I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteAlgoritmo per prevedere le ricadute della malattia

Algoritmo per prevedere le ricadute della malattia

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Un gruppo di ricerca dell’Università del Texas ad Arlington ha ricevuto una sovvenzione di 450.000 dollari dal National Institute of General Medical Sciences per utilizzare algoritmi statistici di apprendimento automatico per esaminare i dati dei pazienti e prevedere meglio quali pazienti avranno bisogno di trattamenti aggiuntivi.

Macchina per il monitoraggio medico in un ospedale - foto illustrativa.

Macchina per il monitoraggio medico in un ospedale – foto illustrativa. Credito immagine: Stephen Andrews tramite Unsplash, licenza gratuita

“Con i recenti progressi nello screening, nella diagnosi e nel trattamento, molte malattie come il cancro o le malattie cardiovascolari possono essere identificate in una fase iniziale”, ha affermato Suvra Pal, professore associato di statistica presso il Dipartimento di Matematica.

“Fortunatamente, una percentuale significativa di pazienti che convivono con queste malattie sarà clinicamente curata, il che significa che non andranno mai incontro a recidive, metastasi o morte a causa della malattia primaria. La nostra ricerca mira a identificare meglio quali pazienti saranno curati in modo che i team di trattamento possano concentrarsi su coloro che necessitano di ulteriori interventi”.

Il progetto di Pal mira a sviluppare un nuovo modello statistico che consideri il momento in cui si verifica un evento, ad esempio quando una malattia si ripresenta, insieme ad altre caratteristiche correlate al paziente.

Il team, che comprende il co-investigatore Souvik Roy, assistente professore di matematica, svilupperà quindi un algoritmo utilizzando l’apprendimento automatico che analizzerà l’enorme volume di dati dei pazienti raccolti dai sistemi sanitari per prevedere chi sarà curato.

Intelligenza artificiale medica, algoritmi di apprendimento automatico - concetto artistico.

Intelligenza artificiale medica, algoritmi di apprendimento automatico – concetto artistico. Credito immagine: Geralt tramite Pixabay, licenza gratuita

Il modello avrà successo se la sua accuratezza predittiva è almeno dell’85%.

“Esistono algoritmi che tentano di prevedere chi sarà curato in base alle caratteristiche relative al paziente”, ha affermato Pal.

“Sfortunatamente, questi algoritmi presentano diversi inconvenienti che li rendono difficili da soddisfare le crescenti esigenze di applicazioni avanzate. Il nostro algoritmo, basato su strategie di modellazione avanzate, aggira gli inconvenienti degli algoritmi esistenti e sarà sviluppato in un software per uso gratuito e senza scopo di lucro”.

Pal mira anche a esporre a questo tipo di ricerca gli studenti universitari sottorappresentati e appartenenti a minoranze.

“Questo progetto contribuirà a creare un’integrazione unica di competenze statistiche e significato biologico nella carriera di ricerca degli studenti universitari”, ha affermato Pal.

“I nostri tirocinanti avranno basi più solide e saranno meglio attrezzati con corsi di formazione interdisciplinari e multidisciplinari per carriere accademiche e industriali all’avanguardia”.

L’obiettivo a lungo termine di Pal e colleghi è quello di sviluppare modelli più potenti in grado di prevedere quali malattie verranno curate per indirizzare meglio le risorse verso gli sforzi giusti. Questo progetto getterà anche le basi del piano di Pal di sviluppare un Centro per la ricerca sperimentale e biostatistica integrativa presso l’UTA.

Fonte: Università dell’Utah



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