I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le Nazioni Unite in Bangladesh denunciano un nuovo devastante ciclo di tagli alle razioni per i rifugiati Rohingya

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I tagli ridurranno il valore delle razioni fornite ai rifugiati Rohingya a $ 8 al mese o 27 centesimi al giorno.

All’inizio dell’anno, i rifugiati ricevevano una razione di 12 dollari a persona al mese, che era appena sufficiente per soddisfare le necessità quotidiane, ma il 1° marzo è stata ridotta a 10 dollari, a causa della mancanza di sostegno finanziario.

“Estremamente preoccupato”

“Siamo estremamente preoccupati per questo PAM è stato costretto a tagliare gli aiuti alimentari per i rifugiati Rohingya in Bangladesh”, ha affermato il coordinatore delle Nazioni Unite per i residenti in Bangladesh, Gwyn Lewis.

“IL le conseguenze sulla nutrizione e sulla salute saranno devastanti, in particolare per le donne, i bambini e le persone più vulnerabili della comunità. Facciamo appello urgentemente al sostegno internazionale”.

I Rohingya, per lo più musulmani, fuggiti a centinaia di migliaia dopo una repressione militare nello stato di Rakhine in Myanmar nell’agosto 2017, che il capo dei diritti umani delle Nazioni Unite all’epoca descrisse come un caso da manuale di pulizia etnica.

Coloro che fuggono dalle persecuzioni si sono aggiunti ai circa 300.000 che già si erano rifugiati in Bangladesh da precedenti ondate di sfollamento, e quasi un milione ora vive in quello che è, in effetti, il più grande campo profughi del mondo.

Dipende dall’ancora di salvezza delle razioni

Solo il 24,6% dello sforzo di risposta per i Rohingya, per lo più musulmani, è stanziato per fornire servizi sanitari di base, nutrizione, cibo e istruzione ai rifugiati, che non hanno altre fonti di supporto.

Alle persone che vivono nei campi Rohingya viene impedito di lavorare dalle autorità del Bangladesh, “e dipendono completamente dai finanziamenti della comunità internazionale”, ha aggiunto Lewis.

La sua chiamata era echeggiato da tre delle Nazioni Unite Consiglio dei diritti umani-nominati esperti indipendenti che stanno monitorando la situazione.

Tom Andrews, Michele FakhriE Olivier De Schutterha avvertito che i tagli avranno conseguenze devastanti e ha esortato i donatori a fornire fondi sufficienti per ripristinare integralmente le razioni.

“Nell’arco di tre mesi, i rifugiati Rohingya hanno visto le loro razioni di cibo ridotte di un terzo, erodendo ulteriormente la salute e la sicurezza di una popolazione che già soffre di gravi traumi e privazioni”, hanno detto gli esperti.

Conseguenze “devastantemente prevedibili”.

“Le conseguenze dei tagli alle razioni saranno prevedibili in modo devastante: picchi di malnutrizione acuta, mortalità infantile, violenza e persino morte.

“Contribuirà anche ad aumentare l’instabilità regionale, e alcuni Rohingya potrebbero decidere che è meglio affidare la propria vita a trafficanti e contrabbandieri E rischiare la vita in mare, piuttosto che affrontare la fame e persino la morte nei campi”, avvertono gli esperti indipendenti delle Nazioni Unite.

Lo sviluppo del bambino è compromesso

“L’impatto sui Rohingya sarà grave e duraturo, arrestando lo sviluppo dei bambini e offuscare le speranze delle generazioni future. Le popolazioni vulnerabili, comprese le donne incinte e che allattano, le ragazze adolescenti e i bambini sotto i cinque anni, subiranno il peso maggiore dei tagli e saranno ulteriormente esposte a sfruttamento e abusi”, hanno affermato.

Anche prima del primo giro di tagli alle razioni, gli indicatori sanitari per i rifugiati Rohingya in Bangladesh erano cupi, avvertono gli esperti.

Il 45% delle famiglie Rohingya non seguiva una dieta sufficiente. Il 40% dei bambini Rohingya ha sperimentato una crescita stentata e più della metà soffriva di anemia.

Il ciclone Mocha, che il 14 maggio si è abbattuto nel Myanmar occidentale, ha danneggiato o distrutto i rifugi di circa 40.000 rifugiati Rohingya in Bangladesh, aggravando le sofferenze e aggiunta alle esigenze di bilancio.

Inversione di rotta essenziale

“Stati membri deve agire con urgenza per colmare il deficit di finanziamento di 56 milioni di dollari per le razioni alimentari che ha portato a questi tagli”, invitando chi ha già ridimensionato, a invertire la rotta.

“Gli Stati membri che non hanno ancora fornito sostegno finanziario ai Rohingya dovrebbero farlo senza indugio”, hanno affermato gli esperti.

“L’incapacità di fornire alle famiglie Rohingya in Bangladesh livelli sostenibili di cibo è un macchia sulla coscienza della comunità internazionale. Sono in Bangladesh non per scelta, ma a causa degli attacchi genocidi dell’esercito del Myanmar”, hanno concluso gli esperti.



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