I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Societai vincitori della Rookies Cup in Alta Badia

i vincitori della Rookies Cup in Alta Badia

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Un successo di pubblico e partecipazione l’edizione 2023 della manifestazione dedicata ai giovani Under 19, futuri campioni e campionesse della mountain bike.
Tre giorni di gare hanno visto trionfare nel girone maschile per Open Junior U19 Lino Blockus, per Pro U17 Lenny De Barba, per Youth U17 Diego Zraunig e per U15 Jacob Pracek.
La competizione femminile vede invece sul gradino più alto del podio per Open Women Kine Haugom, per Girls U17-U19 Rosa Zierl e per U13-U15 Karla Jörger.

Un’onda colorata ha travolto Movimënt lo scorso fine settimana: la Propain Rookies Cup, unica tappa italiana del prestigioso circuito europeo che vede sfidarsi gli Under 19, ha trasformato l’Alta Badia in un’arena dove ammirare i futuri campioni di domani.

Il pubblico ha fatto il tifo per i giovani più promettenti del 2023, provenienti da 20 nazioni, mentre affrontavano le curve paraboliche di due tra i più adrenalinici Bike Beats a Piz Sorega: Cör (cuore), una serpentina emozionante e difficile lunga quasi 1300 metri, e “Avëna” di difficoltà media, lungo 2.010m.

A dare il via alla manifestazione, la musica dal vivo e piena di energia della band Velvet Radio, a partire da venerdì sera: l’atmosfera di festa è proseguita per tutto il fine settimana, culminando domenica, con la premiazione.

I vincitori

Classifiche maschili_Classe 2005, o 2006, i concorrenti della classifica Open Junior U19 hanno dato il meglio di sé. Sul podio tre tedeschi, Lino Blockus, Lehm Nevio e Lennox Meschede, ma gli italiani raggiungono un ragguardevole quinto posto con Matteo Breda, e chiudono la top ten con Manuel Siri, Niklas Thaler e Jakob Gabrielli. Molto variegato il podio della Pro U17, dominato dal belga Lenny De Barba, dal cileno Maximiliano Caro e dallo slovacco Michal Hlobil, con buone prestazioni degli italiani Pierfabio Spangara (nono) e Riccardo Mansutti (quindicesimo). Nella Youth U17 troviamo in pole position l’austriaco Diego Zraunig e i tedeschi Per Paulsen e Julian Hundt, secondo e terzo, con Alex Prader primo degli italiani, in sesta posizione, Massimo Moretti undicesimo e Jasper David Declara tredicesimo.

Tra i ragazzi U15 vince lo sloveno Jacob Pracek, seguito dagli austriachi Anton Zierl e Valentin Berger, mentre gli italiani Davide Zinutti e Matthias Cardini sono rispettivamente al numero 11 e 13 della classifica. Scendendo con l’età, troviamo gli U13, dove primeggia il britannico Reid Simpson, e gli U11, vinti da Jarda Prokes della Repubblica Ceca.

Classifiche femminili_Meno numerose, le ragazze hanno dato spettacolo sui tracciati dell’Alta Badia, tra il tifo del pubblico. In categoria Open Women troviamo la norvegese Kine Haugom e l’irlandese Jacqui Erskine, mentre il podio Girls U17-U19 è stato conquistato da due austriache, Rosa Zierl e Emma BIndhammer, e dalla tedesca Maxima Jaax. Le giovanissime Karla Jörger, Maria Lynn Berger e Neel Riber, una tedesca, una austriaca e una danese, guidano la classifica Girls U13-U15.

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Photo credits: ©Mattia-Davare, fonte ufficio stampa DOC-COM

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