I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteUn nuovo approccio per fermare la crescita del cancro?

Un nuovo approccio per fermare la crescita del cancro?

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I ricercatori biochimici della Case Western Reserve University hanno identificato una nuova funzione di una proteina chiave che porta all’ cancro– una scoperta che secondo loro potrebbe portare a trattamenti più efficaci per una serie di tumori e altre malattie.

Un nuovo approccio potrebbe fermare la crescita del cancro.
Un nuovo approccio potrebbe fermare la crescita del cancro. Credito immagine: Wikimedia

La proteina è LSD1 (istone demetilasi 1A specifica per la lisina), che funziona come una sorta di vigile urbano all’interno delle cellule umane. Controlla l’attività genetica durante lo sviluppo embrionale e regola l’espressione genetica per tutta la vita.

Gli scienziati hanno anche identificato negli ultimi anni che il sovraespressione di LSD1 – in questo caso, produrre troppe proteine ​​– può favorire lo sviluppo di cancro e malattie cardiache.

E alcuni ricercatori hanno recentemente cercato di rallentare la crescita del cancro bloccando l’attività catalitica dell’LSDI, la reazione chimica che stimola la crescita cellulare, ma sembra anche portare alla sua sovraespressione.

Ma Kaixiang Cao, un assistente professore di biochimica è a capo di un team che sfida questo presupposto: i ricercatori della facoltà di medicina sostengono che possono ottenere risultati molto maggiori nel rallentare o arrestare la crescita del cancro nelle cellule staminali invece di degradante l’intera proteina LSD1, non semplicemente cortocircuitando la reazione chimica che porta alla sua sovraespressione.

“I nostri risultati sfidano davvero il paradigma attuale”, ha detto Cao.

La loro ricerca era pubblicato sulla rivista Comunicazioni sulla natura.

“Abbiamo bisogno di un modo davvero preciso ed efficace per prendere di mira queste proteine, e la nostra ricerca mostra che fermare quella catalisi potrebbe essere efficace (nel fermare la sovraespressione) il 15% delle volte, mentre il nostro approccio è più vicino all’80%”, ha detto Cao.

“Quindi, se riusciamo a sviluppare un agente che degrada l’LSD1, possiamo aiutare il paziente a sottoporsi a meno terapie, anche se non possiamo curare completamente il cancro”.

Cao ha detto che lui e il suo team sono rimasti sorpresi che l’LSD1 funzioni principalmente in modo catalitico-indipendente, ma ora che hanno fornito alla comunità di ricerca un “fondamento teorico secondo cui questo sarà un modo più efficace per curare queste malattie”, hanno detto Inizieremo a effettuare ulteriori test, prima sui tessuti cancerosi, poi su modelli animali e infine sulla sperimentazione umana.

“Questo è il futuro: aggiungi il degradatore e ucciderai completamente la proteina”, ha detto. “La tecnica esiste già perché è stata applicata ad altre proteine ​​da altri ricercatori, ma non ancora all’LSD1”.

Fonte: Case Western Reserve University



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