I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteUn passo verso la stampa 3D di tessuti umani

Un passo verso la stampa 3D di tessuti umani

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“Lo stesso si può dire della costruzione di organi e tessuti dalle cellule: senza istruzioni specifiche, le cellule probabilmente si raggrupperebbero insieme in modo imprevedibile all’interno delle strutture sbagliate. Quello che abbiamo effettivamente fatto è creare un processo passo dopo passo che guidi ogni elemento costitutivo esattamente dove dovrebbe andare e come dovrebbe connettersi con gli altri”, ha affermato il dott. Newman.

“In linea con questo approccio, il nostro lavoro pubblicato di recente applica un nuovo metodo di stampa 3D per definire le istruzioni per le cellule che le guidano nella formazione di strutture più organizzate e accurate. Attraverso questo, abbiamo creato un assemblaggio di grasso osseo che ricorda la struttura dell’osso e un assemblaggio di tessuti che assomigliano a processi durante il primo sviluppo dei mammiferi.

Tessuti per la stampa 3D: un cellulare "manuale di istruzioni" istruisce le cellule staminali a diventare cellule specializzate che i ricercatori sperano di utilizzare un giorno per stampare in 3D tessuti, ossa e organi umani.

Tessuti di stampa 3D: un “manuale di istruzioni” cellulare istruisce le cellule staminali a diventare cellule specializzate che i ricercatori sperano di utilizzare un giorno per stampare in 3D tessuti, ossa e organi umani. Credito immagine: Università di Sydney

La ricerca sui tessuti complessi e sulle strutture simili agli organi, note come organoidi, aiuta i ricercatori a capire come si sviluppano e funzionano gli organi e come le malattie che colpiscono l’organo possono essere causate da mutazioni genetiche ed errori dello sviluppo.

Le conoscenze raccolte dallo studio consentono anche lo sviluppo della terapia cellulare e genica per le malattie. La capacità di generare i tipi di cellule desiderati utilizzando la stampa 3D fornisce inoltre la capacità di produrre cellule staminali clinicamente rilevanti per scopi terapeutici.

Il professor Hala Zreiqat ha dichiarato: “Oltre a comprendere l’intricato ‘manuale di istruzioni’ della vita, questo metodo ha immense implicazioni pratiche. Ad esempio, nella medicina rigenerativa, dove c’è un urgente bisogno di trapianti di organi, ulteriori ricerche che utilizzano questo approccio possono facilitare la crescita di tessuti funzionali in laboratorio. Immagina un futuro in cui la lista d’attesa per i trapianti di organi potrebbe essere drasticamente ridotta perché possiamo generare tali tessuti in laboratorio che assomigliano sufficientemente alle loro controparti naturali.

Il dottor Newman ha dichiarato: “Inoltre, questa tecnologia potrebbe rivoluzionare il modo in cui studiamo e comprendiamo le malattie. Creando modelli accurati di tessuti malati, possiamo osservare la progressione della malattia e le risposte al trattamento in un ambiente controllato. Speriamo che questo possa un giorno portare a trattamenti più efficaci e persino a cure per malattie che attualmente sono difficili da affrontare”.

Il professor Tam del CMR ha dichiarato: “In passato, le cellule staminali venivano coltivate per generare molti tipi di cellule, ma non potevamo controllare come si differenziano e si assemblano in 3D”.

“Con questa tecnologia di bioingegneria, ora possiamo dirigere le cellule staminali per formare specifici tipi di cellule e organizzare correttamente queste cellule nel tempo e nello spazio, ricapitolando così lo sviluppo dell’organo nella vita reale”.

I ricercatori sperano che la ricerca abbia il potenziale per trattare la perdita della vista causata da condizioni come la degenerazione maculare e malattie ereditarie che causano la perdita di cellule dei fotorecettori retinici.

Il professor Tam ha detto: “Se riusciamo a generare un patch di cellule mediante la bioingegneria e vedere come funziona l’intero sistema, allora possiamo studiare terapie che utilizzano cellule funzionali per sostituire le cellule dell’occhio che sono state perse a causa della malattia”.

“Avrebbe un grande impatto se riuscissimo a trasportare cellule sane negli occhi. Indipendentemente dal fatto che la macula (l’area della retina responsabile della visione centrale) sia stata persa a causa di una malattia ereditaria o di un trauma, il trattamento sarebbe lo stesso.

“L’idea di trattare malattie genetiche rare e migliorare la qualità della vita in questo modo è incoraggiante. Ci aspettiamo che questo lavoro porti a terapie avanzate che possono essere messe in pratica”.

Il team si concentrerà successivamente sulla promozione della tecnica di stampa 3D per far avanzare il campo della medicina rigenerativa e potenzialmente nuovi approcci terapeutici per molte malattie.

I membri del gruppo di ricerca includevano Hala Zreiqat, Patrick Tam, Peter Newman, Queenie Yip, Pierre Osteil, Tim Anderson, Jane Sun, Daryan Kempe, Mate Biro e Jae-Won Shin.

Il loro recente articolo è stato pubblicato in Scienza avanzata.

DIVULGAZIONE:

Gli autori non dichiarano interessi concorrenti. Lo studio è stato finanziato dall’Australian Postgraduate Award Scholarship, Australian Endeavour Award e Cardiovascular Institute ECR grant (PLHN), The Australian National Health and Medical Research Council, National Institutes of Health Grant No. R00-HL125884 (J-WS), NHMRC Senior Principal Research Fellowship (APP1110751) (PPLT) e NHMRC Senior Research Fellowship 610 (APP1107470), NHMRC project grant (HZ) e NHMRC Project grant (APP1139515) e Australian Research Council ITTC IC170100022 (HZ).

Fonte: Università di Sidney



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