I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteL'Ucraina non sta ottenendo ATACMS, ma sta ottenendo SCALP - È equivalente?

L’Ucraina non sta ottenendo ATACMS, ma sta ottenendo SCALP – È equivalente?

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Durante NATO vertice a Vilnius, il presidente francese Emmanuel Macron ha annunciato il trasferimento di missili SCALP a lungo raggio in Ucraina. Tuttavia, sfortunatamente, il presidente degli Stati Uniti Joe Biden non ha ancora deciso se fornire all’Ucraina ATACMI missili balistici.

Missile Storm Shadow/SCALP: è la stessa arma con due nomi.

Missile Storm Shadow/SCALP: è la stessa arma con due nomi. Credito immagine: Boevaya mashina via Wikimedia (CC BY SA 4.0)

Esperto militare ucraino, colonnello di riserva delle forze armate ucraine, istruttore pilota Roman Svitan ha spiegato la principale differenza tra questi due missili.

“La questione della quantità e del prezzo è molto importante qui. Ci sono centinaia di ATACMS. E possono effettivamente consegnarci centinaia di missili. Gli ATACMS sono molte volte più economici di Storm Shadow/SCALP”, ha affermato Svitan.

Secondo quanto riferito, la Francia ha meno di 400 missili SCALP. Molti di loro non verranno inviati in Ucraina: non ha senso inviarne una grande quantità, perché per lanciarli sono necessari aerei e l’Ucraina non ha una completa superiorità dello spazio aereo sulla zona di combattimento.

L’Ucraina riceverà probabilmente 40-50 missili Storm Shadow e SCALP in totale. Possono distruggere circa 25 bersagli (di solito vengono lanciati 2 missili contemporaneamente). L’Ucraina, ovviamente, ha centinaia di obiettivi nella sua lista.

Lo Storm Shadow e lo SCALP sono missili da crociera: essenzialmente, sono aerei suicidi senza pilota che volano a un’altitudine molto bassa sull’acqua o sulla terraferma. Questi missili possono essere abbattuti se vengono rilevati dai sistemi di difesa aerea russi: questo è uno dei motivi per cui due di questi missili vengono solitamente lanciati verso lo stesso bersaglio.

Missile SCALP.

Missile SCALP. Credito immagine: MBDA

A proposito, Storm Shadow e SCALP sono due nomi per la stessa arma. L’Ucraina ha già ricevuto missili Storm Shadow dal Regno Unito, ora riceverà missili SCALP dalla Francia. Questi missili da crociera sono lanciati dall’aria: l’Ucraina usa il Su-24 per questo.

A seconda dell’altitudine di lancio e della versione del missile, la loro portata è compresa tra 250 e 550 km. È molto importante sottolineare che le fonti indicano che i missili che l’Ucraina riceverà avranno una gittata di 250 km.

Nel frattempo, l’ATACMS è un missile balistico tattico americano che è molto più difficile da abbattere. La loro portata è fino a 300 chilometri, che è simile a ciò che SCALP promette per l’Ucraina. È solo che gli ATACMS sono più difficili da abbattere e non richiedono aerei per il lancio. Possono essere lanciati utilizzando HIMARS che l’Ucraina ha già.

Lancio di ATACMS dal sistema M270. M270 è una versione cingolata e più pesante di HIMARS. Credito immagine: Wikimedia

“Questo è un missile completamente diverso. Si tratta di un missile balistico che inizialmente sale per decine di chilometri verso lo spazio, per poi tornare verticalmente verso il bersaglio. È molto difficile da rilevare”, Svitan ha descritto vividamente il funzionamento di ATACMS.

Solo due sistemi, il Patriot e il SAMP/T, possono abbattere in modo affidabile i missili balistici. Gli attacchi ATACMS probabilmente non sarebbero più profondi di quelli di SCALP, ma sarebbero più affidabili. La Russia afferma di avere la capacità di abbattere missili balistici tattici, ma questo può essere ragionevolmente messo in dubbio.

“I russi probabilmente non saranno affatto in grado di abbattere ATACMS. Non appena ATACMS appare sul ponte di Crimea, puoi mettere una croce lì – non ci sarà. Dozzine di ATACMS disabiliteranno il ponte per almeno sei mesi, ed è esattamente ciò di cui abbiamo bisogno”, ha affermato Svitan.

Scritto da Povilas M.

Fonti: Wikipedia, 24tv.ua



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