I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteIl nuovo materiale potrebbe essere la chiave per ridurre il consumo di...

Il nuovo materiale potrebbe essere la chiave per ridurre il consumo di energia nei computer e nell’elettronica

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Un team dell’Università del Minnesota ha, per la prima volta, sintetizzato un film sottile di un materiale semimetallico topologico unico che ha il potenziale per generare più potenza di calcolo e spazio di memoria mentre utilizza significativamente meno energia. I ricercatori sono stati anche in grado di studiare da vicino il materiale, portando ad alcune importanti scoperte sulla fisica alla base delle sue proprietà uniche.

Lo studio è pubblicato in Comunicazioni sulla natura.

Come evidenziato dal recente CHIPS and Science Act degli Stati Uniti, c’è una crescente necessità di aumentare la produzione di semiconduttori e sostenere la ricerca per lo sviluppo dei materiali che alimentano i dispositivi elettronici ovunque. Mentre i semiconduttori tradizionali sono la tecnologia alla base della maggior parte dei chip per computer di oggi, scienziati e ingegneri sono sempre alla ricerca di nuovi materiali in grado di generare più potenza con meno energia per rendere l’elettronica migliore, più piccola e più efficiente.

Uno di questi candidati per questi chip per computer nuovi e migliorati è una classe di materiali quantistici chiamati semimetalli topologici. Gli elettroni in questi materiali si comportano in modi diversi, conferendo ai materiali proprietà uniche che i tipici isolanti e metalli utilizzati nei dispositivi elettronici non hanno. Per questo motivo, vengono esplorati per l’uso in dispositivi spintronici, un’alternativa ai tradizionali dispositivi a semiconduttore che sfruttano lo spin degli elettroni piuttosto che la carica elettrica per memorizzare dati ed elaborare informazioni.

In questo nuovo studio, un team interdisciplinare di ricercatori dell’Università del Minnesota è stato in grado di sintetizzare con successo un materiale come un film sottile e dimostrare che ha il potenziale per alte prestazioni con un basso consumo energetico.

“Questa ricerca mostra che è possibile passare da un isolante topologico debole a un semimetallo topologico utilizzando una strategia di drogaggio magnetico”, ha affermato Jian-Ping Wang, autore senior dell’articolo e professore presso il College of Science and Engineering. “Stiamo cercando modi per prolungare la durata dei nostri dispositivi elettrici e allo stesso tempo ridurre il consumo di energia, e stiamo cercando di farlo in modi non tradizionali e pronti all’uso”.

I ricercatori lavorano da anni su materiali topologici, ma il team U of M è il primo a utilizzare un processo di sputtering brevettato e compatibile con l’industria per creare questo semimetallo in un formato di film sottile. Poiché il loro processo è compatibile con l’industria, ha affermato Wang, la tecnologia può essere adottata e utilizzata più facilmente per la produzione di dispositivi del mondo reale.

“Ogni giorno usiamo dispositivi elettronici, dai nostri telefoni cellulari alle lavastoviglie ai forni a microonde. Tutti usano patatine. Tutto consuma energia “, ha affermato Andre Mkhoyan, autore senior dell’articolo e professore presso il College of Science and Engineering. “La domanda è: come riduciamo al minimo il consumo di energia? Questa ricerca è un passo in quella direzione. Stiamo inventando una nuova classe di materiali con prestazioni simili o spesso migliori, ma che utilizzano molta meno energia”.

Poiché i ricercatori hanno fabbricato un materiale di così alta qualità, sono stati anche in grado di analizzare da vicino le sue proprietà e ciò che lo rende così unico.

“Uno dei principali contributi di questo lavoro dal punto di vista della fisica è che siamo stati in grado di studiare alcune delle proprietà più fondamentali di questo materiale”, ha affermato Tony Low, autore senior dell’articolo e professore associato presso il College of Science e ingegneria. “Normalmente, quando si applica un campo magnetico, la resistenza longitudinale di un materiale aumenterà, ma in questo particolare materiale topologico abbiamo previsto che diminuisse. Siamo stati in grado di corroborare la nostra teoria ai dati di trasporto misurati e confermare che esiste effettivamente una resistenza negativa».

Low, Mkhoyan e Wang lavorano insieme da più di un decennio su materiali topologici per dispositivi e sistemi elettronici di nuova generazione: questa ricerca non sarebbe stata possibile senza combinare le rispettive competenze in teoria e calcolo, crescita e caratterizzazione dei materiali e fabbricazione del dispositivo.

“Non solo ci vuole una visione stimolante, ma anche una grande pazienza nelle quattro discipline e un gruppo dedicato di membri del team per lavorare su un argomento così importante ma stimolante, che potenzialmente consentirà la transizione della tecnologia dal laboratorio all’industria”, ha affermato Wang. .

Fonte: Università del Minnesota



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