I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umani"Non puoi nemmeno affrontare i tuoi genitori", dice l'attivista contro il cyberbullismo...

“Non puoi nemmeno affrontare i tuoi genitori”, dice l’attivista contro il cyberbullismo al Consiglio per i diritti umani

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Secondo i risultati del Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF), 130 milioni di studenti in tutto il mondo sono vittime di bullismo, fenomeno esacerbato dalla diffusione delle tecnologie digitali. L’UNICEF stima che uno studente su tre tra i 13 ei 15 anni sia una vittima.

Rischio suicidio

Il Consiglio ha ascoltato la testimonianza accorata di Santa Rose Mary, 15 anni, sostenitrice dei diritti dei bambini dell’Uganda, che ha affermato che una volta che le proprie informazioni personali o foto intime sono state condivise online, “non puoi nemmeno affrontare la comunità in cui vivi, non puoi nemmeno affrontare i tuoi stessi genitori”.

Ha avvertito che tali situazioni possono portare un bambino a togliersi la vita quando “ha la sensazione di non essere necessario nella comunità”.

Il vice capo delle Nazioni Unite per i diritti umani, Nada Al-Nashif, ha osservato che, secondo il Comitato per l’eliminazione di tutte le forme di discriminazione contro le donne (CEDAW), il cyberbullismo colpisce le ragazze quasi il doppio rispetto ai ragazzi.

Effetti di vasta portata

La signora Al-Nashif ha citato una ricerca dell’Organizzazione Mondiale della Sanità delle Nazioni Unite (CHI), dimostrando che i bambini vittime di bullismo hanno maggiori probabilità di saltare la scuola, di ottenere risultati inferiori nei test e di soffrire di insonnia e dolore psicosomatico.

Alcuni studi mostrano anche “effetti di vasta portata che si estendono fino all’età adulta”, come l’elevata prevalenza di depressione e disoccupazione, ha affermato.

Affrontarlo nel modo corretto

La signora Al-Nashif ha detto al Consiglio che il tema “complesso” del cyberbullismo si trova all’intersezione tra diritti umani, questioni digitali e politiche.

“Per raggiungere questo obiettivo, dobbiamo adottare un approccio olistico e affrontare le cause profonde”, ha affermato, sottolineando che “centrale in questo è la voce dei bambini stessi”.

Ha inoltre sottolineato “la centralità e il potere delle aziende nello spazio online”, insistendo sulla responsabilità delle aziende tecnologiche di fornire strumenti di privacy adeguati e seguire le linee guida sulla moderazione dei contenuti “in linea con gli standard internazionali sui diritti umani”.

15 milioni di attacchi: Facebook e Instagram

Un rappresentante di Meta, il direttore della politica di sicurezza Deepali Liberhan, ha preso parte alla discussione e ha parlato dell’entità del problema.

Ha affermato che solo nel terzo trimestre del 2023, sulle piattaforme Facebook e Instagram di Meta sono stati rilevati circa 15 milioni di contenuti che costituivano bullismo e molestie; la maggior parte è stata rimossa in modo proattivo da Meta prima ancora di essere segnalata, ha detto.

La signora Liberhan ha evidenziato le politiche di moderazione dei contenuti dell’azienda e i modi in cui Meta le sta applicando sulle sue piattaforme, collaborando con esperti per informare l’azione intrapresa e incorporando strumenti anti-bullismo nell’esperienza dell’utente.

La violenza e il bullismo nelle scuole, compreso il cyberbullismo, sono diffusi e colpiscono un numero significativo di bambini e adolescenti.

La violenza e il bullismo nelle scuole, compreso il cyberbullismo, sono diffusi e colpiscono un numero significativo di bambini e adolescenti.

Responsabilità collettiva

A conclusione della sessione, il relatore Philip Jaffé, membro della Comitato per i diritti dell’infanziaha sottolineato la responsabilità “collettiva” per la sicurezza dei nostri figli.

“Dobbiamo rendere i bambini più consapevoli dei loro diritti e rendere gli Stati e gli altri componenti della società più consapevoli dei loro obblighi di protezione [them],” ha insistito.



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