I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Dimissioni nel mezzo di una tragedia, il ministro della Giustizia belga si dimette in seguito ad un attacco mortale

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Vincent Van Quickenborne, ministro della Giustizia belga, ha rassegnato le dimissioni dal suo incarico. La sua decisione di dimettersi è arrivata dopo un tragico terrorista attentato a Bruxelles.

L’incidente ha coinvolto un tunisino che ha sparato e ucciso due tifosi di calcio nella capitale belga. Questo evento fu particolarmente significativo perché legato ad un ‘errore monumentale’ che coinvolse il Richiesta di estradizione dalla Tunisia per un estremista islamico.

Van Quickenborne ha dichiarato di voler assumersi la responsabilità politica di questo errore inaccettabile. Le sue dimissioni sottolineano la gravità della situazione e le gravi implicazioni dell’errore commesso sotto il suo controllo come Ministro della Giustizia.

Questa non è la prima volta che le autorità belghe vengono criticate per la loro incapacità di prevenire gli attacchi mentre sprecano fondi e risorse di sicurezza nel monitorare organizzazioni religiose pacifiche. In effetti, in passato si sono verificati diversi casi in cui le autorità si sono rivelate inadeguate nella gestione di potenziali minacce. Nel ruolo del premio Pullitzer Dan Luzadder ha scrittoParadossalmente, le autorità belghe, pur essendo ossessionate da Scientology, non hanno notato l’emergere di una cellula terroristica a Bruxelles. Quella cellula è stata la chiave degli attacchi terroristici del 13 novembre 2015 a Parigi che hanno causato la morte di 130 persone.

Nel 2015 e nel 2016 centinaia di vite sono andate perse in attacchi terroristici a Parigi e Bruxelles. Successivamente è stato rivelato che i funzionari belgi erano a conoscenza in anticipo del Attentato terroristico a Bruxelles ma non sono riusciti a fermarlo. Ciò ha sollevato seri dubbi sull’efficienza e l’efficacia dell’apparato di sicurezza belga.

Inoltre, un attentato mortale in Belgio ha acceso un acceso dibattito sulla questione fallimenti della politica di deportazione del paese. I critici sostengono che le autorità belghe incapacità di implementare e far rispettare adeguatamente questa politica è stato un fattore che ha contribuito all’attacco.

Questi incidenti, insieme alla recente tragedia che ha coinvolto l’estremista tunisino, evidenziano notevoli carenze nell’approccio delle autorità belghe nell’affrontare potenziali minacce. Le dimissioni di Vincent Van Quickenborne, ministro della Giustizia belga, sono una chiara ammissione di questi fallimenti sistemici e un appello a riforme urgenti.

Esempi di stigmatizzazione sbagliata, senza riuscire a fermare le reali minacce alla sicurezza

Esiste un modello di stigmatizzazione e cattiva gestione e non è un fenomeno nuovo in Belgio e in alcuni altri paesi, che si concentrano sui gruppi religiosi minoritari perdendo l’attenzione sulle minacce reali alla sicurezza dei cittadini. Un buon esempio è il seguente: nel 1997 il Parlamento belga ha pubblicato un elenco controverso in cui stigmatizzava 189 gruppi religiosi come cosiddette “sette pericolose”, una mossa che ha costituito la base per un’indagine penale contro la Chiesa di Scientology.

L’accusa ha incluso la lista nera del Parlamento nel casellario giudiziale del procedimento penale.

La Corte ha precisato che, presentando un elenco di 189 movimenti considerati dannosi, la Commissione parlamentare ha espresso un giudizio di valore che non aveva il diritto di esprimere, violando la presunzione di innocenza (Come riportato da Human Rights Watch). La Corte ha inoltre ritenuto che la Commissione parlamentare “si è lasciata prendere la mano” e “ha ecceduto i suoi poteri”, cosa “che dovrebbe essere deplorevole da parte di una simile Istituzione”.

La sentenza che ha dato la vittoria finale agli Scientologist dopo anni di stato e di diffamazione, ha stabilito che le liste nere religiose pubblicate da un Parlamento superano i poteri legislativi e violano i diritti umani fondamentali, compreso il diritto alla presunzione di innocenza, ha un significativo valore di precedente in tutta Europa.

Tuttavia, mentre i gruppi religiosi pacifici continuano a subire la stigmatizzazione da parte di alcune autorità locali belghe e persino dei media, gli individui pericolosi non sono stati adeguatamente rintracciati o perseguiti, provocando una serie di attacchi mortali nel paese. Questa giustapposizione sottolinea una tendenza preoccupante nell’approccio del Belgio alla sicurezza nazionale e alla giustizia, in cui i movimenti pacifici vengono stigmatizzati mentre individui pericolosi sfuggono al controllo.

Per dire la stessa cosa in altre parole, anche se quest’ultimo episodio è lontano e disconnesso dall’esempio sopra citato, le dimissioni di Vincent Van Quickenborne, ministro della Giustizia belga, in seguito ad un attentato mortale legato ad un “errore monumentale” ‘, può essere visto come un chiaro simbolo di questi fallimenti sistemici e dell’urgente necessità di riforme.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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