I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Farfalle e falene condividono antichi “blocchi” di DNA – ScienceDaily

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Farfalle e falene condividono “blocchi” di DNA risalenti a più di 200 milioni di anni fa, mostra una nuova ricerca.

Gli scienziati delle università di Exeter (Regno Unito), Lubecca (Germania) e Iwate (Giappone) hanno ideato uno strumento per confrontare i cromosomi (molecole di DNA) di diverse farfalle e falene.

Hanno trovato blocchi di cromosomi che esistono in tutte le specie di falene e farfalle, e anche nei Tricotteri, tricotteri acquatici che condividevano un antenato comune con falene e farfalle circa 230 milioni di anni fa.

Falene e farfalle (collettivamente chiamate lepidotteri) hanno un numero di cromosomi molto variabile – da 30 a 300 – ma i risultati dello studio mostrano notevoli prove di blocchi condivisi di omologia (struttura simile) che risalgono al passato.

“Il DNA è compattato in singole particelle o cromosomi che formano le unità di base dell’ereditarietà”, ha affermato il professor Richard ffrench-Constant, del Centro per l’ecologia e la conservazione del Penryn Campus di Exeter in Cornovaglia.

“Se i geni sono sulla stessa ‘stringa’, o cromosoma, tendono ad essere ereditati insieme e sono quindi ‘collegati’.

“Tuttavia, diversi animali e piante hanno un numero di cromosomi molto diverso, quindi non possiamo facilmente dire quali cromosomi sono correlati a quali.

“Questo diventa un grosso problema quando i numeri dei cromosomi variano ampiamente, come accade nei lepidotteri.

“Abbiamo sviluppato una tecnica semplice che osserva la somiglianza dei blocchi di geni su ciascun cromosoma e quindi ci dà un quadro reale di come cambiano man mano che le diverse specie si evolvono.

“Abbiamo trovato 30 unità di base di ‘sintenia’ (che letteralmente significa ‘sulla stessa corda’ dove la corda è il DNA) che esistono in tutte le farfalle e falene, e risalgono fino al loro gruppo gemello, i caddisflies o Trichoptera.”

Le farfalle sono spesso viste come indicatori chiave di conservazione e molte specie in tutto il mondo stanno diminuendo a causa dell’attività umana.

Tuttavia, questo studio mostra che sono anche modelli utili per lo studio dell’evoluzione dei cromosomi.

Lo studio migliora la comprensione scientifica di come si sono evoluti i geni di falena e farfalla e, soprattutto, tecniche simili possono anche fornire approfondimenti sull’evoluzione dei cromosomi in altri gruppi di animali o piante.

Il documento, pubblicato sulla rivista G3: Geni, genomi, geneticaè intitolato: “Lepidopteran Synteny Units (LSUs) rivelano una profonda conservazione cromosomica nelle farfalle e nelle falene”.



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