I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteIl dispositivo indossabile aiuta a navigare con un tocco sul polso

Il dispositivo indossabile aiuta a navigare con un tocco sul polso

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Gli stimoli basati sul tocco offrono un’alternativa ai segnali visivi e uditivi, che gli utenti possono perdere durante la navigazione.

Ingegneri a Università del Riso hanno sviluppato un tessuto basato indossabile dispositivo che “tocca” il polso dell’utente con aria pressurizzata, aiutandolo a raggiungere la destinazione. Gli utenti hanno interpretato correttamente la direzione in cui il dispositivo diceva loro di andare, in media nell’87% delle volte.

Poiché il dispositivo indossabile incorpora la maggior parte della logica di controllo all’interno del tessuto utilizzando l’aria anziché l’elettronica, può essere costruito più leggero e compatto rispetto ai modelli esistenti.

Gli ingegneri hanno sviluppato un dispositivo portatile e indossabile che aiuta gli utenti a navigare con un semplice tocco sul polso.

Gli ingegneri hanno sviluppato un dispositivo portatile e indossabile che aiuta gli utenti a navigare con un semplice tocco sul polso. Credito immagine: Dispositivo/Preston et al. Licenza CC BY-SA

Un articolo sui risultati è pubblicato sulla rivista Dispositivo. Il lavoro è stato in parte finanziato da due borse di ricerca della National Science Foundation statunitense; due investigatori sono Assegnisti di ricerca laureati NSF.

Il dispositivo può avvantaggiare gli amputati che utilizzano arti protesici, persone con perdite uditive, chirurghi, piloti e soldati che sono inondati di informazioni visive e uditive.

La “tattilità”, o stimoli basati sul tocco, che includono sensazioni di caldo o freddo o segnali basati sulla pressione applicata alla pelle, possono offrire un’alternativa ai segnali visivi e uditivi. Tuttavia, i dispositivi che utilizzano segnali tattili sono ancora rari poiché di solito richiedono hardware ingombrante che appesantisce chi li indossa.

Per superare questo ostacolo, i ricercatori hanno sviluppato un dispositivo indossabile leggero e confortevole realizzato con materiali tessili che può essere indossato sul braccio dell’utente.

Dopo aver testato le prestazioni delle loro maniche tessili tattili su partecipanti umani in uno studio di laboratorio, i ricercatori hanno deciso di vedere quanto bene questi dispositivi potrebbero aiutare gli utenti a navigare negli scenari del mondo reale. Hanno integrato due maniche in una maglietta e hanno completato l’insieme con una cintura in tessuto a cui hanno attaccato componenti ausiliari, rendendo il dispositivo portatile.

Successivamente, uno sperimentatore ha inviato segnali agli utenti che indossavano i dispositivi, indicando loro dove camminare per un chilometro. In un altro test di navigazione, i partecipanti hanno interpretato nuovamente i segnali con totale precisione, questa volta mentre guidavano uno scooter elettrico su mattoni asfaltati, marciapiedi in cemento e sentieri ghiaiosi. Guarda il video dei test in atto.

“Ulteriori sviluppi cercheranno di migliorare la capacità di trasmettere segnali ancora più complessi che rimangano facilmente e naturalmente percepibili dall’utente”, ha affermato Daniel Preston, ingegnere meccanico della Rice e autore corrispondente dello studio.

Fonte: NSF



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