I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Vuoi acquistare un “robot morbido” simile a quello umano? Un esperto condivide il segreto della produzione

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Vi siete mai chiesti perché i robot più avanzati sembrano sempre avere corpi duri? Perché non quelli più flessibili, come hanno fatto gli umani?

Baoxing Xu, nel cui laboratorio è stata condotta la ricerca sulla robotica morbida, è professore associato di ingegneria meccanica e aerospaziale.
Baoxing Xu, nel cui laboratorio è stata condotta la ricerca sulla robotica morbida, è professore associato di ingegneria meccanica e aerospaziale. Credito immagine: Dan Addison, UVA Communications

I ricercatori che lavorano sui cosiddetti “robotica morbida” tentano di incorporare la sensazione degli organismi viventi nelle loro creazioni. Ma il campo non è decollato perché i componenti più morbidi non erano stati abbastanza facili da produrre in serie e incorporare nei progetti – fino ad ora.

I ricercatori dell’Università della Virginia hanno inventato un processo di produzione per tessere materiali morbidi come tessuti, gomme e gel in modo che possano essere compatibili con i gadget, il che potrebbe portare a una rivoluzione della robotica morbida.

Due robot industriali interpretano il ruolo di due marionette.
Due robot industriali interpretano il ruolo di due marionette. Credito immagine: Ars Electronica via FlickrCC BY-NC-ND 2.0

Il processo potrebbe anche migliorare o espandere l’elettronica indossabile, i dispositivi biomedici e una serie di altri prodotti basati su Internet con superfici esterne complesse.

I ricercatori hanno dettagliato il loro progetto in attesa di brevetto in un articolo apparso mercoledì su Progressi della scienza.

“Il nostro lavoro offre, per la prima volta, un concetto e un percorso all’avanguardia per tessere materiali morbidi in strutture spaziali tridimensionali”, ha affermato Baoxing Xu, professore associato di ingegneria meccanica e aerospaziale.

Xu ha collaborato con gli allora studenti di dottorato dell’UVA Yue Zhang e Mengtian Yin al progetto, finanziato dalla National Science Foundation.

“Esistono approcci produttivi simili nell’industria, ma tutti sono progettati per materiali rigidi o nanoparticelle, non per materiali morbidi con strutture continue in forme come film, nastri e fili”, ha affermato Xu.

Il nuovo approccio si basa su un sistema di trasferimento a rotazione a base liquida in grado di apportare regolazioni molto piccole e precise durante la tessitura, con conseguente produzione rapida e senza danni, ha affermato.

Fonte: Università della Virginia



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