I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniL'ONU chiede un'azione urgente contro il traffico di esseri umani

L’ONU chiede un’azione urgente contro il traffico di esseri umani

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Nel suo Messaggio per la Giornata, il capo delle Nazioni Unite António Guterres ha definito la tratta di esseri umani “un’odiosa violazione dei diritti umani e delle libertà fondamentali”. Ha affermato che questo crimine fa leva sulla vulnerabilità e prospera in tempi di conflitto e instabilità, con sempre più persone prese di mira oggi.

“La maggior parte delle vittime rilevate sono donne e bambini, molti dei quali subiscono violenze brutali, lavori forzati e orribili abusi e sfruttamento sessuale”, ha affermato il Segretario generale, osservando che i trafficanti continuano a operare nell’impunità e i loro crimini ricevono “non attenzione quasi sufficiente.

“Dobbiamo rafforzare le forze dell’ordine per consegnare alla giustizia i criminali che mercificano gli esseri umani. E dobbiamo fare di più per aiutare i sopravvissuti a ricostruire le loro vite”, ha aggiunto, chiedendo sforzi congiunti per “costruire un mondo in cui nessuno possa mai essere comprato, venduto o sfruttato”.

Intensificare gli sforzi contro la tratta

Secondo il Rapporto globale 2022 sulla tratta di personepubblicato dall’Ufficio delle Nazioni Unite contro la droga e il crimine (UNODC), oltre il 50 per cento dei casi di tratta di esseri umani sono portati avanti dalle vittime o dalle loro famiglie, con le autorità che faticano a individuare e proteggere le vittime della tratta, una tendenza nuova e preoccupante rispetto agli anni precedenti.

I risultati mostrano anche che le donne e le ragazze, che rappresentano circa il 60% delle vittime individuate, hanno maggiori probabilità di subire sfruttamento sessuale e livelli più elevati di violenza da parte dei loro rapitori, mentre uomini e ragazzi sono sempre più sfruttati per il lavoro forzato e attività criminali.

La campagna per il Giornata mondiale contro la tratta di persone 2023guidato dall’UNODC, mira a sensibilizzare sugli attuali sviluppi e tendenze inquietanti, chiedendo ai governi, alle forze dell’ordine, ai servizi pubblici e alla società civile di rafforzare la prevenzione, identificare e sostenere le vittime e porre fine all’impunità.

Un delitto in bella vista

Milioni di vittime della tratta di esseri umani passano inosservate in tutto il mondo, anche se molte camminano in mezzo a noi ogni giorno, agli angoli delle strade, nei cantieri, nelle fabbriche e nei luoghi pubblici.

La specificità di questo crimine è tale che molte vittime non possono chiedere aiuto, ha affermato UNODC. Non avendo uno status legale in un paese in cui vengono in cerca di una vita migliore, le vittime vengono incatenate dalle false promesse dei trafficanti.

“La tratta di esseri umani è un crimine che si nasconde non solo nell’ombra, ma anche in bella vista”, ha dichiarato il Direttore Esecutivo dell’UNODC Ghada Waly nel suo videomessaggio per la Giornata.

Ha chiesto di intensificare gli sforzi per raggiungere tutte le vittime della tratta, anche rafforzando l’individuazione, indagando sui casi e perseguendo i criminali coinvolti. Sono inoltre necessarie ulteriori azioni per identificare, assistere e sostenere i sopravvissuti.

Ciò può essere ottenuto attraverso il lavoro consolidato di tutti i settori della società – dall’assistenza sanitaria, ai servizi sociali alle forze dell’ordine, ha affermato.

“Anche il pubblico in generale può aiutare, segnalando attività sospette e servizi che potrebbero sfruttare le vittime della tratta, mentre la voce della società civile è fondamentale per sensibilizzare, mobilitare e fornire sostegno a chi ne ha bisogno”, ha aggiunto il capo dell’UNODC.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

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