I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notizieAmbienteLe potenziali applicazioni potrebbero portare a un mondo senza rete -- ScienceDaily

Le potenziali applicazioni potrebbero portare a un mondo senza rete — ScienceDaily

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In un mondo sempre più preoccupato per le implicazioni ambientali e geopolitiche dell’utilizzo dei combustibili fossili, l’energia nucleare è riemersa come argomento di grande interesse. La sua capacità di generare elettricità su larga scala senza emissioni di gas serra è promettente come fonte di energia pulita sostenibile che potrebbe colmare la transizione della società dai combustibili fossili a un futuro a zero emissioni. Tuttavia, la produzione di energia nucleare produce scorie radioattive. La gestione sicura delle scorie nucleari rimane una sfida cruciale che deve essere affrontata per ottenere la fiducia del pubblico in questa soluzione energetica trasformativa.

Ora, un team di ricercatori dell’Università di Houston ha messo a punto una soluzione innovativa per la gestione delle scorie nucleari: cristalli molecolari a base di ciclotetrabenzil idrazoni. Questi cristalli, che si basano su una scoperta rivoluzionaria fatta dal team nel 2015, sono in grado di catturare lo iodio, uno dei più comuni prodotti di fissione radioattiva, in soluzioni acquose e organiche e sull’interfaccia tra i due.

“Quest’ultimo punto è particolarmente saliente perché la cattura dello iodio sulle interfacce potrebbe impedire allo iodio di raggiungere e danneggiare i rivestimenti di vernice specializzati utilizzati nei reattori nucleari e nei recipienti di contenimento dei rifiuti”, ha affermato Ognjen Miljanic, professore di chimica e corrispondente autore dell’articolo che descrive in dettaglio la svolta in Rapporti cellulari Scienze fisiche.

Questi cristalli mostrano un’incredibile capacità di assorbimento dello iodio, che rivaleggia con quella delle strutture porose metallo-organiche (MOF) e delle strutture organiche covalenti (COF), che in precedenza erano considerate l’apice dei materiali di cattura dello iodio.

Alexandra Robles, la prima autrice dello studio ed ex studentessa di dottorato che ha basato la sua tesi su questa ricerca, stava lavorando con i cristalli nel laboratorio di Miljanic quando ha fatto la scoperta. Il suo interesse nel trovare una soluzione per le scorie nucleari ha portato Robles a indagare sull’uso dei cristalli per catturare lo iodio.

“Ha finito per catturare lo iodio sull’interfaccia tra gli strati organici e quelli acquosi, che è un fenomeno poco studiato”, ha detto Miljanic, che ha aggiunto che questa caratteristica eccezionale offre un vantaggio cruciale. “Quando il materiale si deposita tra lo strato organico e quello acquoso, essenzialmente interrompe il trasferimento di iodio da uno strato all’altro”.

Questo processo non solo preserva l’integrità dei rivestimenti del reattore e migliora il contenimento, ma lo iodio catturato potrebbe anche essere spostato da un’area all’altra. “L’idea qui è che lo catturi in un posto dove è difficile da gestire, e poi lo rilasci in un posto dove è facile da gestire”, ha detto Miljanic.

L’altro vantaggio di questa tecnologia catch-and-release è che i cristalli possono essere riutilizzati. “Se l’inquinante si attacca solo al reggente, l’intera faccenda deve essere buttata via”, ha detto. “E questo aumenta gli sprechi e le perdite economiche”.

Naturalmente, tutti questi grandi potenziali devono ancora essere testati in applicazioni pratiche, il che fa pensare a Miljanic ai prossimi passi.

Molecole, cristalli e polpi, oh mio!

Il team di Miljanic crea queste minuscole molecole organiche contenenti solo atomi di carbonio, idrogeno e ossigeno utilizzando sostanze chimiche disponibili in commercio.

Ogni cristallo è una struttura a forma di anello con otto pezzi lineari che emanano da esso, che ha portato il team di ricerca a soprannominarlo “The Octopus”.

“Sono abbastanza facili da realizzare e possono essere prodotti su larga scala da materiali relativamente economici senza alcuna atmosfera protettiva speciale”, ha affermato Miljanic.

Ha stimato che attualmente può produrre questi cristalli al costo di circa $ 1 al grammo in un laboratorio accademico. In un contesto industriale, Miljanic ritiene che il costo diminuirebbe in modo significativo.

Questi piccoli cristalli affamati sono molto versatili e possono catturare più dello iodio. Miljanic e il suo team ne hanno usati alcuni per catturare l’anidride carbonica, che sarebbe un altro grande passo verso un mondo più pulito e sostenibile. Inoltre, le molecole “The Octopus” sono strettamente correlate a quelle che si trovano nei materiali utilizzati per realizzare le batterie agli ioni di litio, il che apre le porte ad altre opportunità energetiche.

“Questo è un tipo di molecola semplice che può fare ogni sorta di cose diverse a seconda di come la integriamo con il resto di un dato sistema”, ha detto Miljanic. “Quindi, stiamo perseguendo anche tutte quelle applicazioni.”

È entusiasta della moltitudine di potenzialità offerte dai cristalli e non vede l’ora di esplorare applicazioni pratiche. Il suo prossimo obiettivo è trovare un partner che aiuti gli scienziati a esplorare diversi aspetti commerciali.

Fino ad allora, i ricercatori stanno pianificando di esplorare ulteriormente la cinetica e i comportamenti delle strutture cristalline per renderle ancora migliori.



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