I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Un nuovo studio rivela somiglianze tra lo sviluppo del linguaggio degli scimpanzé e quello umano

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Uno studio ha fornito prove che i giovani scimpanzé sono capaci di flessibilità funzionale vocale; un noto elemento fondamentale nello sviluppo del linguaggio umano.

La capacità di produrre suoni in grado di svolgere una varietà di funzioni è fondamentale per il modo in cui impariamo a parlare, ma per molto tempo si è creduto che i primati non umani non condividessero questa capacità.

I bambini umani emettono suoni che hanno scopi specifici. Le urla, le risate e i pianti, ad esempio, hanno tutti uno scopo rigido e una chiara emozione ad essi collegata. Ma ci sono altri suoni della libertà di parola, come il pre-balbettio, che hanno una funzione più flessibile.

Una nuova ricerca ha scoperto che gli scimpanzé neonati e giovani dimostrano una flessibilità vocale simile, il che implica che le basi del linguaggio sono radicate nella nostra eredità evolutiva dei primati.

L’autore principale, il dottor Derry Taylor, del Dipartimento di Psicologia dell’Università di Portsmouth, ha dichiarato: “Tutti gli esseri viventi comunicano, ma solo gli esseri umani comunicano usando il linguaggio. Come ciò sia avvenuto è un mistero irrisolto nella scienza.

“Fino ad ora non avevamo prove di flessibilità funzionale vocale nei primati non umani. Questa scoperta ha profonde implicazioni per la nostra comprensione delle origini del linguaggio umano.”

Il documento, pubblicato in iScienzaè uno dei primi studi sistematici sulla produzione e la funzione vocale dei primi scimpanzé.

Un team dell’Università di Portsmouth in Inghilterra, dell’Università di Neuchâtel in Svizzera e dell’Università Clermont Auvergne in Francia, ha filmato 768 vocalizzazioni in 28 giovani scimpanzé in un santuario dello Zambia. Questi includevano grugniti, piagnucolii, risate, urla, fischi, latrati, squittii e fischi.

Esaminando e classificando i suoni, hanno scoperto che, analogamente ai bambini umani, gli scimpanzé producevano richiami con diversi stati affettivi – positivi, neutri o negativi – insieme a una varietà di espressioni facciali e movimenti.

Questi tipi di chiamata espressi in modo flessibile, in particolare i grugniti, hanno anche suscitato risposte distinte da parte delle parti sociali in base al modo in cui sono stati espressi con determinati comportamenti. I risultati hanno dimostrato un chiaro parallelo con la ricerca esistente sui neonati umani.

La coautrice Marina Davila-Ross, professoressa associata di psicologia comparata presso l’Università di Portsmouth, ha dichiarato: “Molti studi che hanno confrontato le scimmie con i bambini umani li hanno testati in età diverse per discutere le differenze nello sviluppo del linguaggio tra le due specie.

“Abbiamo rispecchiato un’altra ricerca condotta in America, che ha esaminato la flessibilità funzionale vocale nei neonati umani, per garantire che la nostra ricerca seguisse una metodologia simile e che i risultati potessero essere facilmente confrontati.

“Questi risultati contribuiscono a un crescente corpo di letteratura che sfida le credenze convenzionali sulla produzione vocale dei primati e sottolinea la necessità di ulteriori studi comparativi sullo sviluppo per migliorare la nostra comprensione delle origini evolutive del linguaggio.”



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