Sfruttare le prove del mondo reale nell’economia sanitaria e nella ricerca sui risultati (HEOR)

Negli ultimi decenni, Health Economics and Outcomes Research (EORE) è diventato a strumento chiave nell’assistenza sanitaria per valutare l’efficacia e il costo delle tecnologie e degli interventi medici. Tuttavia, per ottenere risultati affidabili e prendere decisioni informate, è necessario fare affidamento su dati reali reali.

Sanità – foto illustrativa. Credito immagine: Artur Tumasjan tramite Unsplash, licenza gratuita

L’uso di dati del mondo reale nella ricerca HEOR gioca un ruolo chiave perché riflette le pratiche del mondo reale e le esperienze dei pazienti. Tali dati consentono una valutazione più accurata dell’efficacia e del costo degli interventi medici, nonché del loro impatto sui pazienti e sulla salute pubblica. Per questo motivo, la ricerca HEOR può fornire risultati affidabili che possono essere applicati allo sviluppo di politiche sanitarie, alla copertura dei costi sanitari e al processo decisionale a livello di singolo paziente.

Quali sono i dati reali e le prove reali?

I dati reali, o dati osservativi, sono informazioni derivate da osservazioni, eventi e attività reali che si verificano in contesti del mondo reale e pratiche mediche reali. Spesso, questi dati differiscono dai dati ottenuti in condizioni sperimentali o calcoli del modello.

Le caratteristiche chiave dei dati reali nell’assistenza sanitaria sono:

1. I dati reali si basano su osservazioni ed eventi che si verificano nel mondo reale e rappresentano informazioni derivate da pratiche sanitarie reali.
2. I dati reali si sforzano di essere rappresentativi di una popolazione definita o di un gruppo di pazienti al fine di riflettere la diversità di condizioni, caratteristiche e pratiche che esistono nell’ambiente sanitario del mondo reale.
3. I dati reali includono grandi quantità di informazioni raccolte da una varietà di fonti.

Esistono varie fonti di dati reali nel settore sanitario:

1. Cartelle sanitarie elettroniche (EHR), che contengono informazioni sui pazienti, le loro diagnosi, trattamenti, prescrizioni e altre procedure mediche. Forniscono informazioni preziose sulle pratiche sanitarie e sui risultati del trattamento.
2. I database delle compagnie assicurative, che contengono informazioni sulla copertura sanitaria, sui costi delle cure e sugli esiti sanitari della popolazione, possono essere utilizzati per analizzare l’efficacia e il rapporto costo-efficacia degli interventi sanitari.
3. Registri delle malattie, come i registri dei tumori, i registri delle malattie cardiovascolari e altri. Contengono informazioni su pazienti con determinate malattie e le loro caratteristiche, che consentono analisi e ricerche in questo settore.
4. Studi clinici. Gli studi clinici possono anche fornire prove del mondo reale, specialmente nel caso di studi multicentrici o di registro, in cui i dati vengono raccolti dalla pratica clinica reale.

Per quanto riguarda Prove del mondo reale, si tratta di informazioni derivate dall’analisi di dati ed eventi reali che possono essere utilizzate per valutare l’efficacia, la sicurezza e gli esiti di tecnologie mediche, farmaci, procedure mediche e interventi. Real World Evidence fornisce informazioni su come questi trattamenti e tecnologie mediche funzionano e influenzano i pazienti nel mondo reale.

Preparazione per una scansione MRI – foto illustrativa. Credito immagine: Accuray tramite Unsplash, licenza gratuita

Il ruolo delle prove reali in HEOR

L’uso di dati reali e prove reali nella ricerca e nell’analisi HEOR aiuta a produrre risultati affidabili e una valutazione più accurata dell’efficacia, del costo e dell’impatto degli interventi medici sui pazienti e sul sistema sanitario nel suo complesso.

I vantaggi dei dati del mondo reale rispetto agli studi clinici tradizionali includono:

1. Rappresentatività della popolazione. A differenza degli studi clinici, che possono essere limitati a determinati criteri di selezione, i dati del mondo reale forniscono informazioni sulle pratiche sanitarie applicate a una popolazione di pazienti diversificata.
2. Ambiente naturale. I dati reali vengono raccolti in un ambiente clinico naturale in cui i pazienti ricevono cure mediche di routine. Ciò fornisce stime più realistiche dell’efficacia e del costo degli interventi sanitari in un contesto reale, piuttosto che nell’ambiente artificiale controllato di una sperimentazione clinica.
3. Più dati. I dati reali possono essere raccolti da grandi database che includono informazioni su migliaia o addirittura milioni di pazienti. Ciò consente analisi su un campione più ampio e conclusioni statistiche più affidabili rispetto a studi clinici limitati.
4. Follow-up a lungo termine. I dati del mondo reale consentono il follow-up a lungo termine dei pazienti, che consente la valutazione dei risultati del trattamento e la comprensione degli effetti a lungo termine degli interventi medici sulla salute del paziente.
5. Informazioni estese. I dati reali possono includere una varietà di informazioni sul paziente, tra cui anamnesi, prescrizioni di farmaci, risultati di laboratorio, risultati di esami e altri indicatori di salute. Ciò consente un’analisi più approfondita e completa, tenendo conto di molteplici fattori e relazioni.

L’uso di dati del mondo reale in HEOR è uno strumento importante per ottenere risultati affidabili e applicabili in una serie di studi:

• analisi dell’efficacia in termini di costi, inclusa la stima dei costi di trattamento, il confronto di diverse opzioni di trattamento in termini di efficacia in termini di costi e la determinazione del potenziale di riduzione dei costi quando vengono introdotte nuove tecnologie mediche o vengono modificati gli approcci di gestione dell’assistenza sanitaria;
• studio comparativo dell’efficacia di diversi trattamenti, farmaci o tecnologie mediche;
• valutare l’efficacia e la sicurezza delle tecnologie mediche sulla base di dati reali;
• valutazione dell’impatto di vari interventi medici e malattie sulla qualità della vita dei pazienti, compresa la valutazione del benessere fisico, psicologico e sociale dei pazienti;
• valutazione della sicurezza e degli effetti collaterali delle tecnologie mediche e degli interventi nella pratica reale;
• prevedere e modellare le tendenze future e gli effetti dei cambiamenti nel sistema sanitario.

L’introduzione dell’analisi avanzata RWE negli ultimi anni ha trasformato i dati del mondo reale in uno strumento ancora più potente per le aziende farmaceutiche. L’analisi avanzata di RWE include l’applicazione di modelli predittivi, apprendimento automatico, modelli causali probabilistici e algoritmi non supervisionati per estrarre informazioni più approfondite da vasti set di dati. In tal modo, le aziende sono in grado di utilizzare migliaia di caratteristiche dei pazienti per comprendere meglio i fattori che influenzano i risultati e ampliare la loro comprensione dell’efficacia e delle differenze tra i farmaci a livello di sottopopolazione individuale, applicare modelli predittivi accurati alle analisi degli scenari e generare ipotesi che abbracciano diversi trattamenti, confronti e punti finali.

Esecuzione di analisi del sangue in un laboratorio. Credito immagine:
Louis Reed tramite Unsplash, licenza gratuita

Esempi di utilizzo di dati del mondo reale

Le organizzazioni leader stanno già beneficiando di RWE avanzato, ad esempio utilizzandolo per prevedere gli esiti nel diabete di tipo 2, prevedere i risultati di uno studio in corso sulle malattie cardiovascolari di fase IVE modellizzazione della progressione del linfoma non Hodgkin per prevedere l’escalation della terapia. Anche i dati del mondo reale sono ampiamente utilizzati per decisioni cliniche.

I dati reali vengono utilizzati anche per prendere decisioni sulla copertura e sui pagamenti. Secondo il Rapporto della task force sui dati reali dell’ISPOR, i dati reali svolgono un ruolo importante nel giustificare la copertura e nel prendere decisioni di rimborso. Esistono molti tipi e usi di tali dati e il contesto gioca un ruolo importante nel determinare il valore di un particolare tipo di dati in tutte le circostanze. È fondamentale che le autorità di regolamentazione considerino i vantaggi, i limiti e le sfide metodologiche dell’utilizzo di dati del mondo reale e riconoscano la necessità di considerare attentamente i costi e i benefici dei diversi metodi di raccolta dei dati in diverse situazioni.

Inoltre, i dati reali svolgono un ruolo importante nella definizione delle priorità sanitarie e nello sviluppo della politica sanitaria. I ricercatori, utilizzando dati reali, possono valutare l’efficacia, il costo e l’impatto di vari interventi e strategie sanitarie per aiutare a prendere decisioni informate e sviluppare politiche sanitarie efficaci. L’articolo di McKinsey & Company, “Evidenza: dall’attività all’impatto sul processo decisionale dell’assistenza sanitaria”, fornisce esempi di preziosi pool di dati accumulati dai paesi sviluppati, come il database nazionale delle richieste di risarcimento del Giappone, le richieste di risarcimento Medicaid degli Stati Uniti, le richieste di assistenza Medicare, il database delle richieste di risarcimento dell’assicurazione sanitaria nazionale della Francia e altro ancora.

Direzioni e sfide future

Ci sono nuove tendenze nel campo della valutazione dell’assistenza sanitaria e della valutazione del rapporto costo-efficacia nell’uso di prove reali. Ciò è dovuto al crescente riconoscimento del valore delle prove del mondo reale dalla pratica del mondo reale nel prendere decisioni informate.

Tuttavia, le considerazioni e le raccomandazioni normative sono importanti quando si utilizzano prove del mondo reale. Le agenzie di regolamentazione e le organizzazioni sanitarie stanno sviluppando linee guida e manuali per garantire che le prove del mondo reale siano utilizzate in modo appropriato. Queste considerazioni e linee guida normative aiutano a definire i requisiti per la qualità dei dati, la metodologia per l’analisi e l’interpretazione dei risultati e garantiscono la comparabilità e la coerenza nella valutazione.

Inoltre, la privacy dei dati e le considerazioni etiche sono fondamentali quando si utilizzano dati reali. Devono essere implementate rigorose misure di sicurezza e anonimizzazione dei dati per proteggere le informazioni personali del paziente e garantire il rispetto dei principi etici e di riservatezza. Ciò contribuirà a ottenere risultati affidabili e affidabili, oltre a garantire fiducia e rispetto per il processo di utilizzo di prove reali.

Conclusione

I dati del mondo reale hanno un potenziale significativo nella valutazione dell’assistenza sanitaria e nella valutazione del rapporto costo-efficacia (HEOR). Il loro utilizzo consente risultati più affidabili, considerazione della diversità dei pazienti e studi a lungo termine. I ricercatori e i responsabili politici devono sostenere attivamente e adottare misure per raccogliere e utilizzare prove reali e sviluppare approcci metodologici per analizzarle. Inoltre, occorre prestare attenzione alle considerazioni normative ed etiche nell’uso di dati reali.