I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli investigatori principali sono rimasti sorpresi dal ruolo svolto dall’ossigeno nel modo in cui si sono comportati i catalizzatori a base di carbonio — ScienceDaily

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I materiali a base di carbonio hanno diverse qualità che li rendono attraenti come catalizzatori per accelerare le reazioni chimiche. Sono economici, leggeri e la loro superficie elevata fornisce una buona impalcatura su cui ancorare i catalizzatori, mantenendoli stabili e dispersi a distanza, fornendo alle molecole molta superficie su cui lavorare. Ciò rende i carboni utili per lo stoccaggio di energia e i sensori. Negli ultimi 10 anni, i carboni sono stati utilizzati in elettrochimica per catalizzare reazioni per produrre sostanze chimiche e celle a combustibile.

Tuttavia, nel lavoro recentemente riportato in Comunicazioni sulla naturaDion Vlachos dell’Università del Delaware e ricercatori del Catalysis Center for Energy Innovation (CCEI), con i collaboratori del Brookhaven National Laboratory, hanno fatto alcune scoperte sorprendenti mentre stavano sviluppando tecniche per comprendere meglio il ruolo dell’ossigeno nel funzionamento dei catalizzatori a base di carbonio.

Secondo Vlachos, ciò che hanno scoperto ha capovolto parte di ciò che sapevano sulla chimica.

Non tutti gli ossigeni sono uguali

Nonostante la loro utilità, i carboni non sono ben compresi. Non sono nemmeno uniformi. I materiali di carbonio a volte contengono ossigeno e questo ossigeno può presentarsi in molteplici forme diverse: come alcol, aldeide, chetone o acido. Una domanda aperta è cosa fa l’ossigeno in questi materiali di carbonio.

Quindi, Vlachos e un team di ricercatori hanno prelevato molecole di carbonio e introdotto sistematicamente sempre più ossigeno, quindi hanno caratterizzato il materiale risultante utilizzando tecniche spettroscopiche per misurare la quantità e il tipo di ossigeno presente. I ricercatori lo hanno fatto per una libreria di circa 10-15 materiali, quindi hanno eseguito reazioni utilizzando i diversi carboni ossigenati. Ciò ha permesso loro di correlare la reattività del materiale di carbonio con la quantità e il tipo di ossigeni presenti utilizzando strumenti di apprendimento automatico.

Il lavoro del team ha mostrato una connessione tra la quantità e il tipo di ossigeno presente e le prestazioni, incluso quali ossigeni sono più attivi. Controintuitivamente, i ricercatori hanno anche scoperto qualcosa di sorprendente: gli effetti a lungo raggio degli anelli aromatici lontani da un sito di catalizzatore possono a volte far sì che i gruppi alcolici del carbonio diventino più acidi dei familiari gruppi funzionali del carbonio acido che si trovano nei piccoli acidi della chimica organica.

All’inizio, i ricercatori sono rimasti sorpresi, ma poi hanno fatto alcuni calcoli e hanno confermato che l’effetto era dovuto ai carboni ossigenati a base alcolica negli anelli aromatici.

“Il carbonio ha anelli aromatici”, ha affermato Vlachos, presidente Unidel Dan Rich in Energia e direttore del CCEI, un centro di ricerca sulla frontiera dell’energia sostenuto dal Dipartimento dell’energia degli Stati Uniti. “E più anelli di carbonio vengono aggiunti a un materiale, maggiore è la possibilità di creare un fenomeno regionale in cui gli effetti a lungo raggio da molto lontano possono avere un effetto di controllo sull’attività dei siti del catalizzatore”.

Questo non è il caso della tipica chimica della catalisi, dove l’effetto è molto locale. Ad esempio, il legame A influisce sul legame B e basta.

“L’intero pensiero della chimica è capovolto. Questo non era previsto”, ha aggiunto.

In termini di applicazioni, Vlachos ha affermato che ciò significa che se i ricercatori vogliono creare un catalizzatore di carbonio più acido, dovranno utilizzare più gruppi funzionali alcolici, in questo caso idrossili.

I ricercatori hanno utilizzato tecniche avanzate per convalidare i risultati dei modelli matematici e caratterizzare cosa accadrebbe all’ossigeno nei materiali in condizioni quasi reali, mentre si verificava la chimica.

“Il team dell’Università del Delaware ha compiuto un’impresa impressionante utilizzando strumenti e metodi avanzati per svelare un complicato sistema catalitico”, ha affermato Anibal Boscoboinik, uno scienziato dei materiali presso il Center for Functional Nanomaterials, un Dipartimento dell’Energia degli Stati Uniti (DOE) Office of Science User Facility presso il Brookhaven National Laboratory del DOE. “Siamo lieti di aver svolto un ruolo in questo risultato significativo conducendo misurazioni utilizzando uno speciale tipo di spettroscopia presso il Center for Functional Nanomaterials”.

Con questa nuova metodologia per determinare cosa sta facendo ciascuna parte della chimica, il team di ricerca può testare diverse tecniche per produrre materiali per vedere quale approccio ha l’effetto migliore. Ad esempio, tutte le molecole di ossigeno sono ugualmente efficaci nell’accelerare le reazioni catalitiche o alcune sono migliori di altre? Vlachos è anche curioso di sapere se la fonte di ossigeno può essere utilizzata per disperdere i metalli per le reazioni. I metodi tradizionali per introdurre l’ossigeno in una reazione per produrre materiali sono corrosivi, quindi trovare modi più ecologici per farlo potrebbe avvicinare la realizzazione di processi più sostenibili.

Jiahua Zhou e Piaoping Yang, studenti di dottorato in ingegneria chimica e biomolecolare, sono stati co-autori principali del documento. Il direttore del CCEI Dion Vlachos e Weiqing Zheng, direttore associato del CCEI, sono stati co-principali investigatori del progetto. I coautori di UD includono Stavros Caratzoulas, Pavel A. Kots e Caitlin M. Quinn. Altri coautori che collaborano includono Matheus Dorneles de Mello e J. Anibal Boscoboinik del Brookhaven National Laboratory, e Ying Chen, Maximilian Cohen e Wendy J. Shaw, del Pacific Northwest National Laboratory.



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