I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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BulgariaIl Consiglio dell'UE ha accettato la posizione della Bulgaria sugli oli essenziali

Il Consiglio dell’UE ha accettato la posizione della Bulgaria sugli oli essenziali

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Nell’ultimo giorno della presidenza svedese del Consiglio dell’UE, gli Stati membri, a livello di Comitato dei rappresentanti permanenti – COREPER I, hanno approvato una proposta legislativa che conserva l’approccio precedente alla classificazione degli oli essenziali, il Ministero bulgaro della Salute segnalata.

In relazione alla proposta di regolamento della Commissione europea che modifica la legislazione sulla classificazione, l’etichettatura e l’imballaggio delle sostanze e delle miscele, il Consiglio ha accolto le argomentazioni della Bulgaria e di altri sette Stati membri circa le difficoltà nell’adottare l’approccio proposto e ha incluso una clausola di revisione che richiede nuove analisi della Commissione da presentare dopo 4 anni.

La posizione a difesa dei produttori di colture oleaginose in Bulgaria è stata presentata dal ministro dell’Agricoltura e dell’Alimentazione, Kiril Vatev, alla riunione del Consiglio Agricoltura e Pesca, che si è svolta il 26 e 27 giugno a Lussemburgo. Ha poi affermato che la Bulgaria insiste nel mantenere l’attuale approccio alla classificazione degli oli essenziali al fine di continuare la coltivazione tradizionale delle colture nell’UE da cui vengono estratti e preservare i redditi degli agricoltori e dei lavoratori stagionali impiegati nel settore. Il ministro Vatev ha insistito affinché gli oli essenziali siano esclusi dal concetto di sostanze complesse, in modo che continuino ad essere classificati secondo le norme attuali come sostanze e non come miscele.

La decisione del Consiglio dell’UE è uno sviluppo positivo per i produttori di ingredienti naturali per profumeria e cosmetici. I negoziati con il Parlamento europeo per concordare il testo finale del regolamento sono ancora in corso.

Il ministro Vatev ha commentato che la decisione raggiunta è stata una conquista dell’intero governo e personalmente del primo ministro Nikolay Denkov. Il primo ministro ha difeso categoricamente l’olio di rosa bulgaro e altri oli essenziali naturali durante la riunione del Consiglio europeo. Durante il dibattito sul tema “Economia”, ha evidenziato una significativa omissione nel progetto di regolamento sulla classificazione, l’etichettatura e l’imballaggio delle sostanze chimiche (CLP), che colloca gli oli essenziali nella colonna delle miscele chimiche pericolose. “Quando discutiamo se qualcosa è dannoso, dobbiamo guardare non solo a cosa sia la sostanza, ma anche qual è la sua concentrazione. Dipende da lei se la sostanza è pericolosa o meno. Nel testo del regolamento, che viene presentato, manca la parola “concentrazione”, ha spiegato ai giornalisti a Bruxelles l’accademico Nikolay Denkov, scienziato di fama mondiale nel campo della chimica e della chimica fisica.

Di fronte agli altri leader, il primo ministro bulgaro ha definito il regolamento europeo in preparazione un abuso della scienza. Ha chiesto espressamente alla presidente della Commissione europea, Ursula von der Leyen, di affinare il testo perché “non è così scientifico come dovrebbe essere”, e ha ricevuto la sua comprensione.

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