I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Societail settore farmaceutico eccelle nel sociale e nella governance

il settore farmaceutico eccelle nel sociale e nella governance

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CRIF ha analizzato l’adeguatezza delle piccole e medie imprese italiane nei diversi settori rispetto ai fattori ESG:

Il 78% delle imprese farmaceutiche mostra un livello Molto Alto o Alto nel Sociale (fattore S). Nella Governance (fattore G) si arriva al 96%.
Seguono le imprese dell’Elettronica e della Meccanica e Mezzi di Trasporto.

Con l’ESG Outlook – osservatorio sulla sostenibilità di imprese, individui e immobili – CRIF ha fotografato lo stato dell’arte sulle tematiche Environmental, Social e Governance delle aziende italiane, in particolare delle piccole e medie imprese, valorizzando il vasto patrimonio informativo e di analytics che ha sviluppato nel corso degli anni. Dallo studio emerge una panoramica dettagliata sul livello di adeguatezza ESG, basato su un campione di 130 mila aziende.

Dopo aver indagato il fattore ambientale (Environmental), l’analisi CRIF si è focalizzata sulle altre due dimensioni delle sostenibilità così da misurarne l’andamento e la potenziale evoluzione nei diversi settori industriali del nostro Paese.

CRIF ha analizzato il fattore Sociale, attraverso il suo Score S, che rappresenta il livello di adeguatezza verso il fattore Social di un’azienda e comprende la gestione delle persone, le politiche di genere, la tutela dei diritti umani, gli standard lavorativi, la responsabilità verso la filiera di produzione (fornitori, partner, clienti).

Questo fattore guarda al benessere sociale all’interno dell’azienda, ma anche all’impatto che essa esercita sul territorio e la comunità di riferimento. Il grafico seguente mostra la distribuzione dello score S per settore, ordinato secondo la percentuale di aziende con adeguatezza alta e molto alta.

Leader tra i settori con lo score S più elevato è il settore farmaceutico, che vede quasi la metà delle sue imprese (48%) con un livello di adeguatezza molto alto e complessivamente il 78% di aziende con uno score elevato. Colpisce invece come oltre un terzo delle aziende agricole risulti in forte ritardo al punto di vista dell’adeguatezza sociale; tale risultato risente certamente della ridotta dimensione di molte imprese attive nel settore, che rende più difficile garantire adeguate tutele in termini di sicurezza e stabilità delle condizioni di lavoro.

Infatti, dall’analisi CRIF emerge come l’attenzione ai temi sociali vada di pari passo con la dimensione media dell’azienda e si osserva una chiara relazione crescente tra fatturato e adeguatezza sociale. Anche analizzando il fattore Governance (“G”) – che valuta aspetti come la capacità di diversity management di un’impresa, la sua trasparenza e l’eticità dei comportamenti aziendali – il settore farmaceutico risulta essere il più performante. Il grafico di seguito mostra la distribuzione dello score G sviluppato da CRIF per settore, ordinata anche in questo caso in base alla quota di imprese che hanno ricevuto un punteggio di adeguatezza Alto o Molto Alto.

Si conferma particolarmente brillante la performance del settore farmaceutico, con a seguire Elettronica e Meccanica e Mezzi di Trasporto, mentre si ripetono basse percentuali in relazione allo score G per le aziende agricole, di costruzioni, turistiche e immobiliari. Sul risultato di tali comparti pesa la dimensione modesta del fatturato e la presenza di aziende a dimensione familiare che non prestano particolare attenzione alle regole di governo societario. Più in generale, si ripropone la correlazione tra score e dimensioni, già osservata per il fattore sociale: le aziende più grandi sono spesso strutturate per fornire maggiore disclosure verso l’esterno, anche attraverso rating di legalità, codici etici e/o bilanci certificati su base volontari. Le evidenze delineate in questo focus si aggiungono e approfondiscono le precedenti analisi dell’ESG Outlook di CRIF, da cui è emerso che – considerando complessivamente i tre fattori E, S e G – oltre 1 impresa italiana su 3 risulta essere a un livello avanzato del proprio percorso verso un’economia sostenibile e quasi il 60% ha avviato i primi passi, con un livello medio e basso di adeguatezza ESG.

“L’ESG Outlook – che utilizza tutti gli strumenti che CRIF ha sviluppato per rappresentare e riassumere i parametri di sostenibilità di imprese, individui e immobili – si pone l’obiettivo di fotografare il livello di allineamento dell’Italia agli obiettivi ambientali, sociali e di governance. L’adeguatezza raggiunta verso i tre pilastri della sostenibilità differisce da settore a settore, tuttavia è chiaro che l’obiettivo di transizione ESG è ormai una meta comune per tutte le aziende. In un panorama variegato con imprese che hanno iniziato questo percorso in momenti e con velocità diverse, i player finanziari devono oggi più che mai comprendere come i propri clienti business agiscono, conoscere i settori, le sfide normative e gestionali che implica l’evoluzione ESG. La transizione green offre ai player finanziari l’opportunità di far evolvere il loro ruolo tradizionale di prestatori di credito per accompagnare le aziende nei loro progetti sostenibili, anche attraverso nuove forme di advisory, abilitate da piattaforme tecnologiche, che potenzino la consapevolezza ESG.” commenta Simone Capecchi, Executive Director di CRIF.

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