I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Svelare il mistero degli RNA semi-estraibili dalle linee cellulari umane — ScienceDaily

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Gli organelli senza membrana (MLO), noti anche come “condensati biomolecolari”, sono formati dal processo biologico di separazione di fase liquido-liquido (LLPS). Gli MLO sono corpi altamente dinamici contenenti proteine ​​e acidi nucleici. Mentre il ruolo delle proteine ​​in LLPS è stato ampiamente studiato, c’è un crescente interesse nella comunità scientifica per comprendere il ruolo degli RNA – l’acido nucleico responsabile di innumerevoli funzioni biologiche tra cui la codifica, la decodifica, la regolazione e l’espressione dei geni, e in ultima analisi le proteine ​​– in fase di separazione.

Studi recenti hanno rivelato che gli MLO sono ricchi di RNA che vengono scarsamente estratti con metodi convenzionali ma possono essere recuperati in modo efficiente utilizzando metodi migliorati come la tosatura dell’ago e il riscaldamento, una proprietà nota come semi-estraibilità. Questi RNA semi-estraibili possono essere importanti biomarcatori e bersagli farmacologici nella diagnosi e nel trattamento delle malattie. Tuttavia, pochissimi studi sono riusciti a identificare e caratterizzare questi RNA.

Per colmare questa lacuna, il dottor Chao Zeng, assistente professore alla Waseda University, in collaborazione con il dottor Michiaki Hamada della Waseda University, il dottor Takeshi Chujo della Kumamoto University e il dottor Tetsuro Hirose dell’Università di Osaka, hanno sviluppato una nuova pipeline bioinformatica per definire RNA semi-estraibili attraverso linee cellulari umane. I loro risultati sono stati pubblicati sulla rivista Ricerca sugli acidi nucleici il 19 luglio 2023.

Il team ha eseguito l’estrazione e il sequenziamento dell’RNA cellulare su cinque linee cellulari umane, vale a dire cellule A10, A549, HEK293, HeLa e HAP1. Hanno ulteriormente analizzato i dati di sequenziamento dell’RNA utilizzando vari metodi computazionali. L’analisi dell’espressione differenziale è stata eseguita tra i campioni estratti utilizzando il metodo di estrazione dell’RNA convenzionale e il metodo di estrazione migliorato. I ricercatori hanno identificato trascrizioni di RNA che erano costantemente semi-estraibili in tutte e cinque le linee cellulari. Sono state condotte anche analisi della densità ripetuta e del motivo della sequenza per esplorare i potenziali fattori che influenzano la semiestraibilità. Inoltre, i ricercatori hanno eseguito l’analisi k-mer utilizzando l’algoritmo SEEKR per classificare funzionalmente gli RNA semi-estraibili in base al loro contenuto k-mer.

Condividendo il momento clou del loro studio, Chao Zeng spiega: “Utilizzando la pipeline di analisi bioinformatica di nuova concezione, abbiamo esaminato i dati sperimentali originali da tipi di cellule umane in coltura e identificato e caratterizzato con successo 1.074 RNA semi-estraibili potenzialmente coinvolti nella formazione di cellule senza membrana a separazione di fase organelli”.

Dopo aver studiato la localizzazione degli RNA semi-estraibili nella cromatina e all’interno della cellula, il team ha scoperto che questi RNA erano arricchiti nelle regioni represse e ripetitive di eterocromatina (colorazione scura), specialmente nelle aree represse di Polycomb. All’interno delle cellule, gli RNA erano concentrati nel nucleo, compreso il nucleolo, ma dissociati dalla cromatina.

Inoltre, i ricercatori hanno ipotizzato che gli RNA semi-estraibili potrebbero potenzialmente funzionare come piattaforma per interagire con altri RNA. Per verificare la loro ipotesi, hanno confrontato gli RNA semi-estraibili con quasi 600 RNA hub che formano interazioni RNA-RNA mediate da proteine ​​con molti altri RNA. Hanno scoperto che gli RNA semi-estraibili agivano effettivamente come hub ed erano fondamentali nella formazione delle interazioni RNA-RNA.

Un’ulteriore analisi dell’RNA semi-estraibile ha rivelato una marcata preferenza delle proteine ​​leganti l’RNA nel legame con le regioni ricche di AU associate agli RNA. Mentre gli RNA messaggeri mostrano tipicamente le regioni ricche di AU all’estremità 3′, che regola la stabilità dell’RNA, gli RNA semi-estraibili hanno mostrato una concentrazione di regioni AU all’estremità 5′, indicando un potenziale coinvolgimento in funzioni sconosciute.

Lo studio fornisce il primo set di dati di RNA semi-estraibili attraverso le linee cellulari umane, che è una risorsa preziosa per studiare le separazioni di fase basate sull’RNA. “La futura integrazione di RNA semi-estraibili con studi di interazione dell’RNA fornirà approfondimenti sui meccanismi molecolari alla base della separazione di fase indotta dall’RNA nelle cellule”, conclude con entusiasmo Michiaki Hamada.

I risultati dello studio forniscono nuove prospettive per esplorare il coinvolgimento dell’RNA nei processi biologici come lo sviluppo e la progressione del cancro, la degradazione dell’RNA virale e le risposte allo stress cellulare e possono guidare lo sviluppo di strategie terapeutiche per il cancro e le malattie infettive.



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