I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli esperti risolvono la posizione globale contro la violenza per Belief: Remembering Victims

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GINEVRA (18 agosto 2023) – In occasione della Giornata internazionale per commemorare le vittime di atti di violenza basati sulla religione o sul credo, un gruppo di esperti delle Nazioni Unite* ha rilasciato la seguente dichiarazione congiunta:

“Nel 2019, il 22 agosto è stato designato dall’Assemblea generale delle Nazioni Unite come Giornata internazionale in commemorazione delle vittime di atti di violenza basati sulla religione o sul credo, deplorando le diffuse violazioni subite da individui – inclusi migranti, rifugiati, richiedenti asilo e persone appartenenti a minoranze – che sono prese di mira sulla base della religione o del credo.

Nel 1981, ci sono voluti circa due decenni prima che la comunità internazionale adottasse finalmente l’ONU Dichiarazione sull’eliminazione di tutte le forme di intolleranza e discriminazione basate sulla religione o sul credo. Tale Dichiarazione ha riconosciuto la grande sofferenza causata dal disprezzo e dalla violazione dei diritti umani, compresa la libertà di religione o di credo. Ha rilevato che per coloro che professano una religione o un credo, ciò costituisce uno degli elementi fondamentali della loro concezione della vita e quindi anche delle loro libertà.

In questo, anno del 75° anniversario della Dichiarazione universale dei diritti dell’uomo (UDHR), c’è una particolare risonanza con l’enfasi della Dichiarazione del 1981 secondo cui l’uso della religione o del credo per fini incoerenti con la Carta delle Nazioni Unite, l’UDHR e altri strumenti è inammissibile e condannabile (articolo 3).

La comunità internazionale ha deciso di adottare Tutto misure necessarie per eliminare e combattere rapidamente l’intolleranza e la discriminazione fondate sulla religione o sul credo, osservando che queste possono provenire da qualsiasi attore sia esso Stato, impresa, istituzione, gruppo di persone o persona. L’intolleranza e la discriminazione basate sulla religione o sul credo sono definite come: “Qualsiasi distinzione, esclusione, restrizione o preferenza basata sulla religione o sul credo e avente come scopo o effetto l’annullamento o la compromissione del riconoscimento, del godimento o dell’esercizio dei diritti umani e fondamentali libertà su base di uguaglianza” (articolo 2.2).

Purtroppo, tali menomazioni e violazioni continuano ad affliggerci da ogni parte in ogni angolo del mondo. A 42 anni dalla Dichiarazione del 1981, la giornata internazionale di quest’anno per commemorare le vittime di atti di violenza basati sulla religione o sul credo offre l’opportunità di rendere visibile la violenza multipla, quotidiana ed eclatante che si verifica sulla base della religione o del credo, e di cercare rispondere alle sue cause profonde, con urgenza e con una determinazione di gran lunga maggiore”.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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