I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniI diritti sessuali e riproduttivi delle donne: un’“agenda incompiuta”

I diritti sessuali e riproduttivi delle donne: un’“agenda incompiuta”

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I paesi partecipanti alla storica conferenza, tenutasi al Cairo, hanno concordato un programma d’azione che promette che le donne e le ragazze devono avere il potere di prendere decisioni sulla propria vita, sul proprio corpo e sul proprio futuro.

Türk ha elogiato i “salti” compiuti negli ultimi tre decenni, che includono una riduzione delle morti durante la gravidanza e “investimenti sostanziali” nella sanità, nell’istruzione e nei servizi sociali. Molte persone vivono anche una vita più lunga e più sana.

“Ma questa è un’agenda incompiuta”, ha disse. “Oltre al progresso, abbiamo visto una regressione”.

Contraccolpo e mascolinità tossica

Türk ha sottolineato l’“attuazione disomogenea” dei principi stabiliti nel Programma d’azione in molte parti del mondo.

“La reazione all’uguaglianza di genere si sta diffondendo, negando alle donne e alle ragazze l’autonomia, la capacità di scegliere il proprio futuro o il proprio ruolo all’interno delle famiglie e dei nuclei familiari, e mettendo a tacere le loro voci”, ha affermato. “La mascolinità tossica – e la misoginia – hanno infiammato e normalizzato l’odio”.

Inoltre, COVID 19, i conflitti e le recessioni economiche hanno colpito in modo sproporzionato anche le donne e le ragazze. Nel frattempo, “i bambini non smettono di nascere durante un conflitto o un disastro, e le persone continuano a rimanere incinte”.

Ospedale Al-Shifa a Gaza.  L’OMS avverte che gli ospedali nella Striscia di Gaza sono a un punto di rottura.

OMS/Territori palestinesi occupati

Ospedale Al-Shifa a Gaza. L’OMS avverte che gli ospedali nella Striscia di Gaza sono a un punto di rottura.

Gravidanza sotto tiro

Oggi, circa 50.000 donne sono incinte a Gaza, dove i servizi sanitari sono attualmente sotto attacco.

Il terremoto avvenuto questo mese nell’Afghanistan occidentale ha reso le donne incinte ancora più vulnerabili, mentre le donne e le ragazze in Ucraina hanno ancora bisogno di accedere a servizi salvavita di salute sessuale e riproduttiva.

Inoltre, in 68 paesi, circa il 44% delle donne sposate o con una partner non ha la capacità di prendere le proprie decisioni sui rapporti sessuali, sull’uso dei contraccettivi e sull’assistenza sanitaria.

“Il diritto delle donne di decidere – senza discriminazioni, coercizioni e violenze – se e quando avere figli, quanti e con chi, deve essere garantito”, ha affermato.

“Ciò è tanto più vero in quanto i progressi sulla mortalità materna sono rimasti stagnanti nell’ultimo decennio. Ogni due minuti una donna muore a causa di complicazioni legate alla gravidanza e al parto”.

Contro l’aborto non sicuro

Ha osservato che “forse da nessuna parte l’autonomia di una donna e la capacità di fare le proprie scelte riguardo al proprio corpo e alla propria vita sono più fortemente contestate di quando cerca di accedere a servizi di aborto sicuro”.

Ogni anno nel mondo vengono praticati circa 33 milioni di aborti non sicuri, una delle principali cause di mortalità materna. Ha accolto con favore l’azione intrapresa da molti paesi negli ultimi cinque anni per liberalizzare la legislazione, sia attraverso la depenalizzazione, sia attraverso l’espansione delle basi giuridiche, o rimuovendo le barriere all’accesso.

Mantenere la promessa del Cairo

Türk ha affermato che ogni tipo di inversione dei diritti umani si sta accelerando in tutto il mondo, portando i paesi fuori strada nel raggiungimento dello sviluppo sostenibile e del Programma d’azione della ICPD, ma non è troppo tardi per correggere la rotta.

Il suo Ufficio sta lavorando con gli Stati per rafforzare i loro sforzi verso “un’economia dei diritti umani”, che metta le persone e il pianeta al centro di tutte le politiche, piani e programmi.

“Per cambiare vite e salvarle, dobbiamo garantire che i principi fondamentali promessi al Cairo trent’anni fa siano rispettati – per tutte le donne e le ragazze, indipendentemente dalla loro età, dal loro status migratorio o da qualsiasi altro fattore”, ha affermato.

Ha delineato ciò di cui hanno bisogno, vale a dire un’educazione sessuale completa; accesso a moderne forme di contraccezione, compresa la contraccezione d’emergenza; l’accesso a servizi di qualità per la salute sessuale e riproduttiva, compresi servizi di aborto sicuri e tempestivi e l’assistenza materna e neonatale, e la libertà di fare le proprie scelte.



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