I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’eurodeputata Maxette Pirbakas chiede un’azione urgente sulla crisi idrica nei dipartimenti francesi d’oltremare

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Il 18 ottobre 2023, al Parlamento europeo, l’eurodeputata Maxette Pirbakas ha tenuto un potente discorso evidenziando la crescente crisi idrica nei dipartimenti francesi d’oltremare, in particolare in Martinica, Guadalupa e Mayotte.

Maxette Pirbakas dice che è inaccettabile nel 2023

“Sig. Signor Presidente, signor Commissario, la crisi idrica sta raggiungendo livelli vertiginosi nei nostri cinque dipartimenti francesi d’oltremare, soprattutto in Martinica e Guadalupa”, ha esordito Maxette Pirbakas. Ha sottolineato che in Guadalupa si calcola da anni che più di un quarto della popolazione non ha accesso all’acqua potabile.

“Questo è inaccettabile. Siamo a duemilaventitré”, ha affermato, sottolineando l’urgenza della situazione.

Pirbakas ha inoltre sottolineato la terribile situazione di Mayotte, dove vi è una totale assenza d’acqua. Ha espresso la sua preoccupazione per il fatto che questo grave problema sembra essere in gran parte trascurato. “Signora Commissario, le ricordo che stiamo parlando di un territorio europeo che dovrebbe beneficiare della solidarietà europea come qualsiasi altra regione dell’Unione”, ha affermato.

Ha attribuito la crisi a decenni di investimenti insufficienti nelle infrastrutture idriche, affermando: “Oggi stiamo pagando il prezzo di decenni di investimenti insufficienti nelle infrastrutture idriche nelle strade francesi”. Ha criticato l’efficacia dei fondi di coesione nell’affrontare questo problema, descrivendoli semplicemente come “una spruzzata di denaro”.

Nel suo appello all’azione, Maxette Pirbakas ha implorato: “Chiedo che venga messo in atto un vero piano globale, guidato dalla Commissione in Martinica, Guadalupa e Mayotte”. Ha sottolineato che sono in gioco la salute e la vivibilità di questi territori.

La sua richiesta include il rinnovamento delle infrastrutture igienico-sanitarie e di distribuzione, la creazione di nuovi impianti di trattamento e la fine del “tubo forato” – un riferimento metaforico al sistema di approvvigionamento idrico inefficace e che perde.

Maxette PirbakasL’appassionato discorso sottolinea l’urgente necessità di soluzioni globali ed efficaci per affrontare la crisi idrica in questi dipartimenti francesi d’oltremare. Richiede attenzione e azione immediate da parte dell’Unione Europea, ricordandoci che questi territori, sebbene distanti, rimangono parte integrante dell’Unione e meritano lo stesso livello di cura e solidarietà.

La crisi dell’acqua potabile mette a rischio la qualità della vita

Le pittoresche isole francesi nei Caraibi, note per le loro splendide spiagge e le loro vivaci culture, stanno affrontando una grave crisi che minaccia la qualità della vita dei loro abitanti: la scarsità di acqua potabile. Nonostante siano circondate da vaste distese oceaniche, le isole sono alle prese con una crescente carenza d’acqua, un problema aggravato dai cambiamenti climatici e dalle sfide infrastrutturali.

Negli ultimi decenni, le isole hanno attraversato periodi più lunghi di siccità a causa del riscaldamento globale e dei cambiamenti climatici[^1^]. Questi cambiamenti ambientali hanno portato ad un aumento della temperatura e ad una diminuzione delle precipitazioni, che a loro volta hanno messo a dura prova le risorse idriche delle isole[^2^]. Questa scarsità d’acqua non è solo un problema per la vita quotidiana degli abitanti, ma pone anche sfide significative per i settori agricoli delle isole e potrebbe avere un impatto potenziale sulle loro industrie turistiche.

Inoltre, i sistemi infrastrutturali che supportano l’approvvigionamento idrico delle isole sono compromessi. Le sfide economiche hanno ostacolato il mantenimento e lo sviluppo di questi sistemi, portando a ulteriori problemi nella fornitura di acqua potabile[^1^]. Ad esempio, sul versante francese di St. Martin, l’alto contenuto di cloro dell’acqua del rubinetto la rende non potabile[^3^].

La crisi idrica nelle isole dei Caraibi francesi è una questione complessa che non presenta soluzioni facili. Richiede un approccio articolato che affronti sia i fattori ambientali che contribuiscono alla scarsità d’acqua sia le sfide infrastrutturali che ostacolano la fornitura di acqua potabile. Mentre queste isole continuano ad affrontare questa crisi, è chiaro che saranno necessari sforzi concertati a livello locale, nazionale e internazionale per garantire un futuro idrico sostenibile e sicuro per i loro abitanti.

[^1^]: Correnti dei Caraibi: la scarsità d’acqua è un problema terribile per le isole – The Philadelphia Tribune
[^2^]: Il cambiamento climatico mette sotto pressione la carenza di risorse idriche nei Caraibi – DW
[^3^]: Acqua potabile sul versante francese – Forum St Martin / St Maarten – Tripadvisor

Originalmente pubblicato su The European Times.

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