I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteScoppio di microsecondi nascosto negli archivi del telescopio

Scoppio di microsecondi nascosto negli archivi del telescopio

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Un team internazionale di ricercatori guidati dal dottorando olandese. il candidato Mark Snelders (ASTRON e Università di Amsterdam) ha passato al setaccio gli archivi dei telescopi e ha scoperto impulsi radio dal lontano universo che durano solo milionesimi di secondo.

Hanno trovato queste raffiche di microsecondi dopo aver esaminato meticolosamente i dati di archivio del telescopio provenienti da una fonte nota di millisecondi. Non è chiaro come vengano create le raffiche ultraveloci. I ricercatori hanno pubblicato le loro scoperte su Nature Astronomy.

Lampi radio veloci (FRB) sono lampi di onde radio imprevedibili ed estremamente brevi ben oltre la nostra Via Lattea. Sono probabilmente causato da stelle di neutroni magnetiche, conosciute anche come magnetar. Le prime esplosioni sono state scoperte nel 2007. Finora, la maggior parte delle esplosioni dura più di un millesimo di secondo ed emette tanta energia quanta ne genera il nostro sole in un giorno.

Telescopio della Banca Verde.

Telescopio della Banca Verde. Credito immagine: Aurekana via DeviantArtlicenza CC BY-NC-ND 3.0 DEED

Nel 2022, i ricercatori dell’Università di Amsterdam e ASTRON ipotizzato che potrebbero esserci esplosioni che non durerebbero millesimi, ma solo milionesimi di secondo.

“Durante le nostre riunioni di gruppo, ne parlavamo spesso”, afferma Mark Snelders, Ph.D. candidato presso ASTRON e l’Università di Amsterdam (Paesi Bassi), e responsabile della ricerca che ha scoperto i lampi radio ultraveloci. “Per coincidenza, ho scoperto che esisteva un set di dati pubblico che potevamo utilizzare a questo scopo.”

Cinque ore di dati

I ricercatori olandesi hanno utilizzato un archivio pubblico di telescopi del Ascolta rivoluzionario, un progetto ideato per la ricerca della vita extraterrestre. Tale archivio, proveniente dal Telescopio della Banca Verde (Stati Uniti), conteneva cinque ore di dati dal noto lampo radio veloce ripetuto FRB 20121102A situato a circa tre miliardi di anni luce di distanza verso la costellazione dell’Auriga.

I dati sono leggermente paragonabili a un film. I ricercatori hanno diviso ogni secondo dei primi trenta minuti di dati in mezzo milione di singole immagini. Successivamente, hanno utilizzato filtri software e l’apprendimento automatico per cercare valori anomali. In questo modo, hanno scoperto otto lampi ultraveloci che sono durati solo dieci milionesimi di secondo o meno.

Ora che è stata rilevata la prima sorgente di microsecondi ultraveloce, i ricercatori si aspettano di trovarne altre di questo tipo. Tuttavia, trovarli potrebbe essere più facile a dirsi che a farsi, poiché alcuni file di dati non sono sufficientemente dettagliati da poter essere suddivisi in mezzo milione di pezzi al secondo.

In definitiva, i ricercatori vogliono utilizzare le esplosioni per creare una sorta di mappa dello spazio tra stelle e galassie. Con una mappa del genere, possono capire meglio come il gas circostante alimenta le galassie.

Fonte: Università di Amsterdam



Da un’altra testata giornalistica. news de www.technology.org

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