



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