I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniHaiti: 'Violenze inimmaginabili' contro donne e bambini, denuncia Unicef

Haiti: ‘Violenze inimmaginabili’ contro donne e bambini, denuncia Unicef

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Secondo UNICEFnei primi sei mesi del 2023 sono stati segnalati quasi 300 casi confermati, quasi pari al numero totale documentato nel 2022 e vicino a tre volte il numero nel 2021.

“Le storie che stiamo ascoltando dal personale dell’UNICEF e dai partner sul campo sono scioccanti e inaccettabili”, ha dichiarato Gary Conille, direttore regionale dell’UNICEF per l’America Latina e i Caraibi. comunicato stampa.

“La crescente tendenza a rapimenti e rapimenti è estremamente preoccupante, minacciando sia il popolo di Haiti che quelli Chi sono venuti in aiuto”, ha aggiunto.

Nella maggior parte dei casi, bambini e donne vengono prelevati con la forza da gruppi armati e utilizzati per guadagni finanziari o tattici. Le vittime che riescono a tornare a casa sono alle prese con profonde cicatrici fisiche e psicologiche, forse per molti anni.

Donne e bambini non sono merce di scambio

La situazione generale ad Haiti è catastrofica. Oggi, circa 5,2 milioni di persone, ovvero quasi la metà dell’intera popolazione, necessitano di assistenza umanitaria, compresi quasi tre milioni di bambini.

I bambini si trovano nel fuoco incrociato, o direttamente presi di mira, e le donne e le ragazze subiscono violenze sessuali estreme, poiché i gruppi armati terrorizzano la popolazione nella loro lotta per il territorio e il controllo, principalmente nella capitale, Port-au-Prince, e anche in altre regioni .

“Donne e bambini non sono merci. Non sono merce di scambio. E non devono mai essere esposti a una violenza così inimmaginabile”, ha affermato Conille, chiedendo l’immediato rilascio e il ritorno in sicurezza di tutti coloro che sono stati rapiti.

Sistema sanitario sull’orlo del collasso

Oltre alla criminalità e alla violenza, i rapporti indicano che i sistemi sanitari locali sono sull’orlo del collasso a causa della recrudescenza del colera e della grave malnutrizione.

L’aumento della violenza, i saccheggi, i blocchi stradali e la presenza pervasiva di gruppi armati ostacolano gravemente gli sforzi umanitari, rendendo difficile fornire gli aiuti tanto necessari alle comunità colpite, ha affermato l’UNICEF, osservando che con il passare dei mesi si aggiunge uno strato crescente di paura e complessità a un ambiente già difficile per coloro che forniscono aiuti salvavita.

L’assassinio del presidente di Haiti nel 2021 ha fatto precipitare il paese in una profonda crisi politica, aggravata da un crollo senza precedenti della sicurezza.

Si dice che le bande criminali armate siano “imporre un regime di terrore” e la violenza nella maggior parte di Port-au-Prince, con gravi ripercussioni sulla situazione umanitaria, sui diritti umani e socio-economica in un paese già colpito duramente da povertà, malattie e disastri.

Impegno a sostenere chi ne ha bisogno

L’agenzia delle Nazioni Unite ha aggiunto di essere ferma nel suo impegno a fornire aiuti e sostegno fondamentali ai bambini di Haiti che sono stati colpiti da questi eventi traumatici.

Oltre alla sua risposta iniziale alla crisi, l’UNICEF sostiene i bambini e le vittime dei crimini e, lavorando a fianco dei partner, fornisce assistenza salvavita, garantendo l’accesso a cure mediche, supporto psicosociale e spazi sicuri dove i bambini possono iniziare il processo di guarigione e recupero.

“Ho assistito alla straordinaria resilienza dei bambini, delle donne e delle famiglie haitiane mentre affrontano sfide apparentemente insormontabili, rifiutando di arrendersi”, ha affermato Conille.

“Tuttavia, il loro coraggio incontra un terrore crescente e impensabile. Deve finire ora.



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