I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

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Si tratta di una rivolta? No… solo un mucchio di ritardati

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Boom! Eccola (di nuovo), questa folla inquietante armata di bastoni. Accendere torce, brandire forconi, sostenere il progresso come la corda sostiene l’impiccato. Ricorderemo che aveva già causato miseria a Galileo ed è regolarmente, piena di odio ma anche di ignoranza, che la vediamo nei Simpson attaccare tutto ciò che somiglia al buon senso. Dall’ultima volta possiamo dire che non ci è mancata. Ricordate, queste erano pratiche barbare che non potevano essere rivisitate (e ancora!) nell’interesse del benessere degli animali senza essere definite islamofobe, o qualcosa del genere. Ma, mi direte, queste persone possono dire quello che pensano! È un loro diritto! OK, non c’è bisogno di convincermi su questo. Rimaniamo sulla questione dei diritti parlando di diritto all’istruzione perché è chiaro che alcuni di questi terribili burloni avranno fatto il passo successivo bruciando le scuole. E, a rischio di sembrarti un po’ bellicoso, la vedo come una dichiarazione di guerra. Contro chi? Tu, io, noi. Infine, la nostra società nel suo insieme ha da allora dichiarato il suo laboratorio e la sua anticamera preferita: la scuola. Ma forse sto andando un po’ oltre visto che anche la decapitazione di un insegnante, di questi tempi, con un lessico un po’ vittimistico, viene messa in prospettiva.

Di fronte a questa folla vivace e distinta, troviamo innanzitutto degli stupiti, per non dire ingenui. Davvero non vedevano arrivare NULLA. Ma sì, strano oggetto volante non identificato che presenta questo irrigidimento retrogrado. “Dove si è intrufolato? Senza dubbio è entrato mentre stavamo discutendo del sesso degli angeli? In ogni caso, oggi è più comune, nei salotti in cui ci si permette di pensare, scrutare il proprio ciuffo che guardare la porta sul retro.

Accanto ad esso ci sono i fascisti. Anche di loro potremmo fare a meno. Soprattutto quando cercano di essere buddy buddy: qualunque sia l’argomento, dal loro punto di vista tutti i litigi sono belli finché riescono a mangiare il velo e la djellaba. Ciò che li preoccupa non è proprio il fatto che i diritti delle donne, per esempio, vengano violati, no. È perché i giovani bruni ascoltano la musica a volume troppo alto e nell’aria aleggia un odore illecito di Ras el-hanout. “Perché ai miei tempi odorava di maggiorana e posso dirti che Huguette era dolce!”

Sullo sfondo (perché in questo momento si annoiano davvero…) ci sono i difensori del bene. Quelli che hanno sempre bisogno di vittime da salvare per trovare un posto dalla parte giusta della moralità. Ebbene sì, per loro fa male. Erano sul punto di apparire nei libri di storia come combattenti della resistenza contro il nostro Stato fascista. Senza fortuna. Non solo i loro strumenti/vittime preferiti manifestano contro il bene (a quanto pare non erano molto entusiasti di mescolare tolleranza e omosessualità nella stessa frase) ma, INOLTRE – vedrai, è divertente – lo fanno al fianco di conservatori molto caucasici che, in passato, si era già ribellato non poco al diritto all’aborto e ad altre cose belle. Fermate le macchine, la convivenza non è più di moda. Odiare insieme è più veloce e soprattutto più efficace. In ogni caso concilia più facilmente quamis e velluto a coste ed è una scoperta!

Ignoriamo chi se ne frega (sono troppi) e, in un angolo, divisi, troverete i laici, quelli veri… uniti come l’ex Jugoslavia. Non farmi dire cose negative su di loro, sono uno di loro! Ma è pur vero che va detto che tra gli ingenui che si muovono come ragazzini a cui strappano la cartella, i fascisti che si limano i denti con le baionette, i virtuosi che si accarezzano il narciso in un angolo, gli incoscienti che buttano il pane alle le papere e i laici che guardano sempre al microscopio il treno che viene dritto verso di loro, viene voglia di sbattere la porta.

“Ma questo testo è passato, cosa vuoi di più?” Sì, lo ammetto, il testo è stato approvato e sono felice che i bambini più piccoli, di ogni origine (vi vedo arrivare, ragazzi intelligenti), possano sentire a scuola ciò che non sempre viene detto a casa. “L’uomo non ha autorità sulle donne”, “L’omosessualità è normale”, “Quando è no, è no”, scegliete voi, ce ne sono moltissimi. Ascoltatelo e soprattutto acquisite le competenze di conseguenza. Con tutto il rispetto per i ferventi difensori del sacrosanto privilegio dei genitori di affrontare queste questioni – facendo pagare al mulo la scuola per tutto il resto – è a favore di una maggiore uguaglianza che questa conoscenza debba essere insegnata in modo equo. Uguaglianza affinché tutti possano beneficiare degli stessi codici relazionali nel loro approccio sia verso se stessi che verso gli altri. Nessun differenzialismo, anche se avvolto nella sacralità, potrebbe servire da trampolino di lancio verso la creazione di cittadini di seconda classe, cittadini a cui non sono state fornite istruzioni proprie, istruzioni necessarie per tutta la vita in Compagnia. Quale modo migliore, del resto, per creare ghetti se non lasciare la trasmissione di tali valori sociali alla discrezione dei nuclei familiari. Questi principi non riguardano esclusivamente queste cellule ma l’intero organismo, se vuole essere vitale e sono tutti denominatori comuni che vanno ben oltre gli interessi dei particolarismi egocentrici.

Sì, EVRAS è stato supportato. Ragazzi, avete giocato bene. Mandiamo i titoli di coda? NO. Ciò ignorerebbe il problema di fondo. Perché, se un testo che nulla avrebbe dovuto impedire si è effettivamente salvato – evviva! – tiepida è la mobilitazione di oggi per denunciare le incredibili e violente reazioni che ciò avrà provocato. Eccoci sollevati, soddisfatti di aver difeso ciò che altro non era che l’ovvio. Champagne, quindi. Basta con l’ingenuità. Considerare questo risultato come una vittoria sarebbe come credere che il caso Dreyfus sia bastato per sconfiggere l’antisemitismo. Non è ora di dare un nome alle cose invece di averne paura ancora e ancora? Cos’è questa notizia se non l’istantanea di un problema crescente, il ritratto composito di una rabbia identitaria e di un entratismo religioso che procedono di pari passo, porte aperte da alcuni e riverenze fatte da altri? L’intolleranza, quella di cui tutti tremiamo di essere accusati, un lacchè puzzolente che porta discredito e denuncia chi ne è accusato, eccola lì. Una volta distinto, non fermiamoci qui e non abbiamo paura (soprattutto!) di dargli un nome.

Per quanto tempo ancora, sentendoci più colpevoli che colpevoli, giocheremo con lo stomaco molle, abbasseremo la testa e guarderemo le nostre scarpe? Il primo passo è stato semantico e ha permeato tutti i settori, soprattutto quelli istituzionali. Il prossimo utilizzerà le istituzioni per imporre un differenzialismo che è disinibito perché legale. Smettiamola di dare da mangiare al coccodrillo, di arrenderci, di pensare a calmare questo rullo compressore.

Facciamo meglio che difenderci, agiamo! Investiamo nella terra in solidarietà. Non è quasi troppo tardi per instaurare una rigorosa neutralità nei servizi pubblici e trasmettere ai giovani la conoscenza e il gusto di questo tesoro strappato all’oscurantismo a prezzo di tanti sforzi: il secolarismo. Una laicità da inserire nella nostra Costituzione. Proprio adesso!

È giunto il momento di unirsi e uscire dal bosco. State tranquilli, non bruciare le scuole, no. Per investirli.

Da un’altra testata giornalistica news de www.almouwatin.com

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