I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Russia: l’ultima sentenza di Navalny solleva serie preoccupazioni, afferma il capo dei diritti delle Nazioni Unite

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Volker Turk disse la condanna a 19 anni era basata su accuse vaghe ed eccessivamente generiche di “estremismo” e faceva seguito a un processo a porte chiuse nei locali del carcere dove il signor Navalny sta già scontando altre due condanne per un importo di 11 anni e mezzo.

Ha ricordato che, ai sensi del diritto internazionale sui diritti umani, gli Stati hanno l’obbligo di rispettare, proteggere e adempiere l’intera gamma dei diritti al giusto processo e al giusto processo per tutti gli individui privati ​​della loro libertà.

“Chiedo alle autorità russe di adottare misure per rispettare questi obblighi cessando immediatamente le violazioni dei diritti umani di Navalny e rilasciandolo”, ha detto il capo dei diritti.

Giro di vite repressivo

Il signor Türk ha affermato che quest’ultima sentenza contro il signor Navalny arriva nel mezzo di una repressione sempre più repressiva della libertà di espressione e dell’opposizione politica in Russia.

Dal febbraio 2022, circa 20.000 persone sono state arrestate, molte delle quali brevemente, per varie azioni contro la guerra della Russia contro l’Ucraina, tra cui proteste e post sui social media.

Diversi sono stati incarcerati per presunta diffusione di informazioni false sulle azioni dei militari e altre centinaia sono state inflitte sanzioni amministrative per “screditare” l’esercito russo, ha aggiunto.

C’è stato anche un forte aumento nell’uso delle disposizioni di spionaggio e tradimento del codice penale per processare e condannare persone che stavano semplicemente esercitando i loro diritti umani.

Türk ha chiesto un esame trasparente e imparziale di tali casi, in conformità con le norme internazionali sui diritti umani.

“La privazione della libertà per l’esercizio dei diritti umani, compresa la libertà di opinione, espressione, riunione pacifica e associazione, costituisce detenzione arbitraria ai sensi del diritto internazionale dei diritti umani”, ha affermato, aggiungendo che “tutti coloro che sono detenuti arbitrariamente dovrebbero essere rilasciati immediatamente”.

Il Segretario Generale delle Nazioni Unite sostiene la dichiarazione dell’Alto Commissario, suo Vice Portavoce disse durante la conferenza stampa quotidiana presso la sede delle Nazioni Unite a New York.



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